 | • レポートコード：MRC2312MG00175 • 出版社/出版日：Market Monitor Global / 2025年9月 • レポート形態：英文、PDF、62ページ • 納品方法：Eメール（納期：3営業日） • 産業分類：医薬品 |
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レポート概要
世界の遺伝子治療医薬品市場は、2024年に130億5000万ドルと評価され、予測期間中のCAGR 28.2%で、2031年までに713億6000万ドルに達すると予測されています。
遺伝子デリバリーシステムまたは遺伝子治療は、遺伝子を用いて疾患を治療または予防する実験的技術である。将来的には、この技術により医師は薬剤や手術に代わって患者の細胞に遺伝子を導入することで疾患を治療できるようになる可能性がある。
遺伝子ベースの治療薬
世界の遺伝子治療医薬品市場は、2024年に130億5000万ドルと評価され、予測期間中に年平均成長率（CAGR）28.2％で成長し、2031年までに713億6000万ドルに達すると予測されています。
遺伝子治療医薬品市場は、遺伝性疾患の原因そのものを標的とする革新的な治療の可能性によって牽引されている。これらの治療法は既存の治療法が存在しない疾患に対する希望をもたらす。しかし、遺伝子治療の複雑さと安全性・有効性を証明するための厳格な臨床試験の必要性が大きな課題となっている。規制当局の承認と高い開発コストが製造業者にとって課題となっている。さらに、市場競争と価格設定に関する懸念から、治療へのアクセス可能性と研究開発投資の回収とのバランスが求められる。遺伝子治療市場は有望である一方、科学的・規制的・経済的課題に対処しつつ画期的な治療法を提供するという障壁に直面している。
MARKET MONITOR GLOBAL, INC（MMG）は、遺伝子治療医薬品企業および業界専門家を対象に、収益、需要、製品タイプ、最新動向と計画、業界トレンド、推進要因、課題、障壁、潜在リスクに関する調査を実施しました。
本レポートは、定量的・定性的分析を組み合わせた遺伝子治療医薬品のグローバル市場に関する包括的な提示を目的とし、読者がビジネス／成長戦略を策定し、市場競争状況を評価し、現在の市場における自社の位置付けを分析し、遺伝子治療医薬品に関する情報に基づいたビジネス判断を行うことを支援します。本レポートには、以下の市場情報を含む遺伝子治療医薬品のグローバル市場規模と予測が含まれます：
グローバル遺伝子治療医薬品市場収益（2020-2025年、2026-2031年）（単位：百万ドル）
2024年における世界トップ5遺伝子治療医薬品企業（%）
セグメント別市場規模合計：
タイプ別グローバル遺伝子治療医薬品市場規模（2020-2025年、2026-2031年、百万ドル）
2024年 タイプ別 グローバル遺伝子治療医薬品市場セグメント割合（％）
ウイルス性遺伝子送達システム
非ウイルス性遺伝子導入システム
グローバル遺伝子治療医薬品市場、用途別、2020-2025年、2026-2031年（百万ドル）
グローバル遺伝子治療医薬品市場セグメント割合、用途別、2024年（％）
神経疾患
がん
その他
地域・国別グローバル遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2025年、2026-2031年（百万ドル）
地域・国別グローバル遺伝子治療医薬品市場セグメント割合、2024年（％）
北米
米国
カナダ
メキシコ
欧州
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
ロシア
北欧諸国
ベネルクス
その他のヨーロッパ諸国
アジア
中国
日本
韓国
東南アジア
インド
その他のアジア
南アメリカ
ブラジル
アルゼンチン
南米その他
中東・アフリカ
トルコ
イスラエル
サウジアラビア
UAE
その他中東・アフリカ
競合分析
本レポートでは、主要市場参加者の分析も提供しています：
主要企業 遺伝子治療薬の世界市場における収益、2020-2025年（推定）、（百万ドル）
主要企業 遺伝子治療医薬品の世界市場における売上高シェア、2024年（％）
さらに、本レポートでは市場における競合他社のプロファイルを提示しており、主要プレイヤーには以下が含まれます：
バイオジェン
ノバルティス
ギリアド・サイエンシズ
サレプタ・セラピューティクス
アルニラム・ファーマシューティカルズ
アムジェン
スパーク・セラピューティクス
アクシア・セラピューティクス
サンウェイ・バイオテック
シビオノ
アンジェス
オーチャード・セラピューティクス
Human Stem Cells Institute
主要章のアウトライン：
第1章：遺伝子治療医薬品の定義と市場概要を紹介。
第2章：世界の遺伝子治療医薬品の収益規模。
第3章：遺伝子治療医薬品の企業競争環境、収益と市場シェア、最新の開発計画、合併・買収情報などの詳細分析。
第4章：タイプ別市場セグメント分析を提供し、各セグメントの市場規模と成長可能性をカバー。読者が異なる市場セグメントにおけるブルーオーシャン市場を発見する支援。
第5章：用途別市場セグメント分析を提供し、各市場セグメントの市場規模と発展可能性をカバーし、読者が異なる下流市場におけるブルーオーシャン市場を見つけるのを支援します。
第6章：地域レベルおよび国レベルにおける遺伝子治療医薬品の売上高を分析。各地域および主要国の市場規模と発展可能性を定量的に分析し、世界の各国の市場発展状況、将来の発展見通し、市場規模を紹介。
第7章：主要企業のプロファイルを提供し、市場における主要企業の基本状況を詳細に紹介。製品販売、収益、価格、粗利益率、製品紹介、最近の開発動向などを含む。
第8章：本報告書の要点と結論。
1 研究・分析レポートの概要
1.1 遺伝子治療医薬品市場の定義
1.2 市場セグメント
1.2.1 タイプ別セグメント
1.2.2 用途別セグメント
1.3 グローバル遺伝子治療医薬品市場概要
1.4 本レポートの特徴と利点
1.5 調査方法と情報源
1.5.1 研究方法論
1.5.2 調査プロセス
1.5.3 基準年
1.5.4 レポートの前提条件と注意事項
2 グローバル遺伝子治療医薬品市場規模
2.1 グローバル遺伝子治療医薬品市場規模：2024年対2031年
2.2 グローバル遺伝子治療医薬品市場規模、展望及び予測：2020-2031年
2.3 主要市場動向、機会、推進要因および抑制要因
2.3.1 市場機会と動向
2.3.2 市場推進要因
2.3.3 市場抑制要因
3 企業動向
3.1 グローバル市場における主要遺伝子治療医薬品企業
3.2 収益別上位グローバル遺伝子治療医薬品企業
3.3 企業別グローバル遺伝子治療医薬品売上高
3.4 2024年売上高に基づくグローバル市場における遺伝子治療医薬品企業トップ3およびトップ5
3.5 グローバル企業別遺伝子治療医薬品製品タイプ
3.6 グローバル市場における遺伝子治療医薬品企業（ティア1、ティア2、ティア3）
3.6.1 グローバルティア1遺伝子治療医薬品企業一覧
3.6.2 グローバルティア2およびティア3遺伝子治療医薬品企業一覧
4 製品別展望
4.1 概要
4.1.1 タイプ別セグメンテーション – 世界の遺伝子治療医薬品市場規模、2024年および2031年
4.1.2 ウイルス性遺伝子導入システム
4.1.3 非ウイルス性遺伝子導入システム
4.2 タイプ別セグメンテーション – グローバル遺伝子治療医薬品収益及び予測
4.2.1 タイプ別セグメンテーション – グローバル遺伝子治療医薬品収益、2020-2025年
4.2.2 タイプ別セグメンテーション – グローバル遺伝子治療医薬品収益、2026-2031年
4.2.3 タイプ別セグメンテーション – グローバル遺伝子治療医薬品収益市場シェア、2020-2031年
5 用途別市場動向
5.1 概要
5.1.1 用途別セグメンテーション – 世界の遺伝子治療医薬品市場規模、2024年および2031年
5.1.2 神経疾患
5.1.3 がん
5.1.4 その他
5.2 用途別セグメンテーション – 世界の遺伝子治療医薬品収益と予測
5.2.1 用途別セグメンテーション – 世界の遺伝子治療医薬品収益、2020-2025年
5.2.2 用途別セグメンテーション – グローバル遺伝子治療医薬品収益、2026-2031年
5.2.3 用途別セグメンテーション – グローバル遺伝子治療医薬品収益市場シェア、2020-2031年
6 地域別展望
6.1 地域別 – 世界の遺伝子治療医薬品市場規模、2024年および2031年
6.2 地域別 – 世界の遺伝子治療医薬品収益及び予測
6.2.1 地域別 – 世界の遺伝子治療医薬品収益、2020-2025年
6.2.2 地域別 – 世界の遺伝子治療医薬品収益、2026-2031年
6.2.3 地域別 – 世界の遺伝子治療医薬品収益市場シェア、2020-2031年
6.3 北米
6.3.1 国別 – 北米遺伝子治療医薬品収益、2020-2031年
6.3.2 米国遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.3.3 カナダにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.3.4 メキシコにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.4 欧州
6.4.1 国別 – 欧州遺伝子治療医薬品収益、2020-2031年
6.4.2 ドイツにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.4.3 フランスにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.4.4 英国における遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.4.5 イタリアにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.4.6 ロシアにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.4.7 北欧諸国における遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.4.8 ベネルクス諸国における遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.5 アジア
6.5.1 地域別 – アジア遺伝子治療医薬品収益、2020-2031年
6.5.2 中国における遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.5.3 日本における遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.5.4 韓国における遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.5.5 東南アジアにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.5.6 インドにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.6 南米
6.6.1 国別 – 南米遺伝子治療医薬品収益、2020-2031年
6.6.2 ブラジルにおける遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.6.3 アルゼンチンにおける遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.7 中東・アフリカ
6.7.1 国別 – 中東・アフリカにおける遺伝子治療医薬品の収益、2020-2031年
6.7.2 トルコにおける遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.7.3 イスラエルにおける遺伝子治療医薬品市場規模、2020-2031年
6.7.4 サウジアラビアにおける遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
6.7.5 アラブ首長国連邦（UAE）における遺伝子治療医薬品の市場規模、2020-2031年
7 企業プロファイル
7.1 バイオジェン
7.1.1 バイオジェン企業概要
7.1.2 バイオジェン事業概要
7.1.3 バイオジェン遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.1.4 バイオジェン遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.1.5 バイオジェンの主なニュースと最新動向
7.2 ノバルティス
7.2.1 ノバルティス企業概要
7.2.2 ノバルティスの事業概要
7.2.3 ノバルティス 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.2.4 ノバルティス遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.2.5 ノバルティスの主なニュースと最新動向
7.3 ギリアド・サイエンシズ
7.3.1 ギリアド・サイエンシズ企業概要
7.3.2 ギリアド・サイエンシズの事業概要
7.3.3 ギリアド・サイエンシズ 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.3.4 ギリアド・サイエンシズ 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.3.5 ギリアド・サイエンシズの主要ニュースと最新動向
7.4 サレプタ・セラピューティクス
7.4.1 サレプタ・セラピューティクス企業概要
7.4.2 サレプタ・セラピューティクス事業概要
7.4.3 サレプタ・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.4.4 サラプタ・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.4.5 サレプタ・セラピューティクス 主要ニュースと最新動向
7.5 アルニラム・ファーマシューティカルズ
7.5.1 アルニラム・ファーマシューティカルズ企業概要
7.5.2 アルニラム・ファーマシューティカルズの事業概要
7.5.3 アルニラム・ファーマシューティカルズの遺伝子治療医薬品における主要製品ラインアップ
7.5.4 アルニラム・ファーマシューティカルズ 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.5.5 アルニラム・ファーマシューティカルズの主要ニュースと最新動向
7.6 アムジェン
7.6.1 アムジェン企業概要
7.6.2 アムジェン事業概要
7.6.3 アムジェン 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.6.4 アムジェン遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.6.5 アムジェンの主なニュースと最新動向
7.7 スパーク・セラピューティクス
7.7.1 スパーク・セラピューティクス企業概要
7.7.2 スパーク・セラピューティクス事業概要
7.7.3 スパーク・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.7.4 スパーク・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.7.5 スパーク・セラピューティクスの主なニュースと最新動向
7.8 アクシア・セラピューティクス
7.8.1 アクシア・セラピューティクス企業概要
7.8.2 アクシア・セラピューティクス事業概要
7.8.3 アクシア・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.8.4 アクシア・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.8.5 アクシア・セラピューティクスの主要ニュースと最新動向
7.9 サンウェイ・バイオテック
7.9.1 サンウェイ・バイオテック企業概要
7.9.2 サンウェイ・バイオテック事業概要
7.9.3 サンウェイ・バイオテック 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.9.4 サンウェイ・バイオテックの遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.9.5 サンウェイ・バイオテックの主要ニュースと最新動向
7.10 SIBIONO
7.10.1 SIBIONO 企業概要
7.10.2 SIBIONOの事業概要
7.10.3 SIBIONO 遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.10.4 SIBIONO 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025）
7.10.5 SIBIONO 主要ニュースと最新動向
7.11 アンジェス
7.11.1 アンジェス 概要
7.11.2 アンジェス事業概要
7.11.3 アンジェス社の遺伝子治療医薬品の主な製品提供
7.11.4 グローバル市場におけるアンジェス社の遺伝子治療医薬品の収益（2020年～2025年）
7.11.5 アンジェス 主要ニュースと最新動向
7.12 オーチャード・セラピューティクス
7.12.1 Orchard Therapeutics 企業の概要
7.12.2 オーチャード・セラピューティクスの事業概要
7.12.3 オーチャード・セラピューティクス社の遺伝子治療医薬品の主要製品ラインアップ
7.12.4 オーチャード・セラピューティクス 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.12.5 オーチャード・セラピューティクスの主なニュースと最新動向
7.13 ヒューマン・ステム・セルズ・インスティテュート
7.13.1 ヒューマン・ステム・セルズ・インスティテュート企業概要
7.13.2 ヒューマン・ステム・セルズ・インスティテュート事業概要
7.13.3 ヒューマン・ステム・セルズ・インスティテュート 遺伝子治療医薬品 主力製品ラインアップ
7.13.4 ヒト幹細胞研究所 遺伝子治療医薬品のグローバル市場における収益（2020-2025年）
7.13.5 ヒト幹細胞研究所の主要ニュースと最新動向
8 結論
9 付録
1 Introduction to Research & Analysis Reports1.1 Gene-based Therapy Medicinal Market Definition
1.2 Market Segments
1.2.1 Segment by Type
1.2.2 Segment by Application
1.3 Global Gene-based Therapy Medicinal Market Overview
1.4 Features & Benefits of This Report
1.5 Methodology & Sources of Information
1.5.1 Research Methodology
1.5.2 Research Process
1.5.3 Base Year
1.5.4 Report Assumptions & Caveats
2 Global Gene-based Therapy Medicinal Overall Market Size
2.1 Global Gene-based Therapy Medicinal Market Size: 2024 VS 2031
2.2 Global Gene-based Therapy Medicinal Market Size, Prospects & Forecasts: 2020-2031
2.3 Key Market Trends, Opportunity, Drivers and Restraints
2.3.1 Market Opportunities & Trends
2.3.2 Market Drivers
2.3.3 Market Restraints
3 Company Landscape
3.1 Top Gene-based Therapy Medicinal Players in Global Market
3.2 Top Global Gene-based Therapy Medicinal Companies Ranked by Revenue
3.3 Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue by Companies
3.4 Top 3 and Top 5 Gene-based Therapy Medicinal Companies in Global Market, by Revenue in 2024
3.5 Global Companies Gene-based Therapy Medicinal Product Type
3.6 Tier 1, Tier 2, and Tier 3 Gene-based Therapy Medicinal Players in Global Market
3.6.1 List of Global Tier 1 Gene-based Therapy Medicinal Companies
3.6.2 List of Global Tier 2 and Tier 3 Gene-based Therapy Medicinal Companies
4 Sights by Product
4.1 Overview
4.1.1 Segmentation by Type - Global Gene-based Therapy Medicinal Market Size Markets, 2024 & 2031
4.1.2 Viral Gene Delivery System
4.1.3 Non-viral Gene Delivery System
4.2 Segmentation by Type - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue & Forecasts
4.2.1 Segmentation by Type - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2025
4.2.2 Segmentation by Type - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2026-2031
4.2.3 Segmentation by Type - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue Market Share, 2020-2031
5 Sights by Application
5.1 Overview
5.1.1 Segmentation by Application - Global Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2024 & 2031
5.1.2 Neurological Diseases
5.1.3 Cancer
5.1.4 Other
5.2 Segmentation by Application - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue & Forecasts
5.2.1 Segmentation by Application - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2025
5.2.2 Segmentation by Application - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2026-2031
5.2.3 Segmentation by Application - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue Market Share, 2020-2031
6 Sights by Region
6.1 By Region - Global Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2024 & 2031
6.2 By Region - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue & Forecasts
6.2.1 By Region - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2025
6.2.2 By Region - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2026-2031
6.2.3 By Region - Global Gene-based Therapy Medicinal Revenue Market Share, 2020-2031
6.3 North America
6.3.1 By Country - North America Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2031
6.3.2 United States Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.3.3 Canada Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.3.4 Mexico Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4 Europe
6.4.1 By Country - Europe Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2031
6.4.2 Germany Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4.3 France Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4.4 U.K. Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4.5 Italy Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4.6 Russia Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4.7 Nordic Countries Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.4.8 Benelux Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.5 Asia
6.5.1 By Region - Asia Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2031
6.5.2 China Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.5.3 Japan Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.5.4 South Korea Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.5.5 Southeast Asia Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.5.6 India Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.6 South America
6.6.1 By Country - South America Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2031
6.6.2 Brazil Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.6.3 Argentina Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.7 Middle East & Africa
6.7.1 By Country - Middle East & Africa Gene-based Therapy Medicinal Revenue, 2020-2031
6.7.2 Turkey Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.7.3 Israel Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.7.4 Saudi Arabia Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
6.7.5 UAE Gene-based Therapy Medicinal Market Size, 2020-2031
7 Companies Profiles
7.1 Biogen
7.1.1 Biogen Corporate Summary
7.1.2 Biogen Business Overview
7.1.3 Biogen Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.1.4 Biogen Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.1.5 Biogen Key News & Latest Developments
7.2 Novartis
7.2.1 Novartis Corporate Summary
7.2.2 Novartis Business Overview
7.2.3 Novartis Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.2.4 Novartis Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.2.5 Novartis Key News & Latest Developments
7.3 Gilead Sciences
7.3.1 Gilead Sciences Corporate Summary
7.3.2 Gilead Sciences Business Overview
7.3.3 Gilead Sciences Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.3.4 Gilead Sciences Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.3.5 Gilead Sciences Key News & Latest Developments
7.4 Sarepta Therapeutics
7.4.1 Sarepta Therapeutics Corporate Summary
7.4.2 Sarepta Therapeutics Business Overview
7.4.3 Sarepta Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.4.4 Sarepta Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.4.5 Sarepta Therapeutics Key News & Latest Developments
7.5 Alnylam Pharmaceuticals
7.5.1 Alnylam Pharmaceuticals Corporate Summary
7.5.2 Alnylam Pharmaceuticals Business Overview
7.5.3 Alnylam Pharmaceuticals Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.5.4 Alnylam Pharmaceuticals Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.5.5 Alnylam Pharmaceuticals Key News & Latest Developments
7.6 Amgen
7.6.1 Amgen Corporate Summary
7.6.2 Amgen Business Overview
7.6.3 Amgen Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.6.4 Amgen Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.6.5 Amgen Key News & Latest Developments
7.7 Spark Therapeutics
7.7.1 Spark Therapeutics Corporate Summary
7.7.2 Spark Therapeutics Business Overview
7.7.3 Spark Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.7.4 Spark Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.7.5 Spark Therapeutics Key News & Latest Developments
7.8 Akcea Therapeutics
7.8.1 Akcea Therapeutics Corporate Summary
7.8.2 Akcea Therapeutics Business Overview
7.8.3 Akcea Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.8.4 Akcea Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.8.5 Akcea Therapeutics Key News & Latest Developments
7.9 Sunway Biotech
7.9.1 Sunway Biotech Corporate Summary
7.9.2 Sunway Biotech Business Overview
7.9.3 Sunway Biotech Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.9.4 Sunway Biotech Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.9.5 Sunway Biotech Key News & Latest Developments
7.10 SIBIONO
7.10.1 SIBIONO Corporate Summary
7.10.2 SIBIONO Business Overview
7.10.3 SIBIONO Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.10.4 SIBIONO Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.10.5 SIBIONO Key News & Latest Developments
7.11 AnGes
7.11.1 AnGes Corporate Summary
7.11.2 AnGes Business Overview
7.11.3 AnGes Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.11.4 AnGes Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.11.5 AnGes Key News & Latest Developments
7.12 Orchard Therapeutics
7.12.1 Orchard Therapeutics Corporate Summary
7.12.2 Orchard Therapeutics Business Overview
7.12.3 Orchard Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.12.4 Orchard Therapeutics Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.12.5 Orchard Therapeutics Key News & Latest Developments
7.13 Human Stem Cells Institute
7.13.1 Human Stem Cells Institute Corporate Summary
7.13.2 Human Stem Cells Institute Business Overview
7.13.3 Human Stem Cells Institute Gene-based Therapy Medicinal Major Product Offerings
7.13.4 Human Stem Cells Institute Gene-based Therapy Medicinal Revenue in Global Market (2020-2025)
7.13.5 Human Stem Cells Institute Key News & Latest Developments
8 Conclusion
9 Appendix
| 【遺伝子治療薬について】 ※遺伝子治療薬は、遺伝子を標的とした治療法であり、病気の根本原因を修正することを目的としています。この治療法は、遺伝子の構造や機能に関連する病気、特に遺伝性疾患やがん、ウイルス感染症に対して革新的な治療を提供する可能性を秘めています。遺伝子治療薬の概念を理解するためには、定義、特徴、種類、用途、関連技術などを総合的に考慮する必要があります。 まず、遺伝子治療薬の定義について述べます。遺伝子治療は、遺伝子を直接操作することにより、病気を治療する方法です。これには、欠損した遺伝子を補う、異常な遺伝子を修正する、または新しい遺伝子を導入するというアプローチが含まれます。具体的には、遺伝子を細胞に導入することによって、その遺伝子に関連するタンパク質の発現を変化させることが可能です。このプロセスは、ウィルスベクターや非ウィルスベクターを利用して行われます。 遺伝子治療薬の特徴には、患者個々の状態や遺伝的背景に基づいた個別化医療の可能性が含まれます。この治療アプローチは、特定の遺伝子変異や異常を持つ患者に対して特化した治療を提供できるため、従来の治療法と比較して高い効果を期待できるとされています。また、遺伝子治療は一度の治療で長期間の効果が得られる可能性があり、長期的な治療が必要な疾患に対して有望です。 遺伝子治療薬の種類には、大きく分けていくつかのアプローチがあります。一つは「遺伝子補充療法」で、損傷した遺伝子を正常なものと置き換える方法です。例えば、遺伝性疾患に関する治療法の一部として、特定の遺伝子に対する正常なコピーを細胞内に導入することで、機能不全のタンパク質を正しく合成させることが目指されます。別のアプローチとして「遺伝子編集技術」があります。これは、CRISPR-Cas9などの技術を使用して、不具合がある遺伝子を直接修正する方法です。この技術は、特定の遺伝子の修正や削除を可能にし、より正確な治療を実現します。 遺伝子治療薬の用途は多岐にわたります。例えば、遺伝性疾患や congenital disorder（先天性障害）に対しては、症状の改善や病気の進行防止を目指す治療が行われます。また、がん治療においては、腫瘍特異的な遺伝子をターゲットにした治療が開発されており、がん細胞の増殖を抑えることを目的としています。さらに、ウイルス感染症、特にHIVなどに対する治療法としても利用されることがあります。ウイルスの遺伝子に直接働きかけることで、ウイルスの複製を防ぐことを目指すアプローチです。 関連技術としては、遺伝子導入のためのベクター技術があります。一般的なウイルスベクターには、レトロウイルスやアデノウイルス、アデノ随伴ウイルス（AAV）などがあります。これらのベクターは、遺伝子を効率的に宿主細胞に届ける役割を果たします。また、非ウィルスベクターとしては、リポソームやナノ粒子を利用した方法も研究されています。これらの技術は、遺伝子導入の安全性や効率を向上させるために重要ですが、一方で、治療に伴うリスクや倫理的問題も存在します。 今後の展望としては、遺伝子治療薬がさらなる改良や新たな技術の導入を通じて、より多くの疾患に対応できるようになることが期待されます。特に、人工知能（AI）やバイオインフォマティクスを活用することによって、個別の患者の遺伝的情報に基づいた、より精密な治療法が開発される可能性があります。また、治療効果のモニタリングや副作用の管理も、技術の進展により精緻化されるでしょう。 遺伝子治療薬は、医療における革命的な進歩といえますが、倫理的および法的な問題も多く存在します。特に、遺伝子編集技術の使用に関しては、治療の範囲や基準についての議論が続いています。これらの課題を克服し、患者にとっての利益を最大限に引き出すための取り組みが求められています。 まとめると、遺伝子治療薬は、遺伝子をターゲットにする治療法であり、そのアプローチは多様で、遺伝性疾患、がん、ウイルス感染症などに対して新たな治療の可能性を提供します。今後の研究や技術革新により、より広範な疾病に対して適用できる治療法が開発されることが期待されている一方で、倫理的な配慮や規制も重要な要素となり、患者の利益を最優先にする医療の実現に向けた努力が続けられています。 |
