世界の急性骨髄性白血病市場：治療クラス別、メカニズム/分子標的別、患者年齢層別、治療ライン別、エンドユーザー別、地域別（2025年～2030年）

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急性骨髄性白血病の市場規模は2025年に28.8億米ドル、2030年には47.2億米ドルに達すると予測され、年平均成長率は10.42%と活況を呈しています。
治療法の革新により、広範な化学療法から、FLT3、IDH1/2、BCL-2、メニンといった分子の弱点を的確に突いた薬剤へと臨床がシフトしています。規制当局が審査スケジュールを早めた結果、ファースト・イン・クラスの承認がいくつか得られ、それが直ちに商業的普及につながりました。

ベンチャー投資と大企業のライセンス契約により、新たな資本が探索プログラムに投入される一方、次世代シークエンシング（NGS）診断により、治療可能な変異が特定され、治療可能な集団が拡大しました。
化学療法は依然として治療量の大半を占めていますが、現在では、入院の必要性を減らし、アドヒアランスを高め、特に虚弱な高齢者の生存率を改善する経口標的併用療法に商業的なスポットライトが当てられています。サプライチェーンの脆弱性と遺伝子検査コストの上昇は見通しを弱めますが、長期的な成長軌道を狂わせるものではありません。

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報告書の要点

• 治療クラス別：2024年の急性骨髄性白血病市場シェアは化学療法が45.22%を占める一方、2030年までのCAGRは免疫療法が最速の12.56%を記録すると予測。
• メカニズム／分子標的別：2024年の売上シェアはFLT3阻害薬が23.54%でトップ、BCL-2阻害薬はCAGR 13.88%で拡大が予想され、全分子標的の中で最高。
• 患者の年齢層別：18～64歳の成人の2024年のシェアは51.21%で、65歳以上のコホートはより忍容性の高い経口レジメンを背景にCAGR 12.42%で成長する見込みです。
• 治療ライン別：ファーストライン治療薬の2024年のシェアは59.34%ですが、生存率の向上により複数の治療ラインが可能になるため、セカンドライン/再発治療薬のCAGRは13.68%で上昇すると予測されます。
• エンドユーザー別：2024年のシェアは病院が58.67%を占め、在宅輸液の償還に支えられて在宅・外来がCAGR 14.03%で急成長。
• 地域別：2024年の市場シェアは北米が43.54%でトップ、アジア太平洋地域はCAGR 12.32%で2030年まで最も急成長が見込まれます。

高齢化社会におけるAML発症率の上昇

世界的な平均寿命の伸びにより、AMLに最も罹患しやすい65歳以上の患者層が拡大しています。このコホートにおける発症率は、より穏やかでありながら強力なレジメンへの需要を加速させ、実際の虚弱なコホートで73%の全奏効率を報告したベネトクラクスベースの経口併用療法がニッチを埋めています^[1]。高齢者の基本的な血液検査を奨励する全国的なスクリーニング政策により、診断対象集団はさらに拡大します。

FLT3/IDH/BCL-2阻害薬のプレシジョン・メディシンの承認

変異特異的薬剤が第一選択薬の基準を塗り替えつつあります。レブメニブはKMT2A再配列白血病で承認された最初のメニン阻害薬となり、キザルチニブはFLT3-ITD陽性疾患においてバックボーン化学療法との併用で全生存期間中央値をほぼ倍増させました。このようなデータに対する規制当局の信頼が、企業の適応拡大やコンパニオン診断薬のバンドルに拍車をかけ、その結果、治療と検査の収益に乗数効果がもたらされます。

グローバルR&D投資とベンチャーファイナンスの拡大

大企業は差別化された治療法に資本を投入しています。ギリアド社は三種特異的T細胞エンゲージャーに15億ドルを計上し、次世代免疫療法への自信を示しています。NIHが支援するタンパク質治療薬などの助成金支援は、中小のバイオテクノロジー企業の革新的な道を広げます。パイプラインの充実により、創薬からファースト・イン・ヒト試験までのサイクルタイムが短縮され、急性骨髄性白血病市場の成長エンジンが持続。

迅速なFDA/EMAパスウェイと希少疾病用医薬品のインセンティブ

ブレイクスルー、ファストトラック、希少疾病用医薬品の指定は、審査サイクルを短縮し、独占的利益をもたらします。ジフトメニブは、NPM1変異型AMLに対するブレークスルー・ステータスを確保し、ローリング申請と頻繁なFDAガイダンスを可能にしました。EMAの同様のメカニズムにより、欧州での上市が同期化され、世界的な収益見通しが強化されます。

厳しい多段階臨床試験による減少

AMLの生物学的多様性は、登録のボトルネックと高騰するコストに遭遇する大規模な層別化試験を要求します。モレキュリンのMIRACLE試験は、複数の大陸にまたがって変異が一致した被験者を募集するという課題を示しており、このハードルはスケジュールを長引かせ、予算を膨れ上がらせます。投資家はこのリスクを融資条件に織り込み、パイプラインの拡大を遅らせる可能性があります。

重篤な化学毒性と治療関連死亡率

従来の化学療法導入レジメンでは、特に70歳以上の患者の死亡率が依然として高く、臨床医はより毒性の低い選択肢やホスピスケアを好む傾向にあります。標的薬剤は毒性を軽減するものの、代替というよりはむしろアドオンとして機能することが多く、累積的な副作用が未解決のまま残り、全体的な採用が抑制されています^[2]。

セグメント分析

治療クラス別 免疫療法がイノベーションの波を牽引

2024年には化学療法が急性骨髄性白血病市場の45.22%を占めますが、免疫療法のCAGRは12.56%であり、今後の収益の傾きを決定づけます。CD371指向性CAR-T細胞やCD33-GSPT1抗体薬物複合体に関する初期の臨床データは、細胞毒性薬が効かない再発患者集団において持続的な寛解を示しています^[3]。また、幹細胞移植のコンディショニングも、トレオスルファンとフルダラビンのFDA承認により精密な時代に入りました。

この勢いを支えているのが、投資の流入です。ブリストル・マイヤーズ スクイブ社は、複数の免疫経路を捕捉する抗体結合体と細胞療法フランチャイズを連携させ、学術コンソーシアムは抗原喪失再発を回避する二重抗原CARデザインを探求しています。支持療法の革新は現在、サイトカイン放出の緩和に重点を置き、外来投与への適格性を広げています。従って、治療薬クラスミックスは、標的低分子化合物とシームレスに統合される免疫調整剤へと着実にシフトし、急性骨髄性白血病市場は拡大するでしょう。

メカニズム／分子標的別：BCL-2阻害剤が成長をリード

FLT3阻害剤は2024年に23.54%の機構レベルのシェアを占めますが、BCL-2サブクラスはCAGR13.88%と最も急激な伸びを示します。メニンの阻害は、レブメニブの承認後、キナーゼやエピジェネティクスの標的を越えて治療ジオメトリーを拡大し、新たなメカニズム時代の幕開けとなります。

BCL-2阻害薬とFLT3阻害薬やIDH阻害薬との組み合わせにより、クローン性脱走を防ぐパイプラインの相乗効果が増大。ヘッジホッグとCD33経路は、最小残存病変を目指した併用カクテルにおいて戦略的な関連性を保持しています。その結果、単一アセットではなく多様なターゲット・ポートフォリオを有するスポンサーが、この期間に予測される急性骨髄性白血病市場規模の拡大を享受することができます。

患者の年齢層別 高齢者セグメントが治療を変革

18～64歳の成人が依然として最大の収益を生み出しているにもかかわらず、65歳以上のコホートがCAGR 12.42%を牽引しています。ベネトクラクスをベースとする低強度レジメンは、8歳および10歳の高齢者において73%の複合寛解をもたらし、高齢者における治療の意思決定を緩和から疾患根絶へとシフトさせます。輸血や入院の必要性が減少することで、分散化された治療が可能になり、生活の質が向上します。

小児の罹患率は依然として低いものの、ゲノムガイドに基づくリスク層別化と早期移植紹介を採用した専用センターが利益をもたらしています。小容量のCAR-T製剤を含む静脈内投与の技術革新は、最終的には年齢差を埋めるかもしれません。全体として、きめ細かく年齢を考慮したモデルは、従来の画一的なパラダイムに取って代わり、急性骨髄性白血病市場を拡大します。

治療ライン別： セカンドライン治療が勢いを増す

ファーストライン治療は売上の59.34%を占めていますが、セカンドライン治療および再発治療領域は、生存期間の延長により複数の治療シーケンスが可能になり、CAGR 13.68%で加速しています。ベネトクラックスとシチジン系アナログがサルベージ療法を支配し、新興の細胞療法が移植への橋渡し戦略を支えています。維持療法が商業的に注目されるようになり、低用量の標的薬剤を利用して寛解を維持し、急性骨髄性白血病市場規模を押し上げる年金のような収入源を生み出します。

スポンサーは、患者一人当たりの生涯価値を最大化するために、第一、第二、維持療法と明確に段階分けされた薬剤ポートフォリオを開発しています。この傾向は、早期再発を検出する分子モニタリングツールの需要を強化し、診断と治療の収益を結びつけるものです。

エンドユーザー別：加速する在宅ケア革命

2024年には急性骨髄性白血病市場の58.67%を病院が占めるが、2030年までのCAGRは在宅/外来が最速14.03%。メディケアの2025年診療報酬改定により、在宅輸液に対する高額支払いが認められ、主要な経済的障壁が取り除かれます。ポータブル輸液ポンプとデジタル・アドヒアランス・ツールにより、入院病棟以外でも毎日の経口投与が可能になり、ケアの分散化がさらに進みます。

アカデミックセンターは、複雑な細胞療法に不可欠な存在であることに変わりはありませんが、輸液後のフォローアップのために地域の診療所と提携することが増えています。外来センターは、保険適用に関する複雑な問題を克服しつつも、より短期間の滞在を希望する患者から利益を得ています。これらを総合すると、治療提供形態の変化は急性骨髄性白血病市場を拡大すると同時に、三次病院のキャパシティ制約を緩和しています。

地域別分析

北米は2024年に急性骨髄性白血病市場の43.54%を獲得。米国は、強固な民間および公的償還、広範な変異検査の義務化、および申請からベッドサイドまでの時間を短縮する迅速なFDAパスウェイにより、この優位性を牽引しています。Alliance for Clinical Trialsのようなアカデミック・ネットワークは、小規模病院を全国的な研究に結びつけ、臨床試験の募集を加速し、早期アクセスを拡大します。細胞療法センター・オブ・エクセレンスは、価値の高い治療法の継続的な取り込みを保証する、盛んな紹介エコシステムを支えています。カナダは診療パターンを反映していますが、時折処方の遅れに直面し、メキシコは国境を越えた臨床試験への参加を通じてアクセスを改善しています。この地域は、優れた価値を実証する精密なアプローチを支持する支払者の方針が強まっているため、2030年まで勢いを維持します。

欧州は、EMA（欧州医薬品庁）の一元的な承認を活用して医薬品の入手可能性を調和させており、売上高で第2位にランクされています。ドイツや英国などの市場では、厳格な医療技術評価によって費用対効果が検証された後、新たに承認された治療法が迅速に統合されています。最近のEMAによるRyteloとCRISPR由来のCasgevyの承認は、革新的な治療法を支持する意欲を示しています。国家ゲノム戦略ではNGSパネルに資金を提供し、変異に適合した治療が適格な患者に届くようにしています。南欧諸国は、予算上の制約から慎重なペースで導入していますが、EUの共同調達イニシアチブの恩恵を受けて、量に応じた割引を交渉しています。全体として、欧州のエビデンス重視の環境は安定した成長を維持し、メカニズムの検証に不可欠な臨床試験の多様性を促進しています。

医療インフラの近代化と診断能力の拡大に伴い、アジア太平洋地域のCAGRは12.32%と最も高い。日本の国民皆保険制度により、承認された薬剤は迅速に払い戻される一方、現地の研究ではグローバルなレジメンがアジアの代謝プロファイルに適応しています。中国の国内イノベーターは、政府資金を活用して国際的な第3相臨床試験に参入し、生存率で欧米のベンチマークに匹敵するか、それを上回ることを目指します。インドでは、外来ベネトクラクスプロトコルの費用対効果が証明され、低資源環境でも精密治療が実行可能になりました。オーストラリアと韓国は、地域の承認を目指す多国籍企業の臨床試験ゲートウェイとして機能しています。中東とアフリカはまだ発展途上ですが、診断ラボを建設し、段階的な価格設定を交渉する官民パートナーシップを通じて、漸進的な進歩を示しています。これらの傾向は、急性骨髄性白血病市場を新たな高成長領域へと押し上げます。

競争環境

急性骨髄性白血病市場は依然として適度に断片化されています。アッヴィとジェネンテックのvenetoclaxフランチャイズは、説得力のある生存期間延長効果と柔軟な経口投与により、ブロックバスター的な収益をあげています。ブリストル・マイヤーズ スクイブは、CAR-TプラットフォームとCD33-GSPT1コンジュゲートにより血液内科領域での実績を拡大。ギリアド社とメルス社との15億米ドルの提携は、すぐに使える利便性と深い寛解を約束する多特異的T細胞エンゲージャーに対する業界の意欲を示すもの。ファイザーはキザルチニブによってポジションを強化し、ギルテリチニブと並ぶデュアルFLT3製剤を開発。

差別化された科学でニッチを切り開く新興企業。アクティニウム・ファーマシューティカルズのActimab-Aは、CD33抗体にα粒子ペイロードを結合させたもので、変異背景を問わず活性を示し、FLT3やメニン阻害剤との相乗効果を示しています。アカデミックなスピンアウト企業は、これまで治療不可能とされてきた転写因子を対象としたタンパク質分解技術を試験的に開発。ベンチャー企業は、混雑したキナーゼ領域を飛び越えようと、エピトランスクリプトミクスの標的を開拓。バイオテクノロジーの創造性と大手製薬会社の資本や商品化力を組み合わせたパートナーシップモデルが主流。したがって、競争は激化し続け、急性骨髄性白血病市場では、併用可能なポートフォリオが勝利の方程式として台頭してくるでしょう。

最近の業界動向

• 2025年3月 アクティニウム・ファーマシューティカルズとメモリアル・スローン・ケタリングがんセンターが、アクチマブAとFLT3阻害剤およびメニン阻害剤の併用療法に関する提携を拡大し、数十億ドル規模のビジネスチャンスに対応。
• 2025年3月 ジョンソン・エンド・ジョンソンが、集中化学療法が不適格なフロントラインAML患者を対象に、ブレキシメニブとベネトクラックス、アザシチジンを併用するキャメロット-2第3相試験を開始。
• 2025年1月 FDAがトレオスルファンとフルダラビンの併用療法をAMLまたはMDSの同種幹細胞移植の準備療法として承認。

急性骨髄性白血病産業レポートの目次
1. はじめに
1.1 前提条件と市場定義
1.2 調査範囲
2. 調査方法
3. エグゼクティブサマリー
4. 市場概況
4.1 市場概要
4.2 市場促進要因
4.2.1 高齢化社会におけるAML発症率の上昇
4.2.2 FLT3/IDH/BCL-2阻害剤のプレシジョン・メディシンの承認取得
4.2.3 世界的な研究開発投資とベンチャー融資の増加
4.2.4 迅速なFDA/EMAパスウェイと希少疾病用医薬品のインセンティブ
4.2.5 ベネトクラクスをベースとした外来レジメンによる治療可能な患者の拡大
4.2.6 新興市場におけるNGSコンパニオン診断薬の普及
4.3 市場の阻害要因
4.3.1 厳しいマルチフェーズ臨床試験の減少
4.3.2 重篤な化学毒性と治療関連死亡率
4.3.3 Lmicsにおける新薬へのアクセスを制限するコールドチェーン／IPの障壁
4.3.4 ゲノミクス主導型医療によるコスト負担の増大
4.4 価値／サプライチェーン分析
4.5 薬事規制
4.6 テクノロジー展望
4.7 ポーターのファイブフォース分析
4.7.1 サプライヤーの交渉力
4.7.2 買い手の交渉力
4.7.3 新規参入者の脅威
4.7.4 代替品の脅威
4.7.5 競争ライバルの激しさ
5. 市場規模および成長予測（金額-米ドル）
5.1 治療クラス別
5.1.1 化学療法
5.1.2 標的療法
5.1.3 免疫療法（CAR-T、バイセクフィクスを含む）
5.1.4 幹細胞移植
5.1.5 支持療法／その他
5.2 メカニズム／分子標的別
5.2.1 FLT3阻害剤
5.2.2 IDH1/2阻害剤
5.2.3 BCL-2阻害剤
5.2.4 ヘッジホッグ経路阻害剤
5.2.5 CD33指向性抗体薬物複合体
5.3 患者の年齢層別
5.3.1 小児（18歳未満）
5.3.2 成人（18～64歳）
5.3.3 老人（65歳以上）
5.4 治療ライン別
5.4.1 ファーストライン
5.4.2 セカンドライン／再発
5.4.3 維持療法
5.5 エンドユーザー別
5.5.1 病院
5.5.2 腫瘍専門センター
5.5.3 学術・研究機関
5.5.4 在宅/外来患者
5.6 地域別
5.6.1 北米
5.6.1.1 米国
5.6.1.2 カナダ
5.6.1.3 メキシコ
5.6.2 欧州
5.6.2.1 ドイツ
5.6.2.2 イギリス
5.6.2.3 フランス
5.6.2.4 イタリア
5.6.2.5 スペイン
5.6.2.6 その他のヨーロッパ
5.6.3 アジア太平洋
5.6.3.1 中国
5.6.3.2 日本
5.6.3.3 インド
5.6.3.4 オーストラリア
5.6.3.5 韓国
5.6.3.6 その他のアジア太平洋地域
5.6.4 中東・アフリカ
5.6.4.1 GCC
5.6.4.2 南アフリカ
5.6.4.3 その他の中東・アフリカ地域
5.6.5 南米
5.6.5.1 ブラジル
5.6.5.2 アルゼンチン
5.6.5.3 その他の南米地域
6. 競争環境
6.1 市場集中度
6.2 市場シェア分析
6.3 企業プロフィール（グローバルレベルの概要、市場レベルの概要、コアセグメント、可能な限り財務情報、戦略情報、主要企業の市場ランク／シェア、製品・サービス、最近の動向など）
6.3.1 AbbVie
6.3.2 Amgen
6.3.3 Astellas Pharma
6.3.4 AstraZeneca
6.3.5 Bristol Myers Squibb / Celgene
6.3.6 Daiichi Sankyo
6.3.7 F. Hoffmann-La Roche
6.3.8 Genmab
6.3.9 Gilead
6.3.10 Jazz Pharmaceuticals
6.3.11 Johnson & Johnson (Janssen)
6.3.12 Novartis
6.3.13 Otsuka Holdings
6.3.14 Pfizer
6.3.15 Sanofi
6.3.16 Sunesis Pharmaceuticals
6.3.17 Syndax Pharmaceuticals
6.3.18 Takeda
6.3.19 Teva Pharmaceutical
6.3.20 Oncolyze
7. 市場機会と将来展望
7.1 ホワイトスペースとアンメットニーズの評価

 

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