 | • レポートコード：MRC2303I0200 • 出版社/出版日：Mordor Intelligence / 2023年1月23日 2025年版があります。お問い合わせください。 • レポート形態：英文、PDF、110ページ • 納品方法：Eメール（受注後2-3営業日） • 産業分類：医療 |
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レポート概要
| Mordor Intelligence社の本調査レポートでは、世界の尿素サイクル異常症市場規模が、予測期間中（2022年-2027年）に年平均3.4%で成長すると予測しています。本書では、尿素サイクル異常症の世界市場について調べ、イントロダクション、調査手法、エグゼクティブサマリー、市場動向、治療タイプ別（アミノ酸サプリメント、フェニル酪酸ナトリウム、フェニル酪酸グリセロール、安息香酸ナトリウム、その他（低タンパク食、カルグルミン酸など））分析、酵素欠損タイプ別（オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）、アルギニノコハク酸合成酵素（AS）、アルギナーゼ（AG）、アルギニノコハク酸リアーゼ （AL）、カルバモイルリン酸合成酵素 （CPS1））分析、投与方法別（経口、注射）分析、地域別（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、アメリカ、カナダ、メキシコ、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、その他）分析、競争状況、市場機会・将来の動向など、以下の構成でまとめております。また、Bausch Health Companies Inc.、Recordati Rare Diseases、Eurocept Pharmaceuticals Holding （Lucane Pharma SA）、Acer Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceutical、Aeglea BioTherapeutics、Arcturus Therapeutics, Inc.、Orpharma Pty Ltd.、Selecta Biosciences, Incなどの企業情報が含まれています。 ・イントロダクション ・調査手法 ・エグゼクティブサマリー ・市場動向 ・世界の尿素サイクル異常症市場規模：治療種類別 - アミノ酸サプリメントの市場規模 - フェニル酪酸ナトリウムの市場規模 - フェニル酪酸グリセロールの市場規模 - 安息香酸ナトリウムの市場規模 - その他（低タンパク食、カルグルミン酸など）の市場規模 ・世界の尿素サイクル異常症市場規模：酵素欠損タイプ別 - オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）の市場規模 - アルギニノコハク酸合成酵素（AS）の市場規模 - アルギナーゼ（AG）の市場規模 - アルギニノコハク酸リアーゼ（AL）の市場規模 - カルバモイルリン酸合成酵素（CPS1）の市場規模 ・世界の尿素サイクル異常症市場規模：投与方法別 - 経口投与における市場規模 - 注射投与における市場規模 ・世界の尿素サイクル異常症市場規模：地域別 - 北米の尿素サイクル異常症市場規模 アメリカの尿素サイクル異常症市場規模 カナダの尿素サイクル異常症市場規模 メキシコの尿素サイクル異常症市場規模 … - ヨーロッパの尿素サイクル異常症市場規模 ドイツの尿素サイクル異常症市場規模 イギリスの尿素サイクル異常症市場規模 フランスの尿素サイクル異常症市場規模 … - アジア太平洋の尿素サイクル異常症市場規模 中国の尿素サイクル異常症市場規模 インドの尿素サイクル異常症市場規模 日本の尿素サイクル異常症市場規模 … - その他地域の尿素サイクル異常症市場規模 ・競争状況 ・市場機会・将来の動向 |
尿素サイクル障害市場は、2022年から2027年の調査期間中、年平均成長率（CAGR）3.4%で著しい成長を遂げると予測されています。
COVID-19パンデミックは、世界の経済と医療システムに大きな打撃を与えました。2021年12月に発表された論文「Longitudinal Metabolomics Reveals Ornithine Cycle Dysregulation Correlates With Inflammation and Coagulation in COVID-19 Severe Patients」では、新型コロナウイルスの重症患者において、オルニチンサイクルの機能不全が炎症や凝固と有意に相関しており、これがCOVID-19の病原性の潜在的なメカニズムである可能性が示されました。そのため、COVID-19治療薬が尿素サイクルを阻害し、特定の酵素欠乏を引き起こすことで、その治療薬への需要が増加し、市場成長に貢献しています。しかし、製造工場の閉鎖、熟練労働者の不足、工場内でのCOVID-19感染拡大により、医薬品の生産が滞り、供給停止につながり、市場に影響を与えました。これらの要因から、COVID-19が調査対象市場に大きな影響を与えたことが示唆されます。
この市場の成長を推進する主な要因は、尿素サイクル障害の有病率の上昇と、開発中の製品（パイプライン製品）の増加です。また、主要な市場プレーヤーによる製品の発売、承認、および戦略的なイニシアティブも市場の大幅な成長に寄与すると期待されています。
高アンモニア血症は、窒素含有化合物であるアンモニアのレベルが上昇する代謝状態であり、尿素サイクル障害はアンモニアの蓄積につながります。アンモニアは特に中枢神経系に対して非常に毒性が高いです。2021年11月にStatpearlsで発表された記事によると、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）に起因する尿素サイクル障害の有病率は14万人に1人と推定されており、これは最も一般的なタイプの尿素サイクル障害です。希少疾患ではありますが、その有病率が増加すれば、効果的な治療薬への需要が高まり、市場を牽引することになります。
さらに、尿素サイクル障害の遺伝的特性評価に焦点を当てた研究開発が、市場プレーヤーの製品開発を支援し、市場成長に貢献するでしょう。例えば、2021年9月に発表された「Clinical and Genetic Characterization and Biochemical Correlation at Presentation in 48 Patients Diagnosed with Urea Cycle Disorders at the Hospital Juan P Garrahan, Argentina」と題する研究では、早期発症の患者が最も重篤な形態に苦しみ、高い罹患率と死亡率を示す一方で、後期発症の患者は比較的軽症であり、1つ以上の急性エピソードを経て最終的に診断されることが示されました。
また、パートナーシップ、事業拡大、買収といった戦略的イニシアティブも市場の大幅な成長を促します。例えば、2021年10月には、ベーリンガーインゲルハイムとThoeris GmbHが、尿素サイクル障害（UCDs）患者向けの新規ファーストインクラス治療薬の研究開発に向けた共同研究およびライセンス契約を発表しました。このようなパートナーシップは、プレーヤーがそれぞれの専門知識を活用し、製品提供を拡大するのに役立ち、市場を推進します。
上記の要因により、調査対象市場は調査期間中に大きく成長すると予測されています。しかし、治療薬の高コストが予測期間中の市場成長を阻害する要因となることが予想されます。
**尿素サイクル障害市場のトレンド**
**オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）セグメントが予測期間中に最大の市場シェアを占めると予想**
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症は、X連鎖遺伝性疾患であり、アンモニアの分解と排泄を妨げ、アンモニアが毒性レベルまで蓄積して中枢神経系に影響を与える、非常に有病率の高い尿素サイクル障害です。製品承認、研究開発の進展、および主要市場プレーヤーによる戦略的イニシアティブが、このセグメントの大幅な成長に寄与すると予想されます。
例えば、2021年7月には、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.が、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症向けの新規mRNAベース治療薬候補ARCT-810の第II相臨床試験を開始するため、英国保健研究局から承認を得ました。また、2020年4月には、同社は主力製品ARCT-810に関する2つの臨床試験が承認されました。米国食品医薬品局（FDA）は、OTC欠損症患者を対象とした第Ib相試験の治験新薬（IND）申請の進行を許可し、ニュージーランド医薬品医療機器安全局（Medsafe）は健康なボランティアを対象とした第I相試験の臨床試験申請（CTA）を承認しました。このように、製品承認と研究開発活動の増加に伴い、このセグメントは市場成長を促進する効果的な治療薬を導入すると期待されています。
2022年1月に発表された研究「Effect of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency on Pregnancy and Puerperium」では、妊娠、出産、産褥期がこの遺伝性代謝性疾患を持つ女性にとって特に困難であり、特に分娩後1週間で高アンモニア血症のリスクがあることが強調されています。したがって、タンパク質摂取量の段階的な増加や他の治療薬への需要が高まり、大きな市場潜在力があることを示しています。
2022年3月に発表された研究「Corticosteroid suppresses urea-cycle-related gene expressions in ornithine transcarbamylase deficiency」によると、副腎皮質ステロイドによって誘発されるUCD患者において、脳損傷や致命的な結果を避けるための腎代替療法の早期介入が、OCT欠損症治療の需要を増加させ、市場を牽引することになります。
したがって、上記の要因により、このセグメントは市場の大幅な成長に貢献すると予想されます。
**北米が市場で重要なシェアを占め、予測期間中も同様に推移すると予想**
北米の尿素サイクル障害市場の成長の主要な推進要因は、この地域における尿素サイクル障害の有病率の上昇と、パイプライン製品の増加です。加えて、製品の発売や、合併・買収、パートナーシップなどの戦略的イニシアティブも市場の成長を推進すると予想されます。
北米の中でも、米国は予測期間中に調査対象市場で重要なシェアを占めると予想されます。例えば、2021年1月に発表された「Management of Late Onset Urea Cycle Disorders—A Remaining Challenge for the Intensivist?」と題された研究によると、米国の年間発生率は35,000出生あたり1人で、年間113件の新規症例に相当します。このように、米国医療システムはUCDsの大きな負担を抱えており、診断薬と治療薬の需要が増加し、市場を牽引しています。
さらに、製品開発と関連する技術革新は、より多くの利点を提供し、既存の課題を克服することで、収益性の高い市場成長につながるでしょう。例えば、2021年10月には、Acer Therapeutics Inc.とその協力パートナーであるRELIEF THERAPEUTICS Holding SAが、米国食品医薬品局（FDA）が尿素サイクル障害（UCDs）患者の治療薬であるACER-001（フェニル酪酸ナトリウム）の新薬申請（NDA）を受理したと発表しました。
また、調査対象市場における研究開発活動の増加は、既存治療の有効性を評価し、医薬品のパイプラインを強化することで市場を牽引します。例えば、2021年3月には、カルグルミン酸（Carbaglu）の長期的な臨床安全性情報を得るための市販後調査が開始されました。カルグルミン酸は、N-アセチルグルタミン酸シンターゼ（NAGS）欠損症による急性高アンモニア血症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）に承認されています。したがって、これらの研究からの肯定的な結果は、治療薬の採用を促進し、市場の成長を推進するでしょう。
以上の要因により、北米市場は収益性の高い成長を遂げると予想されます。
**尿素サイクル障害市場の競合分析**
市場は断片化されており、競争は中程度です。主要な市場プレーヤーが採用する合併・買収といった戦略が、調査対象市場の成長を促進するでしょう。市場の主要プレーヤーには、Bausch Health Companies Inc.、Recordati Rare Diseases、Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)、Acer Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceuticalなどが含まれます。
1 はじめに
1.1 研究前提と市場定義
1.2 研究範囲
2 研究方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 市場動向
4.1 市場概要
4.2 市場推進要因
4.2.1 尿素回路障害の有病率上昇
4.2.2 開発パイプライン製品の増加
4.3 市場抑制要因
4.3.1 高額な治療費
4.4 ポーターの5つの力分析
4.4.1 新規参入の脅威
4.4.2 購買者/消費者の交渉力
4.4.3 供給者の交渉力
4.4.4 代替品の脅威
4.4.5 競争の激しさ
5 市場セグメンテーション（市場規模：金額ベース – 百万米ドル）
5.1 治療タイプ別
5.1.1 アミノ酸サプリメント
5.1.2 フェニル酪酸ナトリウム
5.1.3 グリセロールフェニル酪酸
5.1.4 安息香酸ナトリウム
5.1.5 その他（低タンパク質食、カルグルミック酸など）
5.2 酵素欠損タイプ別
5.2.1 オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）
5.2.2 アルギニノコハク酸合成酵素（シトルリン血症）（AS）
5.2.3 アルギナーゼ（AG）
5.2.4 アルギニノコハク酸リアーゼ（AL）
5.2.5 カルバモイルリン酸合成酵素（CPS1）
5.2.6 N-アセチルグルタミン酸合成酵素（NAGS）
5.3 投与経路別
5.3.1 経口
5.3.2 注射剤
5.4 地域別
5.4.1 北米
5.4.1.1 アメリカ合衆国
5.4.1.2 カナダ
5.4.1.3 メキシコ
5.4.2 欧州
5.4.2.1 ドイツ
5.4.2.2 イギリス
5.4.2.3 フランス
5.4.2.4 イタリア
5.4.2.5 スペイン
5.4.2.6 その他の欧州
5.4.3 アジア太平洋地域
5.4.3.1 中国
5.4.3.2 日本
5.4.3.3 インド
5.4.3.4 オーストラリア
5.4.3.5 韓国
5.4.3.6 アジア太平洋その他
5.4.4 その他の地域
6 競争環境
6.1 企業概要
6.1.1 ボッシュ・ヘルス・カンパニーズ社
6.1.2 レコダティ・レア・ディジーズ
6.1.3 ユーロセプト・ファーマシューティカルズ・ホールディング（ルカネ・ファーマ SA）
6.1.4 エイサー・セラピューティクス
6.1.5 ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル
6.1.6 エーグレア・バイオセラピューティクス
6.1.7 アルクトゥルス・セラピューティクス
6.1.8 オーファーマ Pty Ltd.
6.1.9 セレクタ・バイオサイエンス社
6.1.10 アボット・ラボラトリーズ
6.1.11 ミード・ジョンソン社
7 市場機会と将来動向
1 INTRODUCTION1.1 Study Assumptions and Market Definition
1.2 Scope of the Study
2 RESEARCH METHODOLOGY
3 EXECUTIVE SUMMARY
4 MARKET DYNAMICS
4.1 Market Overview
4.2 Market Drivers
4.2.1 Rising Prevalence of Urea Cycle Disorders
4.2.2 Increasing Number of Pipeline Products
4.3 Market Restraints
4.3.1 High Cost of Therapeutics
4.4 Porter's Five Forces Analysis
4.4.1 Threat of New Entrants
4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
4.4.4 Threat of Substitute Products
4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry
5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - in USD Million)
5.1 By Treatment Type
5.1.1 Amino Acid Supplements
5.1.2 Sodium Phenylbutyrate
5.1.3 Glycerol Phenylbutyrate
5.1.4 Sodium Benzoate
5.1.5 Others (Low Protein Diet, Carglumic Acid, etc.)
5.2 By Enzyme Deficiency Type
5.2.1 Ornithine Transcarbamylas (OTC)
5.2.2 Argininosuccinate Synthetase (citrullinemia) (AS)
5.2.3 Arginase (AG)
5.2.4 Argininosuccinate Lyase (AL)
5.2.5 Carbamoyl Phosphate Synthase (CPS1)
5.2.6 N-acetylglutamate Synthase (NAGS)
5.3 By Route of Administration
5.3.1 Oral
5.3.2 Injectable
5.4 Geography
5.4.1 North America
5.4.1.1 United States
5.4.1.2 Canada
5.4.1.3 Mexico
5.4.2 Europe
5.4.2.1 Germany
5.4.2.2 United Kingdom
5.4.2.3 France
5.4.2.4 Italy
5.4.2.5 Spain
5.4.2.6 Rest of Europe
5.4.3 Asia-Pacific
5.4.3.1 China
5.4.3.2 Japan
5.4.3.3 India
5.4.3.4 Australia
5.4.3.5 South Korea
5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
5.4.4 Rest of the World
6 COMPETITIVE LANDSCAPE
6.1 Company Profiles
6.1.1 Bausch Health Companies Inc.
6.1.2 Recordati Rare Diseases
6.1.3 Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)
6.1.4 Acer Therapeutics
6.1.5 Ultragenyx Pharmaceutical
6.1.6 Aeglea BioTherapeutics
6.1.7 Arcturus Therapeutics, Inc.
6.1.8 Orpharma Pty Ltd.
6.1.9 Selecta Biosciences, Inc
6.1.10 Abbott Laboratories
6.1.11 Mead Johnson & Company, LLC
7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS
| ※尿素サイクル異常症は、体内での尿素サイクルに関与する酵素の欠損や機能不全によって引き起こされる一群の遺伝性疾患です。尿素サイクルは、主に肝臓で行われ、体内の余分なアンモニアを尿素に変換し、尿を通じて排出する重要な metabolic pathway です。このプロセスが正常に機能しない場合、血中のアンモニア濃度が上昇し、神経系に深刻な影響を及ぼす可能性があります。 尿素サイクル異常症には、いくつかの種類があります。最も一般的なものは、カルバモイルリン酸シンテターゼI（CPS1）欠損症、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症、アルギニノコハク酸シンターゼ（ASS）欠損症、アルギニノコハク酸リラーゼ（ASL）欠損症、アルギニン酶（ARG）欠損症などです。それぞれの疾患は、特定の酵素の欠損または異常によって異なる症状や重症度を示します。 患者は通常、生後数日から数週間の間に症状が現れます。これらの症状には、元気がない、食欲不振、嘔吐、呼吸困難、意識障害などが含まれ、重篤な場合は昏睡に至ることもあります。症状の発現は、感染症や高蛋白食などのストレス要因によって急激に悪化することがあります。 尿素サイクル異常症の診断は、通常、血液検査や尿検査を通じて行われ、特に血中のアンモニア濃度や特定のアミノ酸のレベルが注目されます。また、遺伝子検査により、特定の遺伝子変異が同定されることもあります。早期に診断し、適切な治療を行うことが患者の予後を大きく改善するため、特に新生児スクリーニングの重要性が高まっています。 治療法としては、主に食事療法が考えられます。高蛋白食の制限や、抗生物質を用いた腸内のアンモニア生成を抑える治療が行われます。また、尿素サイクルを補うための薬物治療や、特定のアミノ酸の補充も実施されることがあります。さらに、重篤な場合には、プラズマ交換療法や肝移植が検討されることもあります。 最近では、基因治療や細胞療法などの新しい治療アプローチも研究されています。これらの技術は、尿素サイクル異常症の根本的な原因にアプローチする可能性があるため、今後の治療において非常に期待されています。 病気の管理には、定期的な医療チェックや専門医との連携が重要です。患者とその家族は、常に 最新の情報や治療について教育を受け、自身の健康を積極的に管理する必要があります。尿素サイクル異常症は、早期発見と適切な管理が行われることで、より良い生活の質を維持できることが可能です。 以上のように、尿素サイクル異常症は、さまざまな要因が絡む複雑な疾患であり、適切な理解と治療が求められます。科学の進歩に伴い、新たな治療法も開発されているため、患者のニーズに応じたアプローチが重要です。 |
