 | • レポートコード：MRC2312MG08538 • 出版社/出版日：Market Monitor Global / 2025年9月 • レポート形態：英文、PDF、66ページ • 納品方法：Eメール（納期：3営業日） • 産業分類：医療 |
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レポート概要
世界の神経変性疾患向け遺伝子治療市場は、2024年に百万ドルと評価され、予測期間中に年平均成長率（CAGR）％で成長し、2031年までに百万米ドルに達すると予測されている。
米国市場は2024年に百万ドルと推定される一方、中国は百万ドルに達すると見込まれる。
遺伝子置換療法セグメントは2031年までに百万ドル規模に達し、今後6年間で%のCAGR（年平均成長率）が見込まれる。
神経変性疾患に対する遺伝子治療の世界的な主要企業には、Voyager Therapeutics、Uniqure N.V.、Axovant Gene Therapies、Novartis Ag、Amicus Therapeutics、Regenxbio Inc.、Sarepta Therapeutics、Gensight Biologics、Krystal Biotech、Avexis などがあります。2024年、世界のトップ5企業は、収益ベースで約％のシェアを占めました。
MARKET MONITOR GLOBAL, INC（MMG）は、神経変性疾患向け遺伝子治療企業および業界専門家を対象に、収益・需要・製品タイプ・最新動向・計画・業界トレンド・推進要因・課題・障壁・潜在リスクに関する調査を実施しました。
本レポートは、神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場を定量的・定性的分析により包括的に提示し、読者が神経変性疾患向け遺伝子治療に関する事業/成長戦略の策定、市場競争状況の評価、現行市場における自社の位置付け分析、情報に基づいた事業判断を行うことを支援することを目的としています。本レポートには、以下の市場情報を含む神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模と予測が含まれます：
神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場収益（2020-2025年、2026-2031年、単位：百万ドル）
2024年における神経変性疾患向け遺伝子治療の世界トップ5企業（%）
セグメント別市場規模：
世界神経変性疾患向け遺伝子治療市場（タイプ別）、2020-2025年、2026-2031年（百万ドル）
神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場セグメント割合（タイプ別、2024年）（％）
遺伝子置換療法
遺伝子サイレンシング療法
遺伝子編集療法
酵素置換療法
神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場、用途別、2020-2025年、2026-2031年（百万ドル）
神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場セグメント割合（用途別、2024年）（％）
病院および診療所
研究機関
バイオテクノロジー企業
その他
神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場：地域・国別、2020-2025年、2026-2031年（百万ドル）
神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場セグメント割合、地域・国別、2024年（％）
北米
米国
カナダ
メキシコ
欧州
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
ロシア
北欧諸国
ベネルクス
その他のヨーロッパ諸国
アジア
中国
日本
韓国
東南アジア
インド
アジアその他
南アメリカ
ブラジル
アルゼンチン
南米その他
中東・アフリカ
トルコ
イスラエル
サウジアラビア
アラブ首長国連邦
その他中東・アフリカ
競合分析
本レポートでは、主要市場参加者の分析も提供しています：
主要企業 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年、推定）、（百万ドル）
主要企業による神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における売上高シェア（2024年、％）
さらに、本レポートでは市場における競合他社のプロファイルを提示しており、主要プレイヤーには以下が含まれます：
ボイジャー・セラピューティクス
ユニクア・エヌ・ブイ
Axovant Gene Therapies
ノバルティス AG
アミカス・セラピューティクス
レジェンクスバイオ株式会社
サレプタ・セラピューティクス
ジェンサイト・バイオロジクス
クリスタル・バイオテック
アベクシス
主要章の概要：
第1章：神経変性疾患に対する遺伝子治療の定義と市場概要を紹介。
第2章：神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模（収益ベース）。
第3章：神経変性疾患向け遺伝子治療における企業競争環境の詳細分析、収益と市場シェア、最新の開発計画、合併・買収情報など。
第4章：タイプ別市場セグメント分析を提供。各セグメントの市場規模と成長可能性をカバーし、異なる市場セグメントにおけるブルーオーシャン市場の発見を支援。
第5章：用途別市場セグメント分析を提供。各セグメントの市場規模と発展可能性を網羅し、異なる下流市場におけるブルーオーシャン市場の発見を支援。
第6章：神経変性疾患向け遺伝子治療の地域別・国別売上高を提示。各地域及び主要国の市場規模と発展可能性の定量分析を提供し、世界の各国の市場発展状況、将来の発展見通し、市場規模を紹介。
第7章：主要プレイヤーのプロファイルを提供。市場における主要企業の基本状況を詳細に紹介し、製品売上高、収益、価格、粗利益率、製品紹介、最近の開発動向などを含む。
第8章：本報告書の要点と結論。
1 研究・分析レポートの概要
1.1 神経変性疾患向け遺伝子治療市場定義
1.2 市場セグメント
1.2.1 タイプ別セグメント
1.2.2 用途別セグメント
1.3 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場概要
1.4 本レポートの特徴と利点
1.5 調査方法と情報源
1.5.1 研究方法論
1.5.2 調査プロセス
1.5.3 基準年
1.5.4 レポートの前提条件と注意事項
2 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模
2.1 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模：2024年対2031年
2.2 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模、見通し及び予測：2020-2031年
2.3 主要市場動向、機会、推進要因および抑制要因
2.3.1 市場機会と動向
2.3.2 市場推進要因
2.3.3 市場の制約要因
3 企業動向
3.1 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における主要企業
3.2 収益ベースでランク付けされた神経変性疾患向け遺伝子治療の主要グローバル企業
3.3 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における企業別収益
3.4 2024年収益ベースの世界市場における神経変性疾患向け遺伝子治療トップ3社およびトップ5社
3.5 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界企業別製品タイプ
3.6 グローバル市場における神経変性疾患向け遺伝子治療のティア1、ティア2、ティア3企業
3.6.1 神経変性疾患向け遺伝子治療におけるグローバルティア1企業リスト
3.6.2 神経変性疾患向け遺伝子治療におけるグローバルティア2およびティア3企業一覧
4 製品別展望
4.1 概要
4.1.1 タイプ別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模、2024年および2031年
4.1.2 遺伝子置換療法
4.1.3 遺伝子サイレンシング療法
4.1.4 遺伝子編集療法
4.1.5 酵素置換療法
4.2 タイプ別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模（収益）と予測
4.2.1 タイプ別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場収益（2020-2025年）
4.2.2 タイプ別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場収益、2026-2031年
4.2.3 タイプ別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益シェア、2020-2031年
5 用途別展望
5.1 概要
5.1.1 用途別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模、2024年および2031年
5.1.2 病院および診療所
5.1.3 研究機関
5.1.4 バイオテクノロジー企業
5.1.5 その他
5.2 用途別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模と予測
5.2.1 用途別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模（2020-2025年）
5.2.2 用途別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場収益、2026-2031年
5.2.3 用途別セグメンテーション – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益シェア、2020-2031年
6 地域別展望
6.1 地域別 – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模、2024年及び2031年
6.2 地域別 – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場規模と予測
6.2.1 地域別 – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界収益、2020-2025年
6.2.2 地域別 – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界収益、2026-2031年
6.2.3 地域別 – 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益シェア、2020-2031年
6.3 北米
6.3.1 国別 – 北米における神経変性疾患向け遺伝子治療収益、2020-2031年
6.3.2 米国における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.3.3 カナダにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.3.4 メキシコにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4 欧州
6.4.1 国別 – 欧州における神経変性疾患向け遺伝子治療収益、2020-2031年
6.4.2 ドイツにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4.3 フランスにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4.4 英国における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4.5 イタリアにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4.6 ロシアにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4.7 北欧諸国における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.4.8 ベネルクス諸国における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.5 アジア
6.5.1 地域別 – アジアにおける神経変性疾患向け遺伝子治療収益、2020-2031年
6.5.2 中国における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.5.3 日本における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.5.4 韓国における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.5.5 東南アジアにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.5.6 インドにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.6 南米
6.6.1 国別 – 南米における神経変性疾患向け遺伝子治療収益、2020-2031年
6.6.2 ブラジルにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.6.3 アルゼンチンにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.7 中東・アフリカ
6.7.1 国別 – 中東・アフリカにおける神経変性疾患の遺伝子治療収益、2020-2031年
6.7.2 トルコにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.7.3 イスラエルにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.7.4 サウジアラビアにおける神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
6.7.5 アラブ首長国連邦（UAE）における神経変性疾患向け遺伝子治療市場規模、2020-2031年
7 企業プロファイル
7.1 ボイジャー・セラピューティクス
7.1.1 ボイジャー・セラピューティクス企業概要
7.1.2 ボイジャー・セラピューティクス事業概要
7.1.3 ボイジャー・セラピューティクス 変性性神経疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.1.4 ボイジャー・セラピューティクス 変性性神経疾患向け遺伝子治療 グローバル市場における収益（2020-2025年）
7.1.5 ボイジャー・セラピューティクス 主要ニュースと最新動向
7.2 ユニクア・エヌ・ブイ
7.2.1 ユニクア・エヌ・ブイの企業概要
7.2.2 Uniqure N.V. 事業概要
7.2.3 Uniqure N.V. 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品提供
7.2.4 Uniqure N.V. 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年）
7.2.5 Uniqure N.V. 主要ニュースと最新動向
7.3 アクソバント・ジーン・セラピーズ
7.3.1 Axovant Gene Therapies 企業概要
7.3.2 Axovant Gene Therapies 事業概要
7.3.3 Axovant Gene Therapies 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品提供
7.3.4 Axovant Gene Therapies 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年）
7.3.5 Axovant Gene Therapies 主要ニュースと最新動向
7.4 ノバルティス AG
7.4.1 ノバルティス AG 企業概要
7.4.2 ノバルティスAGの事業概要
7.4.3 ノバルティスAG 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.4.4 ノバルティスAG 神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年）
7.4.5 ノバルティスAGの主要ニュースと最新動向
7.5 アミカス・セラピューティクス
7.5.1 アミカス・セラピューティクス企業概要
7.5.2 アミカス・セラピューティクス事業概要
7.5.3 アミカス・セラピューティクス 変性性神経疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.5.4 アミカス・セラピューティクス 変性性神経疾患向け遺伝子治療 グローバル市場における収益（2020-2025年）
7.5.5 アミカス・セラピューティクス 主要ニュースと最新動向
7.6 Regenxbio Inc.
7.6.1 Regenxbio Inc. 企業概要
7.6.2 Regenxbio Inc. 事業概要
7.6.3 Regenxbio Inc. 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.6.4 Regenxbio Inc. 神経変性疾患に対する遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025）
7.6.5 Regenxbio Inc. 主要ニュース及び最新動向
7.7 サレプタ・セラピューティクス
7.7.1 Sarepta Therapeutics 企業の概要
7.7.2 Sarepta Therapeutics 事業概要
7.7.3 Sarepta Therapeutics 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.7.4 Sarepta Therapeutics 神経変性疾患に対する遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年）
7.7.5 サレプタ・セラピューティクス 主要ニュースと最新動向
7.8 ジェンサイト・バイオロジクス
7.8.1 ジェンサイト・バイオロジクスの企業概要
7.8.2 ジェンサイト・バイオロジクスの事業概要
7.8.3 ジェンスイト・バイオロジクス 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.8.4 ジェンスイト・バイオロジクス 変性性神経疾患向け遺伝子治療 グローバル市場における収益（2020-2025年）
7.8.5 Gensight Biologics 主要ニュースと最新動向
7.9 Krystal Biotech
7.9.1 Krystal Biotech 企業概要
7.9.2 Krystal Biotechの事業概要
7.9.3 Krystal Biotech 神経変性疾患向け遺伝子治療 主な製品ラインアップ
7.9.4 クリスタル・バイオテックの神経変性疾患向け遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年）
7.9.5 Krystal Biotech 主要ニュースと最新動向
7.10 アベキス
7.10.1 アベキシス企業概要
7.10.2 アベキシスの事業概要
7.10.3 アベクシスによる神経変性疾患向け遺伝子治療の主要製品ラインアップ
7.10.4 神経変性疾患に対するアベキシスの遺伝子治療の世界市場における収益（2020-2025年）
7.10.5 Avexisの主なニュースと最新動向
8 結論
9 付録
1 Introduction to Research & Analysis Reports1.1 Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Definition
1.2 Market Segments
1.2.1 Segment by Type
1.2.2 Segment by Application
1.3 Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Overview
1.4 Features & Benefits of This Report
1.5 Methodology & Sources of Information
1.5.1 Research Methodology
1.5.2 Research Process
1.5.3 Base Year
1.5.4 Report Assumptions & Caveats
2 Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Overall Market Size
2.1 Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size: 2024 VS 2031
2.2 Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, Prospects & Forecasts: 2020-2031
2.3 Key Market Trends, Opportunity, Drivers and Restraints
2.3.1 Market Opportunities & Trends
2.3.2 Market Drivers
2.3.3 Market Restraints
3 Company Landscape
3.1 Top Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Players in Global Market
3.2 Top Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Companies Ranked by Revenue
3.3 Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue by Companies
3.4 Top 3 and Top 5 Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Companies in Global Market, by Revenue in 2024
3.5 Global Companies Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Product Type
3.6 Tier 1, Tier 2, and Tier 3 Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Players in Global Market
3.6.1 List of Global Tier 1 Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Companies
3.6.2 List of Global Tier 2 and Tier 3 Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Companies
4 Sights by Product
4.1 Overview
4.1.1 Segmentation by Type - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size Markets, 2024 & 2031
4.1.2 Gene Replacement Therapy
4.1.3 Gene Silencing Therapy
4.1.4 Gene Editing Therapy
4.1.5 Enzyme Replacement Therapy
4.2 Segmentation by Type - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue & Forecasts
4.2.1 Segmentation by Type - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2025
4.2.2 Segmentation by Type - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2026-2031
4.2.3 Segmentation by Type - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue Market Share, 2020-2031
5 Sights by Application
5.1 Overview
5.1.1 Segmentation by Application - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2024 & 2031
5.1.2 Hospitals and Clinics
5.1.3 Research Institutions
5.1.4 Biotechnology Companies
5.1.5 Others
5.2 Segmentation by Application - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue & Forecasts
5.2.1 Segmentation by Application - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2025
5.2.2 Segmentation by Application - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2026-2031
5.2.3 Segmentation by Application - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue Market Share, 2020-2031
6 Sights by Region
6.1 By Region - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2024 & 2031
6.2 By Region - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue & Forecasts
6.2.1 By Region - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2025
6.2.2 By Region - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2026-2031
6.2.3 By Region - Global Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue Market Share, 2020-2031
6.3 North America
6.3.1 By Country - North America Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2031
6.3.2 United States Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.3.3 Canada Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.3.4 Mexico Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4 Europe
6.4.1 By Country - Europe Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2031
6.4.2 Germany Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4.3 France Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4.4 U.K. Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4.5 Italy Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4.6 Russia Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4.7 Nordic Countries Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.4.8 Benelux Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.5 Asia
6.5.1 By Region - Asia Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2031
6.5.2 China Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.5.3 Japan Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.5.4 South Korea Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.5.5 Southeast Asia Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.5.6 India Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.6 South America
6.6.1 By Country - South America Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2031
6.6.2 Brazil Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.6.3 Argentina Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.7 Middle East & Africa
6.7.1 By Country - Middle East & Africa Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue, 2020-2031
6.7.2 Turkey Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.7.3 Israel Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.7.4 Saudi Arabia Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
6.7.5 UAE Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Market Size, 2020-2031
7 Companies Profiles
7.1 Voyager Therapeutics
7.1.1 Voyager Therapeutics Corporate Summary
7.1.2 Voyager Therapeutics Business Overview
7.1.3 Voyager Therapeutics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.1.4 Voyager Therapeutics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.1.5 Voyager Therapeutics Key News & Latest Developments
7.2 Uniqure N.V.
7.2.1 Uniqure N.V. Corporate Summary
7.2.2 Uniqure N.V. Business Overview
7.2.3 Uniqure N.V. Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.2.4 Uniqure N.V. Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.2.5 Uniqure N.V. Key News & Latest Developments
7.3 Axovant Gene Therapies
7.3.1 Axovant Gene Therapies Corporate Summary
7.3.2 Axovant Gene Therapies Business Overview
7.3.3 Axovant Gene Therapies Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.3.4 Axovant Gene Therapies Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.3.5 Axovant Gene Therapies Key News & Latest Developments
7.4 Novartis Ag
7.4.1 Novartis Ag Corporate Summary
7.4.2 Novartis Ag Business Overview
7.4.3 Novartis Ag Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.4.4 Novartis Ag Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.4.5 Novartis Ag Key News & Latest Developments
7.5 Amicus Therapeutics
7.5.1 Amicus Therapeutics Corporate Summary
7.5.2 Amicus Therapeutics Business Overview
7.5.3 Amicus Therapeutics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.5.4 Amicus Therapeutics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.5.5 Amicus Therapeutics Key News & Latest Developments
7.6 Regenxbio Inc.
7.6.1 Regenxbio Inc. Corporate Summary
7.6.2 Regenxbio Inc. Business Overview
7.6.3 Regenxbio Inc. Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.6.4 Regenxbio Inc. Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.6.5 Regenxbio Inc. Key News & Latest Developments
7.7 Sarepta Therapeutics
7.7.1 Sarepta Therapeutics Corporate Summary
7.7.2 Sarepta Therapeutics Business Overview
7.7.3 Sarepta Therapeutics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.7.4 Sarepta Therapeutics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.7.5 Sarepta Therapeutics Key News & Latest Developments
7.8 Gensight Biologics
7.8.1 Gensight Biologics Corporate Summary
7.8.2 Gensight Biologics Business Overview
7.8.3 Gensight Biologics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.8.4 Gensight Biologics Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.8.5 Gensight Biologics Key News & Latest Developments
7.9 Krystal Biotech
7.9.1 Krystal Biotech Corporate Summary
7.9.2 Krystal Biotech Business Overview
7.9.3 Krystal Biotech Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.9.4 Krystal Biotech Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.9.5 Krystal Biotech Key News & Latest Developments
7.10 Avexis
7.10.1 Avexis Corporate Summary
7.10.2 Avexis Business Overview
7.10.3 Avexis Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Major Product Offerings
7.10.4 Avexis Gene Therapy for Neurodegenerative Diseases Revenue in Global Market (2020-2025)
7.10.5 Avexis Key News & Latest Developments
8 Conclusion
9 Appendix
| 【神経変性疾患の遺伝子治療について】 ※神経変性疾患の遺伝子治療は、神経系に影響を与えるさまざまな疾患に対する新しい治療法として注目を集めています。神経変性疾患とは、神経細胞が徐々に機能を失い、最終的には死に至る疾患のことを指します。例としては、アルツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）などがあります。これらの疾患は、遺伝的要因や環境的要因が複雑に絡み合って発症するため、治療が非常に難しいとされています。 遺伝子治療の概念は、遺伝子の修正や置換を通じて、疾患の根本的な原因を解決することを目指した治療法です。このアプローチは、従来の治療法と比較してより根本的なアプローチを提供することが期待されています。遺伝子治療は、特定の遺伝子の異常が神経変性疾患の発症や進行に寄与している場合、その異常を修正することで症状の改善を図ります。 遺伝子治療の特徴の一つは、個別化医療の観点からのアプローチです。患者ごとに遺伝子の異常が異なるため、それに応じた個別の治療法の開発が求められます。さらに、遺伝子治療は一次的な治療だけでなく、長期的な効果が期待できるため、患者のQOL（Quality of Life）を向上させる可能性があります。また、遺伝子治療は、腫瘍の治療や感染症の治療と比べて、神経変性疾患の特性を考慮した治療法が求められるため、実験や臨床試験が進行中の分野です。 遺伝子治療の種類としては、主に以下のようなアプローチがあります。まず、遺伝子の置換や修正によって正常なタンパク質の産生を促す方法です。この方法では、欠損している遺伝子を導入したり、異常な遺伝子を修正したりします。次に、RNA干渉（RNAi）技術を用いる方法が挙げられます。この技術では、異常な遺伝子の発現を抑えることで、病態の改善を図ります。また、クリスパー技術（CRISPR/Cas9）を利用した遺伝子編集も注目されています。これは、特定のDNA配列を切断し、その後の修復過程で遺伝子を改変することができる革新的な技術です。 神経変性疾患における遺伝子治療の用途は多岐にわたります。例えば、アルツハイマー病の治療に向けた研究では、アミロイドβタンパク質の蓄積を抑制するための遺伝子治療が進められています。ハンチントン病に対しては、発症を引き起こす遺伝子を標的にした治療法が開発されています。また、パーキンソン病では、ドーパミン合成に関与する遺伝子を導入することで、神経細胞の機能回復が期待されています。これらの研究は、今後の治療法の開発に大きな影響を与えることが期待されています。 関連技術としては、遺伝子導入のためのベクター技術が挙げられます。ウイルスベクターや非ウイルスベクターを使用して、ターゲットとなる細胞に遺伝子を送り込む技術が進化しています。特に、アデノウイルスやレンチウイルスを基にしたベクターが多く利用されています。これにより、効率的に遺伝子を導入することが可能となり、治療の成功率が向上しています。 さらに、ターゲティング技術の向上も重要です。特定の細胞に対して遺伝子を正確に導入するために、細胞特異的プロモーターやリガンド結合を利用する方法が研究されています。このような技術の進展が、より安全かつ効果的な治療法の開発に寄与することが期待されています。 とはいえ、神経変性疾患の遺伝子治療には課題も多く残されています。まず、安全性の問題があります。治療に使用するベクターが無害であることが求められ、意図しない遺伝子の変異や発癌リスクが懸念されます。また、効果の持続性も重大な課題です。遺伝子治療は一時的な効果ではなく、長期的な効果をもたらすことが求められますが、体内での遺伝子の安定性や発現の持続が課題となります。 さらに、倫理的な問題も考慮されるべきです。遺伝子治療は、個人の遺伝子を操作するため、倫理的な観点からの議論が必要です。治療対象の選定や、遺伝子編集の影響に対する社会的合意が求められます。 これらの課題を解決するためには、基礎研究と臨床研究の連携が不可欠です。新しい技術の開発だけでなく、臨床応用への道筋を示す研究も重要です。神経変性疾患の遺伝子治療はまだ初期段階にありますが、研究が進むことで、将来的にはより効果的な治療法が確立されることが期待されています。この分野の進展によって、多くの患者さんの生活の質が向上し、神経変性疾患の克服に寄与することを願っています。 |
