 | • レポートコード：MRC25OT2083 • 出版社/出版日：Prof Research / 2025年10月 • レポート形態：英文、PDF、73ページ • 納品方法：Eメール • 産業分類：医療、製薬 |
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レポート概要
脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場概要
脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場は、希少疾患治療薬分野において最もダイナミックなセグメントの一つへと急速に発展してきた。SMAは、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子の変異によって引き起こされる重篤な遺伝性神経筋疾患であり、進行性の筋萎縮と筋力低下を招く。これまでSMAは治療不可能と考えられてきたが、低分子化合物、アンチセンスオリゴヌクレオチド、遺伝子治療に及ぶ革新的な治療法の登場により、標準治療は一変した。これらの画期的な進歩は、平均余命を延ばすだけでなく生活の質も向上させ、世界市場全体でSMA治療薬に対する堅調な需要を牽引している。2025年までに、世界のSMA治療薬市場は40億～60億米ドルに達すると予測され、2030年までの年間平均成長率（CAGR）は約6.2％～9.2％と見込まれている。市場は3つの主要治療法によって形成されている：ロシュのエヴリスディ®（リスディプラム）、ノバルティスのゾルゲンスマ®（オナセムノジーン・アベパルボベック-キシオイ）、バイオジェンのスピンラザ®（ヌシネルセン）。これらの製品は、経口投与可能な低分子化合物から髄腔内投与のアンチセンスオリゴヌクレオチド、単回投与型遺伝子治療に至るまで、異なる技術モダリティと治療アプローチを体現している。これら製品の相乗効果は、業界が精密医療と先進的バイオ医薬品へと移行していることを示している。
地域別市場動向
● 北米
北米はSMA治療薬導入において最大かつ最も確立された地域であり、2030年まで年平均成長率（CAGR）5.8%～8.5%が見込まれる。米国はSpinraza、Zolgensma、Evrysdiの早期承認に加え、強力な償還制度と広範な新生児スクリーニングプログラムにより主導的立場にある。診断率の向上と整備された医療インフラが患者のアクセス拡大を継続的に促進している。カナダも、国家的な希少疾患戦略と高額治療薬の公的償還制度に支えられ、著しい導入が進んでいる。
● 欧州
欧州も重要な市場であり、CAGRは5.5%～8.0%と推定される。ドイツ、フランス、イタリア、英国などの国々は、強固な医療システムと政府資金による償還プログラムに支えられ、SMA治療薬の導入をリードしている。しかし、アクセスと価格交渉は地域によって大きく異なり、小規模市場では患者のアクセスが遅れる場合もある。欧州医薬品庁（EMA）は規制承認の迅速化に重要な役割を果たしており、革新的なSMA治療法の早期導入を後押ししている。
● アジア太平洋地域
アジア太平洋市場は最も急速な成長が見込まれ、CAGRは7.5%～10.5%の範囲と予測される。希少疾患への認知度向上、診断能力の向上、医療インフラへの政府投資増加が成長を牽引している。中国は希少疾患ケア強化の国家政策に沿い、SMA治療薬の承認を加速させている。日本もスピナラザとエブリスディを医療制度に組み込み、韓国やオーストラリアなどの国々は償還制度を拡大している。インドは新たな機会を秘めているが、手頃な価格と医療へのアクセスが障壁となっている。
● ラテンアメリカ
ラテンアメリカは5.0%～7.5%のCAGRで着実な進展を示している。ブラジルとメキシコが主要市場であり、医療アクセスの拡大、政府の希少疾患対策、患者団体の活動強化が牽引している。しかしSMA治療薬の高コストが課題であり、導入は主要都市部に限定される傾向がある。国際製薬企業による手頃な価格化と患者支援プログラムの拡充が、より広範な普及を支えると期待される。
● 中東・アフリカ（MEA）
MEA市場は規模は小さいが成長しており、CAGRは4.5%～7.0%である。サウジアラビアやアラブ首長国連邦などの富裕国では、先進的な医療インフラと政府資金によりSMA治療の導入が増加している。南アフリカでは希少疾患の診断と革新的治療へのアクセスが徐々に改善されているものの、手頃な価格とインフラの制約により、地域全体での普及は限定的である。国際援助と非政府組織（NGO）との連携は、アクセス拡大において引き続き重要な役割を果たしている。
タイプ別分析
● リスディプラム（エヴリスディ、ロシュ）
リスディプラムはSMA初の経口治療薬であり、唯一の経口療法として便利な液剤を毎日服用する形態を提供する。その投与の容易さは、特に侵襲性の低い治療法を求める小児患者や家族にとって独自の利点となる。2024年、エヴリスディは16億～24億米ドルの収益を生み出した。幅広い償還適用範囲、異なる年齢層への承認拡大、新興市場での採用増加が継続的な成長を支えている。
●オナセムノゲン アベパルボベック-キシオイ（ゾルゲンスマ、ノバルティス）
ゾルゲンスマは、機能的なSMN1遺伝子のコピーを投与することでSMAの遺伝的根本原因に対処する単回投与型遺伝子治療薬である。希少疾患治療におけるパラダイムシフトを象徴し、特にSMAの乳幼児を対象としている。2024年、ゾルゲンスマの売上高は10億～15億米ドルに達した。長期的な持続性と根治の可能性が大きな魅力だが、高額な初期費用と償還上の課題が障壁となっている。本療法の特許保護は2033年まで延長され、ノバルティスの市場地位を確固たるものにしている。
● ヌシネルセン（スピンラザ、バイオジェン）
スピンラザはSMA治療として初めて承認された薬剤であり、特にゾルジェンズマやエヴリスディの適応対象とならない患者にとって、現在も基幹治療薬としての地位を維持している。髄腔内投与により、様々なSMA型において長期的な有効性と安全性が実証されている。2024年、スピンラザの売上高は12億～20億米ドルに達した。新規治療薬との競争に直面しつつも、確立された臨床プロファイル、長期データ、広範な国際的供給網により、スピンラザは依然として高いシェアを維持している。
適用動向
SMA治療薬市場は主に小児および成人患者層を対象としている。小児患者、特に新生児スクリーニングで診断された乳児が最大の適用層である。不可逆的な神経筋変性を防ぐには早期介入が不可欠であり、ゾルゲンスマやエヴリスディなどの治療法がこの層への処方増加につながっている。これまで未治療だった成人SMA患者は、治療の進歩による寿命延長に伴い、拡大する適用層を形成している。この層ではスピンラザとエヴリスディが一般的に使用され、SMAの生涯にわたる管理への市場シフトが顕著である。
企業概要
● ロシュ
ロシュは自社医薬品エヴリスディを通じ、SMA治療イノベーションにおける市場リーダーとしての地位を確立している。2024年の売上高は16億～24億米ドルに達し、経口液剤の利便性とアクセス性の高さを強みとしている。同社は複数地域での承認取得と臨床適応症の拡大により、エヴリスディのグローバル展開を継続的に推進している。
● ノバルティス
ノバルティスは、SMA治療初の遺伝子治療薬ゾルゲンスマにより治療環境を革新した。価格設定や償還に関する課題はあるものの、2024年には10億～15億米ドルの売上を達成。2033年までの特許保護により、ゾルゲンスマはSMA早期治療の基盤であり続ける。ノバルティスは長期的な有効性と安全性を実証するため、市販後調査にも多額の投資を行っている。
● バイオジェン
バイオジェンは、FDA承認初の治療薬スピンラザでSMA薬市場を開拓した。2024年に12億～20億米ドルの売上を計上したスピンラザは、確立された安全性・有効性プロファイルにより依然として大きな市場シェアを維持している。バイオジェンは世界的な患者アクセス拡大と次世代SMA研究への投資を継続し、神経筋疾患に対する長期的な取り組みを強化している。
業界バリューチェーン分析
SMA治療薬のバリューチェーンは、高度なイノベーション、専門的な製造、厳格に規制された流通経路が特徴である。研究開発はゲノム・分子レベルの研究から始まり、前臨床試験を経て多段階の臨床試験へと進む。SMAの複雑性と希少性を考慮し、臨床開発では患者支援団体や学術研究機関との緊密な連携が不可欠である。
製造は高度に専門化されており、特にゾルゲンスマのような遺伝子治療薬は最先端のウイルスベクター生産施設を必要とする。エヴリスディやスピンラザに見られる低分子化合物やアンチセンスオリゴヌクレオチドの製造も、一貫性と品質を確保するための先進技術を要する。
流通面では、SMA治療薬の高コスト性と特殊な投与要件から、厳密に管理されたサプライチェーンが不可欠です。患者へのアクセス確保には、専門薬局、病院ネットワーク、政府の償還プログラムとの連携が極めて重要です。市販後調査と薬物監視は長期的な安全性と有効性のモニタリングに重要な役割を果たし、患者教育・支援プログラムは治療遵守率と治療成果の向上に寄与します。
機会と課題
機会
● 新生児スクリーニングの拡大：新生児スクリーニングプログラムの世界的な普及により早期診断・介入が可能となり、SMA治療薬の需要が拡大。
● 新興市場の成長：アジア太平洋地域およびラテンアメリカにおける希少疾患への認識向上、診断技術の進歩、償還枠組みの拡大が、大きな成長機会を生み出している。
● 治療法の革新：遺伝子治療、RNAベースの治療法、併用療法の進歩により、より効果的で持続的な治療の可能性が広がる。
● 患者支援活動と政策支援：世界的な患者支援活動の活発化と希少疾患政策枠組みの整備が、革新的なSMA治療薬への投資拡大とアクセス向上を後押しする。
課題
● 高額な治療費：特に遺伝子治療における治療費の高騰は、保険適用と患者アクセスに重大な課題をもたらしている。
● 競争圧力：複数の治療法が同じ患者層を争う中、企業は価格圧力と市場シェアの浸食に直面している。
● 規制の複雑性：先進治療に対する厳格な規制要件は、開発期間を延長しコストを増加させる。
● アクセスの公平性：イノベーションが進んでも、特に低・中所得国では、手頃な価格と医療インフラが障壁となり、アクセス格差が依然として存在している。
目次
第1章 エグゼクティブサマリー
第2章 略語と頭字語
第3章 序文
3.1 研究範囲
3.2 研究情報源
3.2.1 データソース
3.2.2 前提条件
3.3 研究方法
第4章 市場概況
4.1 市場概要
4.2 分類／種類
4.3 用途/エンドユーザー
第5章 市場動向分析
5.1 はじめに
5.2 推進要因
5.3 抑制要因
5.4 機会
5.5 脅威
第6章 産業チェーン分析
6.1 上流/サプライヤー分析
6.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬分析
6.2.1 技術分析
6.2.2 コスト分析
6.2.3 市場チャネル分析
6.3 下流の買い手／エンドユーザー
第7章 最新の市場動向
7.1 最新ニュース
7.2 合併・買収
7.3 計画中／将来のプロジェクト
7.4 政策動向
第8章 北米における脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
8.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
8.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場：用途別
8.3 競合企業/供給者別競争状況
8.4 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（タイプ別）
8.5 主要国別分析
8.5.1 アメリカ合衆国
8.5.2 カナダ
第9章 南米における脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
9.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
9.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場：用途別
9.3 競合企業/供給者別
9.4 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（タイプ別）
9.5 主要国分析
第10章 アジア太平洋地域における脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の過去実績と予測市場規模（2020-2030年）
10.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
10.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場：用途別
10.3 競合企業/供給者別競争状況
10.4 タイプ別脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
10.5 主要国別分析
10.5.1 中国
10.5.2 インド
10.5.3 日本
10.5.4 韓国
10.5.5 東南アジア
10.5.6 オーストラリア
第11章 欧州における脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
11.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
11.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場：用途別
11.3 競合企業/供給者別
11.4 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（タイプ別）
11.5 主要国別分析
11.5.1 ドイツ
11.5.2 フランス
11.5.3 イギリス
11.5.4 イタリア
11.5.5 スペイン
11.5.6 ベルギー
11.5.7 オランダ
11.5.8 オーストリア
11.5.9 ポーランド
11.5.10 ロシア
第12章 中東・アフリカ地域における脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の歴史的推移と予測（2020-2030年）
12.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
12.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場：用途別
12.3 競合企業/供給者別
12.4 タイプ別脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
12.5 主要国別分析
第13章 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場（2020-2025年）の概要
13.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
13.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場：用途別
13.3 競合企業/供給者別競争状況
13.4 タイプ別脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
第14章 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場予測（2025-2030年）
14.1 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模予測
14.2 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の用途別予測
14.3 プレイヤー／サプライヤーによる競争
14.4 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬のタイプ別予測
第15章 グローバル主要ベンダー分析
15.1 ロシュ
15.1.1 会社概要
15.1.2 主な事業と脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬に関する情報
15.1.3 ロシュのSWOT分析
15.1.4 ロシュの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の収益、粗利益率、市場シェア（2020-2025年）
15.2 ノバルティス
15.2.1 会社概要
15.2.2 主要事業および脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬に関する情報
15.2.3 ノバルティスのSWOT分析
15.2.4 ノバルティスの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の収益、粗利益率、市場シェア（2020-2025年）
15.3 バイオジェン
15.3.1 会社概要
15.3.2 主な事業と脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬に関する情報
15.3.3 バイオジェンのSWOT分析
15.3.4 バイオジェン 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の収益、粗利益率、市場シェア（2020-2025年）
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表と図
表の略語と頭字語
脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬レポートの調査範囲表
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬レポートのデータソース
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬レポートの主要な前提条件
図 市場規模推定方法
図 主要予測要因
図 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の図解
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の分類
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の適応症
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の推進要因
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の抑制要因
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の機会
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の脅威
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場へのCOVID-19の影響
表 原材料サプライヤー
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の異なる製造方法
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬のコスト構造分析
表 主要エンドユーザー
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の最新動向
表 併合・買収
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の計画中／将来プロジェクト
表 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場の政策動向
表 2020-2030年 北米脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
図 2020-2030年 北米脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模とCAGR
表 2020-2030 北米脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（用途別）
表 2020-2025 北米脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬主要企業収益
表 2020-2025 北米脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬主要企業市場シェア
表 2020-2030 北米脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 米国 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030 カナダ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030 南米 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
図 2020-2030 南米 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模とCAGR
表 2020-2030 南米 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025 南米 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025 南米 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030 南米 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 アジア太平洋地域 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
図 2020-2030 アジア太平洋地域 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模およびCAGR
表 2020-2030 アジア太平洋地域 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025 アジア太平洋地域 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025 アジア太平洋地域 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030 アジア太平洋地域 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 中国 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030 インド 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030 日本の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 韓国 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 東南アジア 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 オーストラリア 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 ヨーロッパ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
図 2020-2030 ヨーロッパ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模とCAGR
表 2020-2030 欧州 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025年 欧州 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025年 欧州 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業 市場シェア
表 2020-2030年 欧州 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2030 ドイツ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030 フランス 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030年 イギリス 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模
表 2020-2030 イタリア 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 スペイン 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 ベルギー 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 オランダ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 オーストリア 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 ポーランド 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 ロシア 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
表 2020-2030 中東・アフリカ（MEA）脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模
図 2020-2030 MEA 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模とCAGR
表 2020-2030 MEA 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（用途別）
表 2020-2025 MEA 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業収益
表 2020-2025年 MEA 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要企業別市場シェア
表 2020-2030 MEA 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場規模（タイプ別）
表 2020-2025 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（地域別）
表 2020-2025 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模シェア（地域別）
表 2020-2025 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 用途別市場規模
表 2020-2025 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 用途別市場シェア
表 2020-2025 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬主要ベンダー収益
図 2020-2025年 世界脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模と成長率
表 2020-2025年 世界脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 主要ベンダー別市場シェア
表 2020-2025年 世界脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 タイプ別市場規模
表 2020-2025年 世界脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 タイプ別市場シェア
表 2025-2030 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 地域別市場規模
表 2025-2030 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 地域別市場規模シェア
表 2025-2030 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模（用途別）
表 2025-2030 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 用途別市場シェア
表 2025-2030 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬主要ベンダー収益
図2025-2030年 世界脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬市場規模と成長率
表 2025-2030 世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬主要ベンダーの市場シェア
表 2025-2030年 世界脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 タイプ別市場規模
表 2025-2030 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 タイプ別グローバル市場シェア
表 ロシュ情報
表 ロシュのSWOT分析
表 2020-2025 ロシュ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 収益 粗利益率
図 2020-2025 ロシュ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 収益と成長率
図 2020-2025 ロシュ 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場シェア
表 ノバルティス情報
表 ノバルティスのSWOT分析
表 2020-2025 年のノバルティス社による脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の収益および粗利益率
図 2020-2025 年のノバルティス社による脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の収益および成長率
図 2020-2025 年のノバルティス社による脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬の市場シェア
表 バイオジェン情報
表 バイオジェンのSWOT分析
表 2020-2025 バイオジェン 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 収益 粗利益率
図 2020-2025 バイオジェン 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 収益と成長率
図 2020-2025 バイオジェン 脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬 市場シェア
……
Chapter 1 Executive Summary
Chapter 2 Abbreviation and Acronyms
Chapter 3 Preface
3.1 Research Scope
3.2 Research Sources
3.2.1 Data Sources
3.2.2 Assumptions
3.3 Research Method
Chapter Four Market Landscape
4.1 Market Overview
4.2 Classification/Types
4.3 Application/End Users
Chapter 5 Market Trend Analysis
5.1 Introduction
5.2 Drivers
5.3 Restraints
5.4 Opportunities
5.5 Threats
Chapter 6 Industry Chain Analysis
6.1 Upstream/Suppliers Analysis
6.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Analysis
6.2.1 Technology Analysis
6.2.2 Cost Analysis
6.2.3 Market Channel Analysis
6.3 Downstream Buyers/End Users
Chapter 7 Latest Market Dynamics
7.1 Latest News
7.2 Merger and Acquisition
7.3 Planned/Future Project
7.4 Policy Dynamics
Chapter 8 Historical and Forecast Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market in North America (2020-2030)
8.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
8.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market by End Use
8.3 Competition by Players/Suppliers
8.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
8.5 Key Countries Analysis
8.5.1 United States
8.5.2 Canada
Chapter 9 Historical and Forecast Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market in South America (2020-2030)
9.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
9.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market by End Use
9.3 Competition by Players/Suppliers
9.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
9.5 Key Countries Analysis
Chapter 10 Historical and Forecast Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market in Asia & Pacific (2020-2030)
10.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
10.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market by End Use
10.3 Competition by Players/Suppliers
10.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
10.5 Key Countries Analysis
10.5.1 China
10.5.2 India
10.5.3 Japan
10.5.4 South Korea
10.5.5 Southest Asia
10.5.6 Australia
Chapter 11 Historical and Forecast Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market in Europe (2020-2030)
11.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
11.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market by End Use
11.3 Competition by Players/Suppliers
11.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
11.5 Key Countries Analysis
11.5.1 Germany
11.5.2 France
11.5.3 United Kingdom
11.5.4 Italy
11.5.5 Spain
11.5.6 Belgium
11.5.7 Netherlands
11.5.8 Austria
11.5.9 Poland
11.5.10 Russia
Chapter 12 Historical and Forecast Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market in MEA (2020-2030)
12.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
12.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market by End Use
12.3 Competition by Players/Suppliers
12.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
12.5 Key Countries Analysis
Chapter 13 Summary For Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market (2020-2025)
13.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
13.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market by End Use
13.3 Competition by Players/Suppliers
13.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Chapter 14 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Forecast (2025-2030)
14.1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size Forecast
14.2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Application Forecast
14.3 Competition by Players/Suppliers
14.4 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Type Forecast
Chapter 15 Analysis of Global Key Vendors
15.1 Roche
15.1.1 Company Profile
15.1.2 Main Business and Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Information
15.1.3 SWOT Analysis of Roche
15.1.4 Roche Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.2 Novartis
15.2.1 Company Profile
15.2.2 Main Business and Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Information
15.2.3 SWOT Analysis of Novartis
15.2.4 Novartis Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
15.3 Biogen
15.3.1 Company Profile
15.3.2 Main Business and Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Information
15.3.3 SWOT Analysis of Biogen
15.3.4 Biogen Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue, Gross Margin and Market Share (2020-2025)
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Tables and Figures
Table Abbreviation and Acronyms
Table Research Scope of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Report
Table Data Sources of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Report
Table Major Assumptions of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Report
Figure Market Size Estimated Method
Figure Major Forecasting Factors
Figure Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Picture
Table Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Classification
Table Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Applications
Table Drivers of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table Restraints of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table Opportunities of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table Threats of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table COVID-19 Impact for Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table Raw Materials Suppliers
Table Different Production Methods of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs
Table Cost Structure Analysis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs
Table Key End Users
Table Latest News of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table Merger and Acquisition
Table Planned/Future Project of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table Policy of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market
Table 2020-2030 North America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 North America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 North America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 North America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 North America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 North America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 United States Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Canada Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 South America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 South America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 South America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 South America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 South America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 South America Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 Asia & Pacific Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 Asia & Pacific Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 Asia & Pacific Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 Asia & Pacific Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 Asia & Pacific Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 Asia & Pacific Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 China Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 India Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Japan Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 South Korea Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Southeast Asia Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Australia Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Europe Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 Europe Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 Europe Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 Europe Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 Europe Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 Europe Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2030 Germany Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 France Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 United Kingdom Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Italy Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Spain Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Belgium Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Netherlands Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Austria Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Poland Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 Russia Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Table 2020-2030 MEA Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size
Figure 2020-2030 MEA Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and CAGR
Table 2020-2030 MEA Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 MEA Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Revenue
Table 2020-2025 MEA Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Players Market Share
Table 2020-2030 MEA Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Region
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size Share by Region
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Share by Application
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Vendors Revenue
Figure 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and Growth Rate
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Vendors Market Share
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2020-2025 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Share by Type
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Region
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size Share by Region
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Application
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Share by Application
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Vendors Revenue
Figure 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size and Growth Rate
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Key Vendors Market Share
Table 2025-2030 Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Size by Type
Table 2025-2030 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Global Market Share by Type
Table Roche Information
Table SWOT Analysis of Roche
Table 2020-2025 Roche Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Roche Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Roche Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Share
Table Novartis Information
Table SWOT Analysis of Novartis
Table 2020-2025 Novartis Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Novartis Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Novartis Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Share
Table Biogen Information
Table SWOT Analysis of Biogen
Table 2020-2025 Biogen Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue Gross Profit Margin
Figure 2020-2025 Biogen Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Revenue and Growth Rate
Figure 2020-2025 Biogen Spinal Muscular Atrophy (SMA) Drugs Market Share
......
| ※脊髄性筋萎縮症（SMA）は、運動神経細胞の変性によって引き起こされる遺伝性の神経障害であり、筋肉の筋力低下や萎縮を引き起こします。通常、この病気はSMA遺伝子の変異によって引き起こされ、主に運動機能に影響を与えます。特に早期発症型は、乳児期に見られることが多く、進行が速く、重篤な症状を引き起こすことがあります。 最近では、SMAの治療薬が開発され、治療の選択肢が増えてきました。これらの治療薬は、SMAの根本的な原因である遺伝子の異常を直接的にターゲットにすることを目指しています。現在利用可能な主な治療薬には、スピンラザ（Nusinersen）、ゾルゲンスマ（Onasemnogene abeparvovec）、リスデジナ（Risdiplam）があります。 スピンラザは、2016年にアメリカ合衆国の食品医薬品局（FDA）によって承認された、最初のSMA治療薬です。この薬は、SMN2遺伝子のスプライシングを改善することによって、SMNタンパク質の産生を増加させ、運動神経細胞の生存を助ける働きをします。投与は脊髄注射で行われ、定期的に投与を続ける必要があります。これにより、患者の運動機能の改善が期待されるため、特に早期に治療を開始することが重要です。 ゾルゲンスマは、遺伝子治療の一種であり、SMN1遺伝子の正常なコピーを持つウイルスベクターを患者に投与することで、欠失した遺伝子を補完します。この治療は一回の投与で行われ、SMNタンパク質の長期的な産生を促します。特に乳児に対して非常に効果的で、早期に投与されることで、進行を大きく抑えることが可能です。 リスデジナは、経口薬としての治療薬で、筋萎縮を改善する効果が期待されています。この薬は、SMNタンパク質の生産を促進することで、運動神経細胞の生存を支え、患者の筋力を向上させます。 これらの治療薬はそれぞれ異なるアプローチを持っていますが、共通してSMNタンパク質の不足という根本的な問題に対処しています。治療を受ける患者は、運動機能の改善や進行の遅延が期待できるため、早期診断と治療が非常に重要です。 また、SMA治療における関連技術も進歩しています。たとえば、バイオマーカーの研究や新しいデリバリーシステムは、治療効果の評価や投与方法の改善に寄与しています。さらに、遺伝子編集技術の進展も、将来的な治療戦略に影響を与える可能性があります。 このような進展があったにもかかわらず、治療薬には限界も存在します。治療費が非常に高額であること、すべての患者に対して効果が期待できるわけではないことが問題として挙げられます。再発や長期的な副作用の可能性についても、慎重に監視する必要があります。 以上のように、脊髄性筋萎縮症に対する治療薬は、病気の理解と研究の進展により急速に進化しています。患者にとって新たな希望となるこれらの治療法の普及と併せて、より多くの研究が必要です。今後のさらなる開発に期待が寄せられています。 |
