尿素サイクル異常症市場の規模とシェア分析 – 成長トレンドと予測 (2025年～2030年)

尿素サイクル異常症市場は、2025年から2030年の予測期間において、年平均成長率（CAGR）3.4%で成長すると予測されています。本レポートは、治療タイプ（アミノ酸サプリメント、フェニル酪酸ナトリウムなど）、酵素欠損タイプ（オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）、アルギニノコハク酸シンテターゼ（シトルリン血症）（AS）など）、投与経路（経口、注射）、および地域（北米、欧州など）に基づいて市場をセグメント化しています。調査期間は2019年から2030年で、2024年を基準年、2025年から2030年を予測期間、2019年から2023年を過去データ期間としています。北米が最大の市場であり、アジア太平洋地域が最も急速に成長する市場となる見込みです。

市場概要

COVID-19パンデミックは、世界の経済と医療システムに大きな影響を与えました。2021年12月に発表された論文では、重症COVID-19患者においてオルニチンサイクル調節不全が炎症および凝固と有意に相関していることが示され、COVID-19の病原性の潜在的なメカニズムである可能性が指摘されました。これにより、COVID-19治療薬が尿素サイクルに影響を与え、特定の酵素欠損を引き起こすことで、その治療薬への需要が増加しました。しかし、製造工場のロックダウン、熟練労働者の不足、工場内でのCOVID-19感染者増加により、医薬品の生産が妨げられ、供給不足が発生し、市場に影響を与えました。これらの要因から、COVID-19は本市場に大きな影響を与えたと言えます。

本市場の成長を牽引する主な要因は、尿素サイクル異常症の有病率の上昇と、開発中のパイプライン製品の増加です。主要市場プレイヤーによる製品発売、承認、および戦略的イニシアチブも、市場の著しい成長に貢献すると期待されています。高アンモニア血症は、窒素含有化合物であるアンモニアレベルの上昇を特徴とする代謝状態であり、尿素サイクル異常症はアンモニアの蓄積を引き起こします。アンモニアは特に中枢神経系に対して極めて毒性が高いです。2021年11月に発表された記事によると、オルニチン・トランスカルバミラーゼ欠損症に起因する尿素サイクル異常症の有病率は14万人に1人と推定されており、これは最も一般的なタイプの尿素サイクル異常症です。稀な疾患ではありますが、その有病率が増加すれば、効果的な治療薬の需要が高まり、市場を牽引することになります。

さらに、尿素サイクル異常症の遺伝的特性を明らかにする研究開発は、市場プレイヤーが製品開発を調整するのに役立ち、市場成長に貢献します。例えば、2021年9月に発表された研究では、早期発症の患者が最も重症な形態を呈し、高い罹患率と死亡率を示す一方で、遅発性発症の患者は重症度が低く、一つまたは複数の急性エピソードによって最終的に診断されることが示されました。また、提携、拡大、買収などの戦略的イニシアチブも市場の著しい成長につながります。例えば、2021年10月には、ベーリンガーインゲルハイムとThoeris GmbHが、尿素サイクル異常症（UCD）患者向けの新規ファーストインクラス治療薬を研究するための提携およびライセンス契約を発表しました。このような提携は、プレイヤーが専門知識を活用し、製品提供を拡大するのに役立ち、市場を推進します。

しかしながら、治療薬の高コストが予測期間中の市場成長を妨げる要因となることが予想されます。

主要な市場トレンドと洞察

オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）セグメントが最大の市場シェアを占める見込み
オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症セグメントは、予測期間中に最大の市場シェアを占めると予想されています。OTC欠損症は、アンモニアの分解と排泄を妨げるX連鎖遺伝性疾患であり、アンモニアが毒性レベルまで蓄積し、中枢神経系に影響を及ぼします。製品承認、研究開発の増加、および主要市場プレイヤーによる戦略的イニシアチブといった要因が、市場の著しい成長に貢献すると期待されています。

例えば、2021年7月には、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.が、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症向けの新規mRNAベース治療候補薬ARCT-810の第II相臨床試験を開始するための英国保健研究局からの承認を受けました。また、2020年4月には、同社は主力資産であるARCT-810の2つの臨床試験の承認を得ました。OTC欠損症患者を対象とした第Ib相試験の治験薬申請（IND）は米国食品医薬品局（FDA）によって承認され、健康なボランティアを対象とした第I相試験の追加臨床試験申請（CTA）はニュージーランド医薬品医療機器安全局（Medsafe）によって承認されました。このように、製品承認と研究開発活動の増加により、本セグメントは市場成長を促進する効果的な治療薬を導入すると期待されています。

2022年1月に発表された研究では、妊娠、出産、産褥期がこの遺伝性代謝疾患を持つ女性にとって特に困難であり、特に分娩後1週間は高アンモニア血症のリスクがあることが強調されました。したがって、タンパク質摂取量の段階的な増加やその他の治療薬への需要が、大きな市場潜在性を示しています。2022年3月に発表された研究によると、コルチコステロイドによって誘発されるUCD患者の脳損傷や致死的な結果を避けるための腎代替療法による早期介入が、OCT欠損症治療の需要を高め、市場を牽引するとされています。これらの要因により、本セグメントは市場の著しい成長に貢献すると予想されます。

北米が市場で大きなシェアを占め、予測期間中もその傾向が続く見込み
北米は市場において大きなシェアを占めると予想されており、予測期間中もその傾向が続くと見込まれます。北米の尿素サイクル異常症市場の成長を牽引する主な要因は、この地域における尿素サイクル異常症の有病率の上昇と、パイプライン製品の増加です。さらに、製品発売や合併・買収、提携などの戦略的イニシアチブも市場の成長を促進すると期待されています。

北米内では、米国が予測期間中に本市場で大きなシェアを占めると予想されます。例えば、2021年1月に発表された研究によると、米国の年間発生率は35,000出生あたり1人であり、年間113件の新規症例が発生しています。このように、米国医療システムにおけるUCDの負担は高く、診断薬および治療薬の需要が増加し、市場を牽引しています。加えて、製品開発と関連する技術革新は、より多くの利点を提供し、既存の課題を克服することで、有利な市場成長につながります。例えば、2021年10月には、Acer Therapeutics Inc.とその提携パートナーであるRELIEF THERAPEUTICS Holding SAが、尿素サイクル異常症（UCD）患者の治療薬としてACER-001（フェニル酪酸ナトリウム）の新薬承認申請（NDA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理されたことを発表しました。

さらに、本市場における研究開発活動の増加は、既存治療の有効性を評価し、医薬品のパイプラインを強化するのに役立ち、市場を牽引します。例えば、2021年3月には、カルグルミン酸（Carbaglu）の長期的な臨床安全性情報を得るための市販後調査が開始されました。カルグルミン酸は、N-アセチルグルタミン酸シンターゼ（NAGS）欠損症による急性高アンモニア血症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）に承認されています。これらの研究から肯定的な結果が得られれば、治療薬の採用が促進され、市場の成長を牽引することになります。したがって、上記の要因により、北米市場は有利な成長を遂げると予想されます。

競争環境

市場は細分化されており、中程度の競争があります。主要市場プレイヤーが採用する合併・買収などの戦略は、本市場の成長を促進するでしょう。市場の主要プレイヤーには、Bausch Health Companies Inc.、Recordati Rare Diseases、Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)、Acer Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceuticalなどが含まれます。

最近の業界動向

* 2022年2月、Relief Therapeutics Holding SAと提携パートナーのAcer Therapeuticsは、尿素サイクル異常症（UCD）およびメープルシロップ尿症（MSUD）の潜在的な治療薬として、経口投与用のACER-001（フェニル酪酸ナトリウム）の多粒子剤形に関する特定のクレームについて、米国特許商標庁（USPTO）から新規特許を取得しました。
* 2022年1月、Acer Therapeutics Inc.とRelief Therapeutics Holding SAは、2022年4月10日から13日にフロリダ州オーランドで開催されるSociety for Inherited Metabolic Disorders（SIMD）年次会議と、2022年5月4日から7日にネバダ州ラスベガスで開催されるGenetic Metabolic Dieticians International（GMDI）会議でのポスター発表のために、ACER-001に関する4つの抄録が受理されたことを発表しました。

本レポートは、「グローバル尿素サイクル異常症市場」に関する包括的な分析を提供しています。尿素サイクル異常症は、血流からのアンモニア除去に関わる肝臓の酵素または輸送分子の欠陥に起因する先天性代謝異常症と定義されています。

調査は、市場の仮定と定義、調査範囲、および詳細なリサーチ手法に基づいて実施されています。エグゼクティブサマリーでは主要な調査結果が要約され、市場のダイナミクスでは市場の概要、推進要因、抑制要因、およびポーターのファイブフォース分析が深く掘り下げられています。

市場の主要な推進要因としては、尿素サイクル異常症の有病率の上昇と、開発中のパイプライン製品数の増加が挙げられます。これらの要因が市場成長を後押しすると見られています。一方で、市場の抑制要因としては、治療薬の高コストが指摘されており、これが市場拡大の課題となる可能性があります。ポーターのファイブフォース分析では、新規参入の脅威、買い手/消費者の交渉力、供給者の交渉力、代替製品の脅威、および競争の激しさが評価されています。

市場は複数のセグメントにわたって詳細に分析されています。
治療タイプ別では、アミノ酸サプリメント、フェニル酪酸ナトリウム、グリセロールフェニル酪酸、安息香酸ナトリウム、その他（低タンパク食、カルグルミン酸など）が含まれます。
酵素欠損タイプ別では、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）、アルギニノコハク酸シンテターゼ（シトルリン血症）（AS）、アルギナーゼ（AG）、アルギニノコハク酸リアーゼ（AL）、カルバモイルリン酸シンテターゼ（CPS1）、N-アセチルグルタミン酸シンテターゼ（NAGS）といった主要な欠損タイプが対象です。
投与経路別では、経口および注射剤に分類されます。
地域別では、北米（米国、カナダ、メキシコ）、欧州（ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、その他欧州）、アジア太平洋（中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、その他アジア太平洋）、およびその他の地域がカバーされており、主要なグローバル地域にわたる17カ国の推定市場規模とトレンドが米ドル（USD Million）で提供されています。

競争環境のセクションでは、Bausch Health Companies Inc.、Recordati Rare Diseases、Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)、Acer Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceutical、Aeglea BioTherapeutics、Arcturus Therapeutics, Inc.、Orpharma Pty Ltd.、Selecta Biosciences, Inc、Abbott Laboratories、Mead Johnson & Company, LLCなどの主要な市場参加企業のプロファイルが提供されています。これらの企業は、事業概要、財務状況、製品と戦略、および最近の動向に基づいて分析されています。

市場の機会と将来のトレンドについても言及されており、今後の市場の方向性が示唆されています。

主要な調査結果として、グローバル尿素サイクル異常症市場は、予測期間（2025年～2030年）において年平均成長率（CAGR）3.4%を記録すると予測されています。地域別では、アジア太平洋地域が最も急速に成長する地域であり、予測期間中に最高のCAGRで成長すると見込まれます。一方、2025年時点では、北米が最大の市場シェアを占めるとされています。本レポートは、2019年から2024年までの過去の市場規模データと、2025年から2030年までの市場規模予測を提供しています。

1. はじめに

• 1.1 調査の前提条件と市場の定義

• 1.2 調査範囲

2. 調査方法

3. エグゼクティブサマリー

4. 市場の動向

• 4.1 市場概要

• 4.2 市場の推進要因
  • 4.2.1 尿素サイクル異常症の有病率の上昇

  • 4.2.2 パイプライン製品数の増加

• 4.3 市場の阻害要因
  • 4.3.1 治療薬の高コスト

• 4.4 ポーターの5つの力分析
  • 4.4.1 新規参入者の脅威

  • 4.4.2 買い手/消費者の交渉力

  • 4.4.3 供給者の交渉力

  • 4.4.4 代替品の脅威

  • 4.4.5 競争の激しさ

5. 市場セグメンテーション（金額別市場規模 – 100万米ドル）

• 5.1 治療タイプ別
  • 5.1.1 アミノ酸サプリメント

  • 5.1.2 フェニル酪酸ナトリウム

  • 5.1.3 グリセロールフェニル酪酸

  • 5.1.4 安息香酸ナトリウム

  • 5.1.5 その他（低タンパク食、カルグルミン酸など）

• 5.2 酵素欠損タイプ別
  • 5.2.1 オルニチン・トランスカルバミラーゼ (OTC)

  • 5.2.2 アルギニノコハク酸シンテターゼ（シトルリン血症）(AS)

  • 5.2.3 アルギナーゼ (AG)

  • 5.2.4 アルギニノコハク酸リアーゼ (AL)

  • 5.2.5 カルバモイルリン酸シンテターゼ (CPS1)

  • 5.2.6 N-アセチルグルタミン酸シンテターゼ (NAGS)

• 5.3 投与経路別
  • 5.3.1 経口

  • 5.3.2 注射

• 5.4 地域別
  • 5.4.1 北米

  • 5.4.1.1 米国

  • 5.4.1.2 カナダ

  • 5.4.1.3 メキシコ

  • 5.4.2 欧州

  • 5.4.2.1 ドイツ

  • 5.4.2.2 英国

  • 5.4.2.3 フランス

  • 5.4.2.4 イタリア

  • 5.4.2.5 スペイン

  • 5.4.2.6 その他の欧州

  • 5.4.3 アジア太平洋

  • 5.4.3.1 中国

  • 5.4.3.2 日本

  • 5.4.3.3 インド

  • 5.4.3.4 オーストラリア

  • 5.4.3.5 韓国

  • 5.4.3.6 その他のアジア太平洋

  • 5.4.4 その他の地域

6. 競合情勢

• 6.1 企業プロファイル
  • 6.1.1 Bausch Health Companies Inc.

  • 6.1.2 Recordati Rare Diseases

  • 6.1.3 Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)

  • 6.1.4 Acer Therapeutics

  • 6.1.5 Ultragenyx Pharmaceutical

  • 6.1.6 Aeglea BioTherapeutics

  • 6.1.7 Arcturus Therapeutics, Inc.

  • 6.1.8 Orpharma Pty Ltd.

  • 6.1.9 Selecta Biosciences, Inc

  • 6.1.10 Abbott Laboratories

  • 6.1.11 Mead Johnson & Company, LLC

• *リストは網羅的ではありません

7. 市場機会と将来のトレンド