 | • レポートコード：MRC2303B135 • 出版社/出版日：Mordor Intelligence / 2023年3月 2025年版があります。お問い合わせください。 • レポート形態：英文、PDF、131ページ • 納品方法：Eメール（受注後2-3営業日） • 産業分類：医薬品 |
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レポート概要
| Mordor Intelligence社の市場調査書では、に157,170百万ドルであった世界の希少疾患治療市場規模が、予測期間中に年平均11.65％上昇し、302,270百万ドルに及ぶと推測されています。本調査書では、希少疾患治療の世界市場を広く調査・分析をし、イントロダクション、調査手法、エグゼクティブサマリー、市場動向、薬剤種類別（生物製剤、非生物製剤）分析、治療分野別（遺伝性疾患、神経性疾患、腫瘍、感染症、その他）分析、投与経路別（経口、注射、その他）分析、地域別（アメリカ、カナダ、メキシコ、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、中東、南アフリカ、ブラジル、アルゼンチン）分析、競争状況、市場機会・将来動向などを整理しています。また、本書には、AbbVie Inc.、AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)、Amgen Inc.、Baxter、Bayer AG、Biomarin Pharmaceuticals、Bristol-Myers Squibb Company、Eisai Co. Ltd、Eli Lilly and Companyなどの企業情報が含まれています。 ・イントロダクション ・調査手法 ・エグゼクティブサマリー ・市場動向 ・世界の希少疾患治療市場規模：薬剤種類別 - 生物製剤の市場規模 - 非生物製剤の市場規模 ・世界の希少疾患治療市場規模：治療分野別 - 遺伝性疾患における市場規模 - 神経性疾患における市場規模 - 腫瘍における市場規模 - 感染症における市場規模 - 感染症治療における市場規模 ・世界の希少疾患治療市場規模：投与経路別 - 経口型希少疾患治療の市場規模 - 注射型希少疾患治療の市場規模 - その他希少疾患治療の市場規模 ・世界の希少疾患治療市場規模：地域別 - 北米の希少疾患治療市場規模 アメリカの希少疾患治療市場規模 カナダの希少疾患治療市場規模 メキシコの希少疾患治療市場規模 … - ヨーロッパの希少疾患治療市場規模 ドイツの希少疾患治療市場規模 イギリスの希少疾患治療市場規模 フランスの希少疾患治療市場規模 … - アジア太平洋の希少疾患治療市場規模 中国の希少疾患治療市場規模 日本の希少疾患治療市場規模 インドの希少疾患治療市場規模 … - 南米/中東の希少疾患治療市場規模 南アフリカの希少疾患治療市場規模 ブラジルの希少疾患治療市場規模 アルゼンチンの希少疾患治療市場規模 … ・競争状況 ・市場機会・将来動向 |
希少疾患治療市場は、基準年において1,571億7,000万米ドルと評価され、予測期間終了時には3,022億7,000万米ドルに達すると予測されており、年平均成長率（CAGR）は11.65%を記録する見込みです。
**COVID-19パンデミックの影響**
COVID-19パンデミックは、世界中で治療および診断手続きを含む選択的処置のキャンセルにより、希少疾患治療市場に深刻な影響を与えました。2021年4月にFrontiers in Public Health Journalに掲載されたレビュー記事によると、希少疾患患者は通常の臨床サービス、カウンセリング、治療が極めて不十分であるという課題に直面しました。また、希少遺伝性疾患の研究プロジェクトや臨床試験も中断され、研究者や科学者はさらなる困難に直面しました。しかし、規制緩和に伴い市場は回復基調にあり、予測期間中も安定した成長率を示すと予想されています。
**市場成長の促進要因**
希少疾患症例数の増加、ワクチン接種を推進する取り組み、新規治療薬や医薬品に対する研究開発活動の活発化、新薬発売の増加、および有利な政府政策が、市場の成長を積極的に促進しています。
**希少疾患の定義と現状**
希少疾患の定義は地域によって異なります。米国食品医薬品局（FDA）は、米国で20万人未満に影響する疾患を希少疾患と定義しています。欧州委員会公衆衛生部門は、欧州連合で2,000人に1人以下に影響する疾患を希少疾患としています。カナダ保健省（Health Canada）は、カナダで1万人に5人未満に影響する疾患を希少疾患と定義しています。2021年3月の記事によると、6,000種類以上の希少疾患が存在すると考えられており、その70%以上が遺伝性で、大半が慢性的な経過をたどります。2022年2月のrarediseaseday.orgの更新情報によれば、世界中で約3億人が希少疾患と共に生活しており、これは非常に高い数字です。そのため、これらの疾患の負担増大と意識の高まりにより、希少疾患に対する効果的で先進的な治療ソリューションの需要が増加し、予測期間中の市場成長を促進すると予想されます。
**政府の取り組み**
世界各国の政府は、希少疾患治療のための様々なイニシアチブを策定しています。例えば、インド政府の保健家族福祉省による「2021年希少疾患に関する国家政策」は、統合的かつ包括的な予防戦略に基づき、希少疾患の発生率と有病率を低下させることを目的としています。これには、意識向上、婚前・婚後・妊娠前・妊娠後のスクリーニングとカウンセリングプログラムによる希少疾患を持つ子どもの出生予防、および資源と競合する医療優先順位の制約内で、一度の治療または比較的低コストの治療が可能な希少疾患患者への手頃な医療アクセス提供が含まれます。
さらに、2022年5月には、米国FDAの医薬品評価研究センター（CDER）が、希少疾患に対する新たな治療選択肢の開発を加速するための「希少疾患治療加速（ARC）プログラム」を開始しました。これらの進展は、予測期間中の市場成長を後押しすると期待されています。
**治療の革新と承認**
治療法の革新、製品承認の増加、主要プレイヤーによるパートナーシップや買収も市場成長を助けています。例えば、2022年5月には、欧州医薬品庁（EMA）が、稀で進行性の遺伝性疾患である酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の非中枢神経系（CNS）症状の治療薬として、xenpozyme（olipudasealfa）を承認しました。EMAは、xenpozymeが欧州連合で最初のASMD特異的治療薬であり、患者の欠損または欠陥のある酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼ（ASM）を補充し、細胞内の脂肪蓄積を減少させ、疾患の症状の一部を緩和することを目的としていると明記しました。このような承認は、予測期間中の市場成長を促進すると期待されています。
**市場の課題**
しかし、希少疾患治療に関する認識不足と治療費の高額さが、予測期間中の市場成長を阻害すると予想されます。
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**希少疾患治療市場のトレンド**
**1. バイオ医薬品セグメントが市場の主要なシェアを占める見込み**
バイオ医薬品は、疾患治療のために免疫系の特定の部位を標的とする薬剤です。これらはタンパク質、抗体、ペプチド、および一部のワクチンであり、経口では吸収されないため、通常は注射または点滴で投与されます。
規制問題専門家協会（RAPS）によると、2021年に承認された50の薬剤のうち26（52%）が、希少疾患向けのオーファンドラッグとして承認されました。過去には、オーファンドラッグの承認割合は一貫性がなく、FDAは2020年に承認された53の薬剤のうち31（58.4%）がCDERによってオーファンドラッグとして承認されたと特定しています。
2021年8月にMDPI Journal of Biologicsに掲載された記事は、炎症性腸疾患治療におけるバイオ医薬品の極めて重要な役割について研究しました。この研究では、抗TNF-α療法、抗インテグリン療法、抗サイトカイン療法、その他の新規バイオ医薬品など、様々な生物学的治療法が希少炎症性腸疾患の治療に広く使用されていることが示されました。研究は、生物学的薬剤の作用メカニズムをより深く理解するためにはさらなる研究が必要であり、それが治療法の有効性と安全性の向上に役立つことを示唆しています。
製品発売や承認、パートナーシップ、買収といった主要プレイヤーによる戦略的イニシアチブも、このセグメントの成長を後押ししています。例えば、2022年11月には、CanSino Biologics Inc.がアストラゼネカと戦略的提携契約を締結し、中国の患者が希少疾患の診断、予防、治療にアクセスできるよう改善を図りました。この提携は、アストラゼネカがバイオ医薬品エコシステムを発展させ、希少疾患の診断と治療を行う上で役立ちます。バイオ医薬品の革新に関する市場プレイヤー間のこのような協力関係は、予測期間中のセグメント成長を促進すると期待されます。
**2. 北米が希少疾患治療市場で significant なシェアを占める見込み**
北米地域は、ハンチントン病、二分脊椎、脆弱X症候群、ギラン・バレー症候群、クローン病、嚢胞性線維症、デュシェンヌ型筋ジストロフィーといった希少疾患の高い有病率、これらの疾患に対する高い意識、および希少疾患の診断と治療のための強固な医療システムが存在するため、希少疾患治療市場で主要なシェアを占めると予想されます。
2022年5月の遺伝性希少疾患情報センター（GARD）によると、米国人の10人に1人（3,000万人）が希少疾患を患っており、約7,000種類の既知の希少疾患が存在します。また、2021年のカナダ希少疾患機構（CORD）のレポートによると、カナダでは毎年約12人に1人が希少疾患の影響を受けており、これらの疾患の約80%は遺伝的変化が原因です。したがって、この地域における希少疾患の高い負担により、予測期間中に市場は大幅な成長を遂げると予想されます。
さらに、2022年9月には、筋萎縮性側索硬化症（ALS）およびその他の希少神経変性疾患の治療法開発を促進することを目的とした官民パートナーシップである「希少神経変性疾患のためのクリティカルパス（CP-RND）」が、米国食品医薬品局と米国国立衛生研究所（NIH）によって設立されました。また、2022年10月には、武田薬品カナダ社が、カナダの希少疾患戦略の立ち上げを加速・支援するために、希少疾患の統一的な汎カナダ定義を策定する必要性を強調したレポートを発表しました。これにより、カナダは希少疾患に関する国家戦略の策定において重要な一歩を踏み出しており、人々の希少疾患治療に関する意識を高め、地域の市場成長に貢献すると期待されます。
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**希少疾患治療市場の競合分析**
希少疾患治療市場は競争が激しく、複数の主要プレイヤーが存在します。市場シェアの観点からは、少数の主要プレイヤーが市場を支配しています。現在市場を牽引している企業には、Amgen Inc.、AstraZeneca（Alexion Pharmaceuticals Inc.）、Bristol-Myers Squibb Company、Biomarin Pharmaceuticals、Bayer AGなどが挙げられます。市場プレイヤーは、市場での地位を強化するために、合併・買収や製品発売など、多様なイニシアチブを積極的に採用しています。
1 はじめに
1.1 研究の前提条件と市場定義
1.2 研究の範囲
2 研究方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 市場動向
4.1 市場概要
4.2 市場推進要因
4.2.1 希少疾患症例数の増加
4.2.2 新規治療法・医薬品に対する研究開発活動の活発化、新薬発売数の増加、政府の支援政策
4.3 市場抑制要因
4.3.1 希少疾患治療に関する認知度の低さ
4.3.2 高額な治療費
4.4 ポーターの5つの力分析
4.4.1 新規参入の脅威
4.4.2 購入者/消費者の交渉力
4.4.3 供給者の交渉力
4.4.4 代替製品の脅威
4.4.5 競争の激しさ
5 市場セグメンテーション（市場規模：金額ベース – 百万米ドル）
5.1 薬剤タイプ別
5.1.1 生物学的製剤
5.1.2 非生物学的製剤
5.2 治療領域別
5.2.1 遺伝性疾患
5.2.2 神経疾患
5.2.3 腫瘍学
5.2.4 感染症
5.2.5 心血管疾患
5.2.6 その他の治療領域
5.3 投与経路別
5.3.1 経口
5.3.2 注射
5.3.3 その他の投与経路
5.4 地域別
5.4.1 北米
5.4.1.1 アメリカ合衆国
5.4.1.2 カナダ
5.4.1.3 メキシコ
5.4.2 欧州
5.4.2.1 ドイツ
5.4.2.2 イギリス
5.4.2.3 フランス
5.4.2.4 イタリア
5.4.2.5 スペイン
5.4.2.6 その他の欧州
5.4.3 アジア太平洋地域
5.4.3.1 中国
5.4.3.2 日本
5.4.3.3 インド
5.4.3.4 オーストラリア
5.4.3.5 韓国
5.4.3.6 その他のアジア太平洋地域
5.4.4 中東
5.4.4.1 GCC
5.4.4.2 南アフリカ
5.4.4.3 中東その他
5.4.5 南米
5.4.5.1 ブラジル
5.4.5.2 アルゼンチン
5.4.5.3 南米その他
6 競争環境
6.1 企業概要
6.1.1 アッヴィ社
6.1.2 アストラゼネカ（アレクシオン・ファーマシューティカルズ社）
6.1.3 アムジェン社
6.1.4 バクスター社
6.1.5 バイエルAG
6.1.6 バイオマリン・ファーマシューティカルズ社
6.1.7 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
6.1.8 エーザイ株式会社
6.1.9 イーライリリー・アンド・カンパニー
6.1.10 F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
6.1.11 ノバルティスAG
6.1.12 ファイザー株式会社
6.1.13 サノフィ
6.1.14 テバ・ファーマシューティカルズ
6.1.15 バーテックス・ファーマシューティカルズ
7 市場機会と将来動向
1 INTRODUCTION1.1 Study Assumptions and Market Definition
1.2 Scope of the Study
2 RESEARCH METHODOLOGY
3 EXECUTIVE SUMMARY
4 MARKET DYNAMICS
4.1 Market Overview
4.2 Market Drivers
4.2.1 Increase in the Number of Rare Disease Cases
4.2.2 Rising R&D Activities for Novel Therapeutics and Drugs and Increase in the Number of New Drug Launches and Favorable Government Policies
4.3 Market Restraints
4.3.1 Lack of Awareness Regarding Rare Disease Treatment
4.3.2 High Cost of Treatment
4.4 Porter's Five Forces Analysis
4.4.1 Threat of New Entrants
4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
4.4.4 Threat of Substitute Products
4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry
5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - in USD Million)
5.1 By Drug Type
5.1.1 Biologics
5.1.2 Non-biologics
5.2 By Therapeutic Area
5.2.1 Genetic Diseases
5.2.2 Neurological Diseases
5.2.3 Oncology
5.2.4 Infectious Diseases
5.2.5 Cardiovascular Diseases
5.2.6 Other Therapeutic Area
5.3 By Mode of Administration
5.3.1 Oral
5.3.2 Injection
5.3.3 Other Modes of Administration
5.4 Geography
5.4.1 North America
5.4.1.1 United States
5.4.1.2 Canada
5.4.1.3 Mexico
5.4.2 Europe
5.4.2.1 Germany
5.4.2.2 United Kingdom
5.4.2.3 France
5.4.2.4 Italy
5.4.2.5 Spain
5.4.2.6 Rest of Europe
5.4.3 Asia-Pacific
5.4.3.1 China
5.4.3.2 Japan
5.4.3.3 India
5.4.3.4 Australia
5.4.3.5 South Korea
5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
5.4.4 Middle East
5.4.4.1 GCC
5.4.4.2 South Africa
5.4.4.3 Rest of Middle East
5.4.5 South America
5.4.5.1 Brazil
5.4.5.2 Argentina
5.4.5.3 Rest of South America
6 COMPETITIVE LANDSCAPE
6.1 Company Profiles
6.1.1 AbbVie Inc.
6.1.2 AstraZeneca (Alexion Pharmaceuticals Inc.)
6.1.3 Amgen Inc.
6.1.4 Baxter
6.1.5 Bayer AG
6.1.6 Biomarin Pharmaceuticals
6.1.7 Bristol-Myers Squibb Company
6.1.8 Eisai Co. Ltd
6.1.9 Eli Lilly and Company
6.1.10 F. Hoffmann-La Roche Ltd
6.1.11 Novartis AG
6.1.12 Pfizer Inc.
6.1.13 Sanofi
6.1.14 Teva Pharmaceuticals
6.1.15 Vertex Pharmaceuticals
7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS
| ※希少疾患治療とは、人口の中で非常に少数の人々に影響を及ぼす病気の治療を指します。これらの疾患は、国や地域によって異なりますが、一般的には患者数が1万人に満たない病気や、特定の遺伝的要因によって引き起こされるものが含まれます。希少疾患はその名の通り、発症頻度が低いため、医療研究や治療の開発があまり進んでいないことが多いです。そのため、患者は十分な治療選択肢を持たないことが多く、医療における大きな課題の一つとなっています。 希少疾患の種類は多岐にわたりますが、主な分類としては遺伝性疾患、自己免疫疾患、代謝異常、神経系疾患などがあります。遺伝性疾患には、例えば筋ジストロフィーやフェニルケトン尿症といった病気があります。自己免疫疾患では、全身性エリテマトーデスや多発性硬化症が挙げられます。代謝異常に関しては、ガルクトース血症やホモシスチン尿症などがあります。また、神経系の疾患には、ハンチントン病や脊髄性筋萎縮症(SMA)などが含まれます。 希少疾患治療の主な用途は、症状の改善や進行の抑制、あるいは患者の生活の質を向上させることにあります。多くの場合、希少疾患は慢性的なものであり、早期の診断と治療が重要です。治療には、標準治療、対症療法、病態修正治療などがありますが、特に新薬の開発が進んでいる領域です。 希少疾患治療においては、特にオーファンドラッグと呼ばれる医薬品が重要です。オーファンドラッグとは、希少疾患の治療に特化して開発された薬剤で、通常は少ない患者数に対応するための研究や開発が行われます。これにより、治療法が確立されることで、多くの患者にとっての希望となることがあります。 また、希少疾患治療に関連する技術も急速に進化しています。遺伝子治療や再生医療、細胞治療などがその代表的な技術です。遺伝子治療では、疾患の原因となる遺伝子を修正したり、補充することで治療が可能となります。再生医療は、失われた機能を回復させるために体の細胞を利用する方法で、主に幹細胞を用いた治療が進められています。これらの技術は、過去には治療法がなかった疾患に対する新しい治療手段として期待されています。 さらに、バイオテクノロジーの進展により、新しい治療法の開発が加速しています。特に、モノクローナル抗体や小分子薬剤の開発は、がんや自己免疫疾患などにおいても使用されており、希少疾患にも応用が進んでいます。また、こうした治療法の個別化も進んでおり、患者一人ひとりの遺伝的背景や病歴に基づくパーソナライズドメディスンが注目されています。 希少疾患治療は、単に薬を提供するだけではなく、患者の生活全体を見据えた包括的なケアを提供することが求められています。患者支援団体や専門医療チームとの連携が重要で、診断から治療、生活支援まで一貫したサポートが必要です。 希少疾患治療における研究と開発は、医療だけでなく社会全体にとっても重要なテーマです。早期の診断と新しい治療法の開発は、患者の未来に大きな影響を与えるため、今後も希少疾患治療における革新が期待されています。これにより、より多くの患者が希望を持ち、生活の質を向上させることができるようになることを願っています。 |
