 | • レポートコード：MRC23Q36239 • 出版社/出版日：QYResearch / 2023年3月 ※2025年版があります。お問い合わせください。 • レポート形態：英文、PDF、91ページ • 納品方法：Eメール（2-3日） • 産業分類：医薬品 |
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レポート概要
| 本調査レポートは世界の希少疾病用医薬品市場について調査・分析し、世界の希少疾病用医薬品市場概要、市場トレンド、主要企業別競争状況、タイプ別セグメント分析（腫瘍内科、呼吸器内科、神経内科、血液内科、内分泌内科、循環器内科、代謝疾患、その他）、用途別セグメント分析（乳幼児、中高生、大人、その他）、地域別市場規模、主要企業のプロファイルなどに関する情報を掲載しています。主要企業としては、Bristol-Myers Squibb、Roche、Novartis、Johnson & Johnson、Pfizer、Amgen、Sanofi、AstraZeneca、Takeda、Vertex Pharmaceuticals、AbbVie、Biogen、Eli Lillyなどが含まれています。世界の希少疾病用医薬品市場は、2022年にXXX米ドル、2029年にはXXX米ドルに達すると予測され、予測期間の年平均成長率はXXX％です。COVID-19とロシア・ウクライナ戦争の影響は、希少疾病用医薬品市場規模を推定する際に考慮しました。本レポートは、希少疾病用医薬品の世界市場を定量的・定性的な分析により包括的に提示し、読者がビジネス/成長戦略を策定し、市場競争状況を把握し、現在の市場における自社のポジションを分析し、希少疾病用医薬品に関するビジネス上の意思決定に役立てることを目的としています。 ・希少疾病用医薬品市場の概要 - 希少疾病用医薬品のタイプ別セグメント - 世界の希少疾病用医薬品市場規模：タイプ別分析（腫瘍内科、呼吸器内科、神経内科、血液内科、内分泌内科、循環器内科、代謝疾患、その他） - 希少疾病用医薬品の用途別セグメント - 世界の希少疾病用医薬品市場規模：用途別分析（乳幼児、中高生、大人、その他） - 世界の希少疾病用医薬品市場規模予測（2018年-2029年） ・希少疾病用医薬品市場の成長トレンド - 希少疾病用医薬品の地域別市場規模（2018年-2029年） - 希少疾病用医薬品市場ダイナミクス - 希少疾病用医薬品の業界動向 - 希少疾病用医薬品市場の成長ドライバ、課題、阻害要因 ・主要企業別競争状況 - 企業別市場シェア - 世界の主要企業、業界ランキング分析 - 市場への参入、M＆A動向 ・タイプ別セグメント：腫瘍内科、呼吸器内科、神経内科、血液内科、内分泌内科、循環器内科、代謝疾患、その他 - 世界の希少疾病用医薬品のタイプ別市場規模（2018年-2023年） - 世界の希少疾病用医薬品のタイプ別市場規模（2024年-2029年） ・用途別セグメント：乳幼児、中高生、大人、その他 - 世界の希少疾病用医薬品の用途別市場規模（2018年-2023年） - 世界の希少疾病用医薬品の用途別市場規模（2024年-2029年） ・希少疾病用医薬品の地域別市場規模 - 北米の希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - アメリカの希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - ヨーロッパの希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - アジア太平洋の希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - 中国の希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - 日本の希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - 韓国の希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - インドの希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - オーストラリアの希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - 中南米の希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） - 中東・アフリカの希少疾病用医薬品市場規模（2018年-2029年） ・主要企業のプロファイル：企業情報、事業概要、売上、動向 Bristol-Myers Squibb、Roche、Novartis、Johnson & Johnson、Pfizer、Amgen、Sanofi、AstraZeneca、Takeda、Vertex Pharmaceuticals、AbbVie、Biogen、Eli Lilly ・アナリストの観点/結論 ・調査方法とデータソース |
An orphan drug is a pharmaceutical agent developed to treat medical conditions which, because they are so rare, would not be profitable to produce without government assistance. The conditions are referred to as orphan diseases.
Highlights
The global Orphan Drugs market was valued at US$ 153130 million in 2022 and is anticipated to reach US$ 269210 million by 2029, witnessing a CAGR of 9.9% during the forecast period 2023-2029. The influence of COVID-19 and the Russia-Ukraine War were considered while estimating market sizes.
Bristol-Myers Squibb is one of the most important global key players of orphan drugs, holds a share of about 10%, other key players include Roche and Novartis, etc. North America is the largest market, occupied for about 40 percent, followed by Asia-Pacific. In terms of type, oncology is the largest segment, with a share of over 60%, and in terms of application, the adult segment holds a share of about 40 percent.
Report Scope
This report aims to provide a comprehensive presentation of the global market for Orphan Drugs, with both quantitative and qualitative analysis, to help readers develop business/growth strategies, assess the market competitive situation, analyze their position in the current marketplace, and make informed business decisions regarding Orphan Drugs.
The Orphan Drugs market size, estimations, and forecasts are provided in terms of and revenue ($ millions), considering 2022 as the base year, with history and forecast data for the period from 2018 to 2029. This report segments the global Orphan Drugs market comprehensively. Regional market sizes, concerning products by type, by application, and by players, are also provided.
For a more in-depth understanding of the market, the report provides profiles of the competitive landscape, key competitors, and their respective market ranks. The report also discusses technological trends and new product developments.
The report will help the Orphan Drugs companies, new entrants, and industry chain related companies in this market with information on the revenues for the overall market and the sub-segments across the different segments, by company, by type, by application, and by regions.
By Company
Bristol-Myers Squibb
Roche
Novartis
Johnson & Johnson
Pfizer
Amgen
Sanofi
AstraZeneca
Takeda
Vertex Pharmaceuticals
AbbVie
Biogen
Eli Lilly
Segment by Type
Oncology
Pulmonary
Neurology
Hematology
Endocrinology
Cardio-vascular
Metabolic Disorders
Others
Segment by Application
Baby and Child
Teenager
Adult
Other
By Region
North America
United States
Canada
Europe
Germany
France
UK
Italy
Russia
Nordic Countries
Rest of Europe
Asia-Pacific
China
Japan
South Korea
Southeast Asia
India
Australia
Rest of Asia
Latin America
Mexico
Brazil
Rest of Latin America
Middle East & Africa
Turkey
Saudi Arabia
UAE
Rest of MEA
Core Chapters
Chapter 1: Introduces the report scope of the report, executive summary of different market segments (by type, application, etc), including the market size of each market segment, future development potential, and so on. It offers a high-level view of the current state of the market and its likely evolution in the short to mid-term, and long term.
Chapter 2: Introduces executive summary of global market size, regional market size, this section also introduces the market dynamics, latest developments of the market, the driving factors and restrictive factors of the market, the challenges and risks faced by companies in the industry, and the analysis of relevant policies in the industry.
Chapter 3: Detailed analysis of Orphan Drugs companies’ competitive landscape, revenue market share, latest development plan, merger, and acquisition information, etc.
Chapter 4: Provides the analysis of various market segments by type, covering the market size and development potential of each market segment, to help readers find the blue ocean market in different market segments.
Chapter 5: Provides the analysis of various market segments by application, covering the market size and development potential of each market segment, to help readers find the blue ocean market in different downstream markets.
Chapter 6, 7, 8, 9, 10: North America, Europe, Asia Pacific, Latin America, Middle East and Africa segment by country. It provides a quantitative analysis of the market size and development potential of each region and its main countries and introduces the market development, future development prospects, market space, and capacity of each country in the world.
Chapter 11: Provides profiles of key players, introducing the basic situation of the key companies in the market in detail, including product revenue, gross margin, product introduction, recent development, etc.
Chapter 12: The main points and conclusions of the report.
1 Report Overview
1.1 Study Scope
1.2 Market Analysis by Type
1.2.1 Global Orphan Drugs Market Size Growth Rate by Type: 2018 VS 2022 VS 2029
1.2.2 Oncology
1.2.3 Pulmonary
1.2.4 Neurology
1.2.5 Hematology
1.2.6 Endocrinology
1.2.7 Cardio-vascular
1.2.8 Metabolic Disorders
1.2.9 Others
1.3 Market by Application
1.3.1 Global Orphan Drugs Market Growth by Application: 2018 VS 2022 VS 2029
1.3.2 Baby and Child
1.3.3 Teenager
1.3.4 Adult
1.3.5 Other
1.4 Study Objectives
1.5 Years Considered
1.6 Years Considered
2 Global Growth Trends
2.1 Global Orphan Drugs Market Perspective (2018-2029)
2.2 Orphan Drugs Growth Trends by Region
2.2.1 Global Orphan Drugs Market Size by Region: 2018 VS 2022 VS 2029
2.2.2 Orphan Drugs Historic Market Size by Region (2018-2023)
2.2.3 Orphan Drugs Forecasted Market Size by Region (2024-2029)
2.3 Orphan Drugs Market Dynamics
2.3.1 Orphan Drugs Industry Trends
2.3.2 Orphan Drugs Market Drivers
2.3.3 Orphan Drugs Market Challenges
2.3.4 Orphan Drugs Market Restraints
3 Competition Landscape by Key Players
3.1 Global Top Orphan Drugs Players by Revenue
3.1.1 Global Top Orphan Drugs Players by Revenue (2018-2023)
3.1.2 Global Orphan Drugs Revenue Market Share by Players (2018-2023)
3.2 Global Orphan Drugs Market Share by Company Type (Tier 1, Tier 2, and Tier 3)
3.3 Players Covered: Ranking by Orphan Drugs Revenue
3.4 Global Orphan Drugs Market Concentration Ratio
3.4.1 Global Orphan Drugs Market Concentration Ratio (CR5 and HHI)
3.4.2 Global Top 10 and Top 5 Companies by Orphan Drugs Revenue in 2022
3.5 Orphan Drugs Key Players Head office and Area Served
3.6 Key Players Orphan Drugs Product Solution and Service
3.7 Date of Enter into Orphan Drugs Market
3.8 Mergers & Acquisitions, Expansion Plans
4 Orphan Drugs Breakdown Data by Type
4.1 Global Orphan Drugs Historic Market Size by Type (2018-2023)
4.2 Global Orphan Drugs Forecasted Market Size by Type (2024-2029)
5 Orphan Drugs Breakdown Data by Application
5.1 Global Orphan Drugs Historic Market Size by Application (2018-2023)
5.2 Global Orphan Drugs Forecasted Market Size by Application (2024-2029)
6 North America
6.1 North America Orphan Drugs Market Size (2018-2029)
6.2 North America Orphan Drugs Market Growth Rate by Country: 2018 VS 2022 VS 2029
6.3 North America Orphan Drugs Market Size by Country (2018-2023)
6.4 North America Orphan Drugs Market Size by Country (2024-2029)
6.5 United States
6.6 Canada
7 Europe
7.1 Europe Orphan Drugs Market Size (2018-2029)
7.2 Europe Orphan Drugs Market Growth Rate by Country: 2018 VS 2022 VS 2029
7.3 Europe Orphan Drugs Market Size by Country (2018-2023)
7.4 Europe Orphan Drugs Market Size by Country (2024-2029)
7.5 Germany
7.6 France
7.7 U.K.
7.8 Italy
7.9 Russia
7.10 Nordic Countries
8 Asia-Pacific
8.1 Asia-Pacific Orphan Drugs Market Size (2018-2029)
8.2 Asia-Pacific Orphan Drugs Market Growth Rate by Region: 2018 VS 2022 VS 2029
8.3 Asia-Pacific Orphan Drugs Market Size by Region (2018-2023)
8.4 Asia-Pacific Orphan Drugs Market Size by Region (2024-2029)
8.5 China
8.6 Japan
8.7 South Korea
8.8 Southeast Asia
8.9 India
8.10 Australia
9 Latin America
9.1 Latin America Orphan Drugs Market Size (2018-2029)
9.2 Latin America Orphan Drugs Market Growth Rate by Country: 2018 VS 2022 VS 2029
9.3 Latin America Orphan Drugs Market Size by Country (2018-2023)
9.4 Latin America Orphan Drugs Market Size by Country (2024-2029)
9.5 Mexico
9.6 Brazil
10 Middle East & Africa
10.1 Middle East & Africa Orphan Drugs Market Size (2018-2029)
10.2 Middle East & Africa Orphan Drugs Market Growth Rate by Country: 2018 VS 2022 VS 2029
10.3 Middle East & Africa Orphan Drugs Market Size by Country (2018-2023)
10.4 Middle East & Africa Orphan Drugs Market Size by Country (2024-2029)
10.5 Turkey
10.6 Saudi Arabia
10.7 UAE
11 Key Players Profiles
11.1 Bristol-Myers Squibb
11.1.1 Bristol-Myers Squibb Company Detail
11.1.2 Bristol-Myers Squibb Business Overview
11.1.3 Bristol-Myers Squibb Orphan Drugs Introduction
11.1.4 Bristol-Myers Squibb Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.1.5 Bristol-Myers Squibb Recent Development
11.2 Roche
11.2.1 Roche Company Detail
11.2.2 Roche Business Overview
11.2.3 Roche Orphan Drugs Introduction
11.2.4 Roche Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.2.5 Roche Recent Development
11.3 Novartis
11.3.1 Novartis Company Detail
11.3.2 Novartis Business Overview
11.3.3 Novartis Orphan Drugs Introduction
11.3.4 Novartis Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.3.5 Novartis Recent Development
11.4 Johnson & Johnson
11.4.1 Johnson & Johnson Company Detail
11.4.2 Johnson & Johnson Business Overview
11.4.3 Johnson & Johnson Orphan Drugs Introduction
11.4.4 Johnson & Johnson Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.4.5 Johnson & Johnson Recent Development
11.5 Pfizer
11.5.1 Pfizer Company Detail
11.5.2 Pfizer Business Overview
11.5.3 Pfizer Orphan Drugs Introduction
11.5.4 Pfizer Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.5.5 Pfizer Recent Development
11.6 Amgen
11.6.1 Amgen Company Detail
11.6.2 Amgen Business Overview
11.6.3 Amgen Orphan Drugs Introduction
11.6.4 Amgen Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.6.5 Amgen Recent Development
11.7 Sanofi
11.7.1 Sanofi Company Detail
11.7.2 Sanofi Business Overview
11.7.3 Sanofi Orphan Drugs Introduction
11.7.4 Sanofi Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.7.5 Sanofi Recent Development
11.8 AstraZeneca
11.8.1 AstraZeneca Company Detail
11.8.2 AstraZeneca Business Overview
11.8.3 AstraZeneca Orphan Drugs Introduction
11.8.4 AstraZeneca Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.8.5 AstraZeneca Recent Development
11.9 Takeda
11.9.1 Takeda Company Detail
11.9.2 Takeda Business Overview
11.9.3 Takeda Orphan Drugs Introduction
11.9.4 Takeda Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.9.5 Takeda Recent Development
11.10 Vertex Pharmaceuticals
11.10.1 Vertex Pharmaceuticals Company Detail
11.10.2 Vertex Pharmaceuticals Business Overview
11.10.3 Vertex Pharmaceuticals Orphan Drugs Introduction
11.10.4 Vertex Pharmaceuticals Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.10.5 Vertex Pharmaceuticals Recent Development
11.11 AbbVie
11.11.1 AbbVie Company Detail
11.11.2 AbbVie Business Overview
11.11.3 AbbVie Orphan Drugs Introduction
11.11.4 AbbVie Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.11.5 AbbVie Recent Development
11.12 Biogen
11.12.1 Biogen Company Detail
11.12.2 Biogen Business Overview
11.12.3 Biogen Orphan Drugs Introduction
11.12.4 Biogen Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.12.5 Biogen Recent Development
11.13 Eli Lilly
11.13.1 Eli Lilly Company Detail
11.13.2 Eli Lilly Business Overview
11.13.3 Eli Lilly Orphan Drugs Introduction
11.13.4 Eli Lilly Revenue in Orphan Drugs Business (2018-2023)
11.13.5 Eli Lilly Recent Development
12 Analyst’s Viewpoints/Conclusions
13 Appendix
13.1 Research Methodology
13.1.1 Methodology/Research Approach
13.1.2 Data Source
13.2 Disclaimer
13.3 Author Details
| 【希少疾病用医薬品について】 ※希少疾病用医薬品（Orphan Drugs）は、少数の患者にしか影響を及ぼさない非常にまれな疾患（希少疾病）を治療するために開発された医薬品を指します。これらの疾患は一般的に患者数が少なく、従って製薬会社にとっては経済的な利点が少ないとされるため、研究や開発が進みにくい状況にあります。そのため、各国では希少疾病用医薬品の研究開発を促進するための特別な支援策が講じられています。 希少疾病の定義については、各国によって異なる基準がありますが、一般的には、患者数が人口の一定割合（例えば、日本では約2万人以下の患者がいる疾患）に満たない疾病が該当します。このような疾患には、特に遺伝性の疾患や生まれながらの代謝異常、難治性のがんなどが含まれます。 希少疾病用医薬品の特徴としては、まず第一に、その開発に対する強いニーズが挙げられます。希少疾病は多くの場合、従来の治療法が存在しないか、効果が限定的であるため、新たな治療法の必要性が高いです。また、希少疾病用医薬品は通常、少量の患者を対象にした臨床試験が行われるため、その開発プロセスは特異であり、迅速な承認を目指すための特別な規制が存在します。 次に、希少疾病用医薬品はその性質上、個別化医療やオーダーメイド医療と結びつくことが多いです。これらの医薬品は、特定の遺伝的背景や生理的特性を持つ患者に特化して開発されることが多く、患者一人一人に合わせた治療が可能になるため、新しい治療戦略として注目されます。 希少疾病用医薬品には、いくつかの種類が存在します。たとえば、遺伝子治療薬、細胞治療薬、バイオ医薬品、合成医薬品などが挙げられます。遺伝子治療薬は、疾患の原因となる遺伝子を修復または置き換えることを目的とした治療法であり、特定の遺伝性疾患に対して高い効果が期待されています。細胞治療薬は、患者自身の細胞や他者の細胞を用いて治療を行う方法で、特に再生医療の分野で活躍しています。バイオ医薬品は、生物由来の成分を活用した医薬品であり、特に複雑な構造を持つため、従来の合成医薬品と比較して生物学的活性が高いことが特徴です。 希少疾病用医薬品の用途は多岐にわたりますが、主に治療目的で使用されます。これらの医薬品は、多くの希少疾病においての根本的な治療手段となる場合があり、患者の生活の質を向上させる重要な役割を果たしています。たとえば、特定の遺伝性疾患に対する治療薬が開発されることにより、患者の症状を軽減し、さらなる合併症のリスクを低下させることが可能になります。 さらに、希少疾病用医薬品の開発を進めるための関連技術としては、ゲノム解析技術、バイオインフォマティクス、再生医療技術、テクノロジー駆動の臨床試験などが挙げられます。ゲノム解析技術は、疾患の原因を特定するために用いられ、個別化医療の基盤となります。バイオインフォマティクスは、大量の生物データを解析し、新たな薬剤候補の発見を促進するための重要な手段です。また、再生医療技術は、細胞や組織の再生を目指し、希少疾病用医薬品の新しいアプローチとして期待されています。 日本では、希少疾病用医薬品に関する法制度も整備されており、医薬品の承認に関する特別な枠組みが設けられています。例えば、希少疾病用医薬品の早期承認を促進するための特例制度や、開発に対する助成金制度などが存在します。これにより、製薬企業が希少疾病用医薬品の開発を進めやすくなり、患者に対する治療選択肢が増えることが期待されます。 結論として、希少疾病用医薬品は、医療の中で非常に重要な役割を果たしており、これまで治療が困難であった疾患に対する新たな希望を提供しています。今後ますます技術が進歩する中で、希少疾病に対する治療法の選択肢が増え、より多くの患者が恩恵を受けることが期待されます。希少疾病の治療においては、患者の声を反映させることも重要であり、患者コミュニティとの連携が一層求められる時代になっているといえるでしょう。 |
