血友病治療薬市場(製品:遺伝子組換え凝固因子濃縮製剤、血漿由来凝固因子濃縮製剤、その他)-世界産業分析、規模、シェア、成長、動向、予測、2023-2031年
血友病治療薬の世界市場展望 2031年
2022年の世界 産業規模は118億米ドル
2023年から2031年までの 年平均成長率は5.0%で、2031年末には186億米ドルに達すると推定される。
アナリストの視点
新薬の研究開発と長時間作用型の新規非置換療法に対する需要の増加が、予測期間中の血友病治療薬市場規模を 押し上げると予想される。血友病診断の急増も血友病治療薬の需要を押し上げている。
血友病治療における個別化アプローチの研究開発は、世界の血友病治療薬業界のベンダーに有利な機会を提供すると思われる。各国の政府機関は、血友病の負担を軽減するために新薬の研究開発に資金を提供している。抗TFPI薬は、血液が過剰に凝固するのを防ぐメカニズムを低下させることを目的としているため、患者の間で支持を集めている。
市場紹介
血友病は遺伝性の出血性疾患である。この病気では血液が効果的に固まらないため、自然出血など様々な問題が生じます。血友病は男性に多くみられます。血友病治療薬は、血友病の治療薬として関連規制機関によって認可された医薬品です。米国疾病予防管理センター(CDC)の報告によると、米国では約400人の新生児が血友病Aで出生しており、約33,000人の男性がこの病気に罹患している。したがって、血友病患者の増加は、近い将来、血友病治療薬市場の成長に拍車をかけると予想される。
新薬の研究開発
研究活動は血友病治療薬の市場価値において重要な役割を果たしている。ほとんどの血友病治療薬メーカーは、血友病治療に有益な新しい製剤を開発するために、これらの活動に多額の投資を行っている。
抗TFPI薬は、血液が過剰に凝固するのを防ぐメカニズムを低下させる(あるいは遅らせる)ことにより、出血を最小限に抑えることを目的とした新規の血友病治療薬である。抗TFPI薬は、抗凝固薬の1つであるTFPIの機能を阻害することにより、止血の均衡を回復させる。抗凝固薬は血液凝固を防ぐので、その働きを阻害すると血液凝固が起こる。抗TFPIは、第VIII因子(8)や第IX因子(9)のような特定の凝固タンパク質を置換するものではない。その結果、この血友病治療薬は、血友病Aおよび血友病Bの両方の患者において出血エピソードを減少させるために使用することができる。
RNA干渉(RNAi)治療は、抗凝固剤であるアンチトロンビンを標的とする。これは、アンチトロンビン濃度を低下させることによって止血の均衡を回復させ、出血を予防するのに十分な量のトロンビン(凝固因子)を発現させることを目的とした新しい治療法である。血液凝固第VIII因子(8)や血液凝固第IX因子(9)といった特定の凝固タンパク質を置き換える必要がないため、血友病Aでも血友病Bでも出血エピソードの減少に使用できる。RNA干渉は現在第3相臨床試験中である。
長時間作用型の新規非置換型治療薬に対する需要の高まりが血友病治療薬市場の発展を後押し
血友病AおよびBに対する新しい非置換療法は、活性化された第X因子(FX)とトロンビンを不活性化することによって機能する主要な天然抗凝固剤アンチトロンビンを阻害することによって機能する。肝細胞によるアンチトロンビン産生の抑制は、植物やヒトに見られる遺伝子サイレンシングの自然な方法であるRNA干渉(RNAi)を用いることによって達成される。フィツシランは、肝細胞におけるアンチトロンビン産生を阻害し、血友病AまたはB患者の十分な止血を回復させる実験的な低分子干渉RNA(siRNA)である。フィツシランは現在、インヒビターの有無にかかわらず、隔月または月1回の皮下投与による予防薬として研究されている。
もう一つの血友病治療は活性化プロテインC(aPC)を阻害することである。トロンビン-トロンボモジュリン複合体はPCを活性化してaPCを生成し、このaPCはFVIIIaとFVaをその補因子であるプロテインSと共同で不活化し、トロンビンのさらなる生成を阻止する。これらにより、プロトロンビナーゼとテナーゼ複合体の活性は不活化される。
aPCを阻害することは、トロンビン産生を遅延させることにより、血友病患者の止血平衡の回復に役立つ可能性がある。SerpinPCはaPC阻害剤であり,現在重症の血友病AおよびB患者を対象に概念実証実験が行われている。この修飾型セルピンはaPCとは共有結合を形成するが,非活性化PCとは共有結合を形成せず,トロンビンを阻害しない。現在のところ臨床試験で血栓性事象が報告されていないのは、二次的なaPCの無傷の機能によって説明できるかもしれない。これらは血友病治療薬市場の進展を後押しする重要な進展である。
遺伝子組換え凝固因子濃縮製剤の高い需要
最新の血友病治療薬市場動向によると、予測期間中、遺伝子組換え凝固因子濃縮製剤製品セグメントが業界を支配すると予想されている。Fitusiran(第III相試験)やvaloctocogene roxaparvovec(第III相候補)などの新しい遺伝子組換え薬や遺伝子治療の研究開発がこのセグメントを後押ししている。
地域展望
最新の血友病治療薬市場予測によると、2023年から2031年にかけて北米が最大のシェアを占めると予測されている。血友病有病率の上昇が同地域の市場ダイナミクスに拍車をかけている。米国疾病予防管理センター(CDC)によると、血友病Aは男性の出生5,000人に1人が罹患している。血友病治療への資金援助の増加が血友病治療薬業界の統計を後押ししている。
米国の血友病治療センター(HTC)の多くは、大規模な大学の医療・研究施設内に設置されています。100以上のHTCが連邦政府の資金援助を受けています。これらのHTCでは専門医が治療、教育、支援を行っています。HTCで治療やケアを受ける患者は、一般的に、他の場所で治療を受ける患者よりも入院や出血のリスクが低い。
アジア太平洋地域の業界は予測期間中に最も速い速度で成長すると予測されている。インドや中国などの発展途上国で遺伝子組換え凝固因子製剤の採用が増加しており、同地域の血友病治療薬市場の拡大を後押ししている。中南米市場は予測期間中、緩やかなペースで成長する見通しである。
主要プレーヤーの分析
ほとんどの血友病治療薬企業は、製品ポートフォリオを拡大するために研究開発活動に投資している。また、血友病治療薬の市場シェアを拡大するために、提携、共同研究、M&A戦略を採用している。
ファイザー、CSLベーリング、ケドリオン、武田薬品工業、ノボ・ノルディスクA/S、バイエル、F.ホフマン・ラ・ロシュ、オクタファルマ、ビオテスト、サノフィなどがこの市場で事業を展開している主要企業である。
これらの企業は、会社概要、事業戦略、財務概要、製品ポートフォリオ、事業セグメントなどのパラメータに基づいて、血友病治療薬市場レポートにおいて紹介されている。
血友病治療薬市場における主な動き
2023年2月、米国食品医薬品局(FDA)は、サノフィのALTUVIIIO[Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein-ehtl](以前はエファネスオクトコグ アルファと呼ばれていた)を、ファーストインクラスの高持続性第VIII因子補充療法として承認した。ALTUVIIIOは、成人および小児の血友病A患者に対する定期的な予防および出血エピソードをコントロールするためのオンデマンド治療、ならびに周術期管理(手術)に適応があります。
ノボ ノルディスクは2020年2月、血友病A患者における出血の予防と治療のための長時間作用型遺伝子組換え第VIII因子製剤「エスペロクト」を発売した。