世界の臨床試験市場:フェーズ別、試験デザイン別、サービス種類別、治療領域別、スポンサー種類別、地域別(2025年~2030年)

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臨床試験市場は、2025年に901億米ドルを創出し、2030年には1,235億米ドルに拡大すると推定され、2025年から2030年にかけての年平均成長率は6.51%となります。
容器スポンサーは、施設関連費用を抑制し、登録期間を短縮し、接続機器によって可能になるリアルタイムの監視をサポートするために、分散型またはハイブリッド型の実行モデルに軸足を移しています。
2025年1月にICH E6(R3) Good Clinical Practiceガイドラインが最終的に採択され、リスクベースの品質管理、実用的なデータ収集、リモートファーストモニタリングが正式に承認されたことで、このシフトが加速しています。プロトコール開始数ではがん領域が世界最大のシェアを維持していますが、神経領域、希少疾患、細胞・遺伝子治療では、アダプティブデザインやバイオマーカーによるコホート充実化の恩恵を受けているため、拡大が加速しています。
医薬品開発業務受託機関(CRO)は技術投資によって利幅を確保し、新興の中堅専門企業は治療法の深堀りと地域特有の規制に関する専門知識を提供することで、大企業の既存企業を削っています。経験豊富な治験実施医療機関の人材不足とバイオマーカーアッセイの複雑化により、治験実施医療機関の成長は鈍化し、コスト上昇率は過去の水準を上回っています。
本レポートの要点
- フェーズ別では、後期フェーズIIIが2024年に臨床試験市場シェアの55.0%を占め、フェーズIIは2030年までのCAGRが6.8%と予測。
- 試験デザイン別では、ランダム化比較介入試験が2024年に72.3%の売上を確保し、アダプティブデザインは2030年までCAGR 8.2%で上昇すると予測。
- サービスの種類別では、モニタリング活動が2024年の臨床試験市場規模の28.5%を占め、分散型サービスとバーチャルサービスは年平均成長率14.6%で拡大する見込み。
- 治療分野別では、がん領域が2024年の臨床試験市場規模の29.7%を占め、神経領域は年平均成長率9.1%で拡大する見通し。
- 治験依頼者別では、製薬企業およびバイオ医薬品企業が2024年に68.0%の市場シェアを維持し、政府および非営利団体による資金提供はCAGR 7.5%で上昇中。
- 地域別では、北米が2024年の売上高の49.2%を占め、アジア太平洋地域がCAGR 7.9%で最も急成長しています。
分散型・ハイブリッド型トライアルプラットフォームの採用加速
分散型アプローチにより、参加者は遠隔医療、現地の検査室、自宅の機器を通じて受診を完了することができ、移動の負担が軽減され、継続率が向上します。世界のDCT収益プールは2030年までに133億米ドルに達すると予測されており、これはCAGR 6.6%に相当します。患者の90%がDCTへの参加を容認しており、リモートファーストへの強い需要がうかがえます。2024年9月に発行された分散型臨床試験に関するアメリカFDAの最終ガイダンスでは、データインテグリティ、インフォームドコンセント、安全性監視に対する規制当局の期待は、施設ベースの試験と変わらないことが確認されています[1]。そのためスポンサーは、技術適格性、リスクベースのモニタリング、サイバーセキュリティに関する新たな運用要件に直面することになり、これらはすでにベンダーの選定基準を形成し、CROのデジタルプラットフォームへの投資を促進しています。
希少疾患および希少薬パイプラインの世界的な急増
ゲノミクスと次世代シーケンシングにより、これまで特発性であった何千もの疾患の分子的原因が明らかになり、標的治療プログラムの波が押し寄せています。アメリカでは約3,000万人が希少疾病に罹患していますが、現在、治療法が承認されているのはわずか500疾患です[2]。税制優遇措置、使用料免除、アメリカ希少疾病用医薬品法に基づく7年間の独占権により、ベンチャー企業や大手製薬会社の資本が引き寄せられ続けています。FDAのTherapeutics for Rare and Neglected Diseases(希少・顧みられない病気のための治療法)助成金プログラムは、初期のヒト試験のリスクをさらに軽減し、自然史コホート収集や分子層別化概念実証試験の高い成長につながっています。患者集団は地理的に分散しており、診断潜伏期間は平均5〜7年であるため、リクルートは依然として困難であり、スポンサーはグローバル、マルチサイト、または完全バーチャル登録戦略へと向かっています。
募集時期の最適化に向けたアジア太平洋地域の治験施設の増加
アジア太平洋地域の新規臨床試験登録は、わずか5年前の3分の1から、現在では半分以上を占めています[3]。中国の規制の迅速化により、2017年から2021年の間に審査期間が半減し、プロトコールの開始が倍増し、インド、韓国、日本では、腫瘍学とデバイスに特化したパスウェイが提供されています。登録患者1人当たりのコストは欧米のベンチマークより30~40%低く、未治療の患者を2~3倍早く採用することが可能です。現地の規制当局は、共通の技術資料やリスクベースのモニタリングを受け入れるようになってきていますが、言語、データプライバシー法、倫理委員会が期待することの異質性が、国境を越えたマスタープロトコルを複雑にしています。国内CROと地域CROをペアにしたハイブリッドモデルは、これらの課題を軽減し、サイトカバレッジを拡大し、文化的嗜好に合った分散型訪問の使用を容易にします。
AIを活用した患者募集ソリューションによる登録効率の向上
機械学習アルゴリズムは、電子カルテ、請求ファイル、ゲノムデータベースを調査し、潜在的に適格な参加者をピンポイントで特定し、事前スクリーニングの合格率を高め、脱落リスクを予測します。2016年以降、アメリカFDAはプロトコル設計やデータ分析において人工知能に言及したおよそ300件の申請を記録しています。ウェアラブルセンサーの統合はリアルタイムの安全性監視を提供し、自然言語処理は有害事象のトリアージを自動化します。アルゴリズムの透明性、データ証明の検証、バイアスの軽減には厳重なガバナンスが必要なため、企業での採用にはまだばらつきがありますが、早期採用企業では実現可能性と立ち上げのサイクルタイムが2桁短縮されたと報告されています。この技術はまた、適応的投与アルゴリズムと合成コントロールアーム構築の下支えとなり、統計的効率をさらに向上させます。
新興市場における経験豊富な臨床研究コーディネーターの持続的不足
アジア太平洋、中南米、東ヨーロッパにおけるプロトコールの急速な増加は、ICH-GCP、遠隔データ収集、複雑な規制書類に精通した治験施設スタッフの供給を上回っています。オハイオ州立大学が提供するCAAHEP認定の臨床研究修士課程のような新しい臨床研究プログラムの卒業率を上回っています。経験の浅いチームは、プロトコール逸脱のリスクを高め、モニタリング訪問を長引かせ、品質保証予算を圧迫するため、オフショアリングの本来の動機であるコスト面での利点が損なわれています。スポンサーは、ベンダーの契約にスタッフのトレーニングモジュールを組み込んだり、移動モニタリングユニットを配備したり、中央統計サーベイランスを強化することで対応していますが、スキルギャップは依然として短期的なボトルネックとなっています。
バイオマーカー主導型適応デザインの複雑化とコスト上昇
適応濃縮、反応適応無作為化、シームレスな第II/III相の枠組みは、リアルタイムの測定値に基づいて割り付けを調整しますが、検証済みのアッセイ、継続的なデータフィード、高度なベイズ分析に依存しています。誤分類されたバイオマーカーサンプルは、I型エラーを増大させ、サンプルサイズの拡大やプロトコールの修正を余儀なくされる一方で、試験の検出力を低下させる可能性があります。そのため、患者一人当たりの直接コストは、マッチする従来のRCTよりも30~40%上昇し、規制当局はデザインの特徴を承認する前に、詳細な統計的操作特性シミュレーションを要求します。このようなハードルにもかかわらず、がん領域のスポンサーは適応的手段を採用し続けています。これは、ARPA-Hが2024年にADAPTプラットフォームを発表したことからも明らかです。ADAPTプラットフォームは、継続的なゲノムおよび画像フィードバックを使用して、積極的な募集中にコホートを進化させます。
セグメント分析
フェーズ別 後期段階の優位性が初期段階の革新性を覆い隠す
第III相試験は、大規模な多施設コホートと規制グレードのエンドポイントを伴うため、CROの予算が割高となり、2024年の臨床試験市場の55.0%を占めました。第 III 相臨床試験のプロトコールは、バイオマーカースクリーニングの費用により、患者一人当たり 4 万米ドルを超えることもあります。とはいえ、第II相臨床試験は、適応設計により概念実証のタイムラインを短縮し、投与量範囲と早期有効性を組み合わせるため、年平均成長率6.8%で急速に拡大するでしょう。アジア太平洋地域は、中国の迅速なIND審査パスウェイのおかげで、世界の第I相試験の58%を開始し、遺伝的に多様な集団への早期アクセスを強化しています。
スポンサーは、シームレスなフェーズI/IIフレームワークを展開し、ゴー/ノーゴーのマイルストーンを加速させ、フェーズIII投資をゲートすることで、リスクを分散し、資産の優先順位付けを最適化するアプローチを採用しています。ベンチャー支援を受けているバイオテクノロジー企業は、これらの研究を、ラボゲノミクスを統合した中堅CROに頻繁に外注する一方、大手製薬会社は、主要なモダリティのためのフェーズIユニットを社内に維持しています。規制当局は、統計的厳密性と柔軟性のバランスを取り、新規エンドポイントやデジタルバイオマーカーの組み入れを奨励するガイダンスを通じて、イノベーションを支援しています。このような傾向は、後期臨床試験が臨床試験市場の支出の大部分を吸収し続けているにもかかわらず、探索的フェーズがよりデータリッチになるパイプラインを強化します。
試験デザイン別: 勢いを増す適応的アプローチ
介入ランダム化比較試験は依然として規制上のゴールドスタンダードであり、2024年の売上高の72.3%を占め、ほとんどの治療薬のリスク計算の軸となっています。ICH E6(R3)ガイダンスは比例的監視を明確に支持し、スポンサーに中間解析と事前に規定された中止ルールを組み込むことを奨励しており、適応的フレームワークの年平均成長率を8.2%に押し上げています。アンブレラ、バスケット、プラットフォーム構造では、複数のバイオマーカーで定義されたコホートを並行して試験し、登録の負担を軽減するために共有対照群を活用します。
臨床試験市場では、異質性が治療評価を複雑にしている感染症、神経疾患、自己免疫疾患に対するプラットフォーム試験の統合が進んでいます。規制当局への提出書類には、エラー率管理を証明するためのシミュレーション操作特性包装が添付され、中央統計モニタリングでは従来型のオンサイト検証よりも迅速にデータ異常が発見されます。マスタープロトコールコンストラクトの継続的な受け入れにより、アダプティブエンリッチメントの使用が拡大し、柔軟なデザインはもはや実験的なものではなく、臨床試験市場における最新のエビデンス生成に不可欠な機能であるという認識が強化されます。
サービス種類別: モニタリングが優勢、バーチャルサービスが急増
複雑な分子アッセイと高コストのエンドポイントの時代において、スポンサーがプロトコールの遵守、データの清浄化、参加者の保護を優先したため、モニタリングが2024年の売上高の28.5%を占めました。ICH E6(R3)によって義務付けられたリスクベースの品質管理システムは、網羅的なソースデータの検証から、重要な変数に焦点を当てた集中分析へと予算をシフトしています。しかし、輸液薬局のチェックや画像のキャリブレーションを必要とする複雑な介入には、現場での監視が不可欠です。
仮想サービスラインは、リモート機器、電子インフォームド・コンセント、遠隔訪問の規模が拡大するにつれて、年平均成長率14.6%を記録し、最も急成長しているコンポーネントです。分権化された運営モデルは地理的な障壁を軽減し、人口統計学的な包括性を拡大することで、アメリカFDAの2023年ガイダンス案などの規制当局が設定した多様性の要件を満たします。アジア太平洋地域の病院は技術ベンダーと提携し、バーチャル評価を導入するケースが増えており、スポンサーは低コストの施設とハイテクデータ収集が融合したエコシステムを手に入れることができます。その結果、臨床試験市場はデータ中心、患者中心のサービスバンドルを通じて金額を再定義しつつあります。
治療領域別 神経領域が成長する中、がん領域が主導権
アンメットニーズの高さ、イノベーションに対する支払者の受容性、バイオマーカーの複雑さによりプロトコールへの投資が増加するため、2024年の支出額の29.7%はがん領域が牽引。産業界が資金を提供するがん臨床試験は、連邦政府が支援する試験を8対1で上回り、市場投入のスピードが数十億ドル規模のフランチャイズ予測を変更しうる環境を作り出しています。アミロイドとタウのイメージングにおけるブレークスルーと、希少な神経変性疾患に対する遺伝子サイレンシング戦略によって推進される神経学は、2030年までのCAGRが9.1%となり、全分野を上回るでしょう。
希少疾患プログラムは腫瘍学と神経学にまたがり、適応設計を活用して超小規模コホートと自然史的比較対象を管理します。AIを活用したセグメンテーション・ツールは、疾患の進行を予測し、エンドポイント・ウィンドウを調整するのに役立ち、サンプル数を増やすことなく統計的検出力を向上させます。細胞ベースの介入や遺伝子編集介入の台頭はさらに複雑さを増し、スポンサーはアッセイのバリデーションや長期的な安全性モニタリングの強化を迫られます。このような要因が、臨床試験市場において、生物学的リスクが高く、報酬の高いポートフォリオへの継続的な資本の再配分を支えています。
スポンサーの種類別: 製薬企業がリードする一方、政府からの資金提供は増加
2024年の金額別では、製薬・バイオ医薬品企業が全体の68%を占め、治験実施施設に300億米ドル以上を直接支払い、アメリカの経済活動に620億米ドルを創出。産業界の支援は、2018年以降に発表された最も引用された査読付き試験の半数以上にも資金を提供し、試験課題とデザインの選択に圧倒的な影響力を持つことを裏付けています。
政府、学術、非営利団体は、抗菌薬耐性、パンデミック対策、希少な小児疾患などの公衆衛生上の優先課題をターゲットに、年平均成長率7.5%で参加を拡大する予定です。官民パートナーシップは、基礎科学の知見と商業的開発力を融合させ、mRNAワクチンやCRISPR治療薬のようなフロンティア治療法のリスクを軽減します。資金調達の多様化は臨床試験市場に弾力性を与え、セクター特有のショックから身を守るのに役立つと同時に、透明性への期待やデータ共有の義務も高めています。
地域分析
北米は、成熟した規制エコシステム、先進的な治験責任医師ネットワーク、南米アメリカの豊富な科学資本に支えられ、2024年の世界売上高の49.2%を創出。州レベルの経済乗数は、治験支出の地域的価値を強調します: フロリダ州は83億米ドル、テキサス州は77億米ドル、カリフォルニア州は71億米ドルを2024年の活動で獲得。地域当局は、分散型臨床試験、適応型デザイン、リアルワールドエビデンスの統合に関する政府機関のガイダンスに見られるように、膨大な量よりも方法論の革新を優先する傾向が強まっています。アジア太平洋地域の臨床試験市場はコスト圧力に直面しており、スポンサーは戦略的なアメリカ拠点を維持しつつ、より低強度の手順をオフショア化するハイブリッドモデルへの移行を進めています。
アジア太平洋地域の年平均成長率は7.9%と予測され、規制の自由化、審査の迅速化、未治療人口の増加を通じて、世界の臨床試験市場を再構築しています。中国とインドを合わせると、アクティブなプロトコール総数の40%近くを占めています。韓国の集中型IRBフレームワーク、日本の再生医療に対する条件付き承認パスウェイ、台湾のブロックチェーンベースのeソース検証のためのデータ統合サンドボックスは、いずれも差別化されたニッチを確立しています。この地域のコスト構造(患者1人当たり30~40%安い)と採用スピード(欧米のベンチマークの2~3倍)は、説得力のある提案を生み出します。しかし、データ保護に関する法令や英語の習熟度にばらつきがあるため、国境を越えたマスター・プロトコルに課題があり、地域のノウハウとグローバルなプロセスの標準化を融合させたCROの提携が求められています。
ヨーロッパは科学的な専門知識と専門的なインフラを保持していますが、臨床試験市場における相対的なシェアは、臨床試験開始までの期間が長期化し、コストが上昇する中で低下傾向にあります。臨床試験規制(CTR)は、一元化されたポータルを通じて複数の加盟国による許可を合理化することを目的としており、欧州医薬品庁は患者に焦点を当てたアウトカム測定を重視しています[4]。Brexitはさらに複雑なレイヤーを導入します: 英国のスポンサーは、新しいウィンザー・フレームワークによって北アイルランドのデータフローが容易になったとはいえ、二重のコンプライアンス・トラックをナビゲートしなければなりません。今後の成長は、ヨーロッパの学術ネットワークが競争力を維持する希少疾患、先進治療医薬品、複雑な統計手法に集中すると思われます。
競争状況
臨床試験市場は中程度の集中度を示しており、5大CROのIQVIA、Labcorp、ICON、Parexel、Syneosが2024年の売上高の約40%を占めています。IQVIAはグローバルなデータサイエンスプラットフォームを活用し、75カ国、30の適応症で500以上の分散型またはハイブリッド型臨床試験を実施し、その技術スタックのGDPRコンプライアンス検証を達成。Labcorpは2023年に臨床開発部門のスピンオフを完了し、新たに独立した事業体がCROの拡大を追求する一方で、ラボと中央試験サービスに戦略的焦点を絞ります。アイコンは120億米ドルでPRA Health Sciencesを買収し、治療と地理的なフットプリントを統合し、世界第3位のCROに成長しました。
中堅CROは、細胞治療、眼科、デジタルヘルス統合などの治療専門性を活かし、特注の専門知識を求めるスポンサーからプロトコルを獲得しています。中国、インド、東南アジアの地域CROは、多国籍企業と提携し、現地の倫理承認、言語ローカライゼーション、市販後調査要件に対応しています。電子同意ベンダー、データ収集プラットフォーム、ウェアラブルメーカーとの技術提携は、入札を差別化し、リスクベースの品質管理をサポートします。また、AIを活用した実現可能性をめぐる競争も激化しており、ベンダーは施設選定時間を短縮する予測登録モデルを提供しています。
ホワイトスペースのビジネスチャンスは、希少疾患、複雑な生物製剤、分散型サービス提供に集中しています。スポンサーは、準拠した品質フレームワークの下で遠隔患者アクセス、在宅瀉血、機器遠隔測定を統合できるベンダーを評価します。CROは、患者データを保護するためのサイバーセキュリティ機能に積極的に投資しています。特に、GDPRの罰金が世界売上高の4%を超えるヨーロッパや、2025年の超党派案で各国のプライバシー基準の調和を目指すアメリカでは、その傾向が顕著です。このような動きの中で、臨床試験市場における競争優位性は、規模だけでなく、技術の成熟度、治療へのフォーカス、規制への対応力によってますます左右されるようになるでしょう。
最近の産業動向
- 2025年2月 ICON plcがICH E6(R3)の詳細な分析を発表し、リアルタイムのリスク評価における技術の役割を強調。
- 2025年1月 ICHはE6(R3)ガイドラインを最終決定し、27年ぶりにGCPの全体的な見直しを開始。
- 2024年12月 FDAがE6(R3)附属書2に関するガイダンス草案を発表。
- 2024年11月 FDAは分散型試験に関するガイダンスを確定し、遠隔データの完全性と参加者の安全性への期待を明確にしました。
- 2024年11月:ICHがE6(R3) Good Clinical Practice Annex 2の最終版を発表。
- 2024年9月 2024年9月:FDAは、アメリカでの登録割合の減少に対応するため、多地域にわたる腫瘍学的臨床試験に関するガイダンス案を発表。
- 2024年 3月 ARPA-HがADAPTプログラムを立ち上げ、きめ細かな患者データに基づく進化的ながん臨床試験デザインを開拓。
臨床試験産業レポート目次
1. はじめに
- 1.1 前提条件と市場定義
- 1.2 調査範囲
2. 調査方法
3. エグゼクティブサマリー
4. 市場概況
- 4.1 市場概要
- 4.2 市場促進要因
- 4.2.1 非中央集権型・ハイブリッド型治験プラットフォームの導入加速
- 4.2.2 世界的な希少疾患・希少薬パイプラインの急増
- 4.2.3 採用時期の最適化を目的としたアジア太平洋地域の治験実施施設の増加
- 4.2.4 AIを活用した患者募集ソリューションによる登録効率の向上
- 4.2.5 世界的なオンコロジー試験に対する政府のインセンティブ
- 4.2.6 承認後のリアルワールドエビデンス(RWE)試験の使用例の増加
- 4.3 市場の阻害要因
- 4.3.1 新興市場における経験豊富な治験コーディネーターの持続的不足
- 4.3.2 バイオマーカー主導の適応設計の複雑化とコストの上昇
- 4.3.3 データプライバシー法(GDPR、CCPA)に対する監視の高まりがe-Consentの展開を阻害
- 4.3.4 ヨーロッパにおけるインフレによる治験責任医師と治験施設管理料の高騰
- 4.4 規制の見通し
- 4.5 ポーターのファイブフォース分析
- 4.5.1 新規参入の脅威
- 4.5.2 買い手の交渉力
- 4.5.3 供給者の交渉力
- 4.5.4 代替品の脅威
- 4.5.5 競争ライバルの激しさ
5. 市場規模・成長予測(金額別)
- 5.1 フェーズ別
- 5.1.1 フェーズI
- 5.1.2 フェーズII
- 5.1.3 フェーズIII
- 5.1.4 第IV相
- 5.2 試験デザイン別
- 5.2.1 インターベンション/治療研究
- 5.2.2 観察研究
- 5.2.3 アクセス拡大研究
- 5.3 サービス種類別
- 5.3.1 プロトコールデザインと実現可能性
- 5.3.2 施設の特定と立ち上げ
- 5.3.3 薬事申請および承認
- 5.3.4 臨床試験モニタリング
- 5.3.5 データマネジメント&生物統計学
- 5.3.6 メディカルライティング
- 5.3.7 その他のサービス種類
- 5.4 治療領域別
- 5.4.1 がん領域
- 5.4.2 循環器
- 5.4.3 神経
- 5.4.4 感染症
- 5.4.5 代謝性疾患(糖尿病、肥満症)
- 5.4.6 免疫学/自己免疫学
- 5.4.7 その他の治療領域
- 5.5 スポンサー種類別
- 5.5.1 製薬・バイオ製薬企業
- 5.5.2 医療機器企業
- 5.5.3 学術・研究機関
- 5.5.4 政府・非営利団体
- 5.6 地理
- 5.6.1 南米アメリカ
- 5.6.1.1 米国
- 5.6.1.2 カナダ
- 5.6.1.3 メキシコ
- 5.6.2 ヨーロッパ
- 5.6.2.1 ドイツ
- 5.6.2.2 イギリス
- 5.6.2.3 フランス
- 5.6.2.4 イタリア
- 5.6.2.5 スペイン
- 5.6.2.6 その他のヨーロッパ
- 5.6.3 アジア太平洋
- 5.6.3.1 中国
- 5.6.3.2 日本
- 5.6.3.3 インド
- 5.6.3.4 韓国
- 5.6.3.5 オーストラリア
- 5.6.3.6 その他のアジア太平洋地域
- 5.6.4 中東・アフリカ
- 5.6.4.1 GCC
- 5.6.4.2 南アフリカ
- 5.6.4.3 その他の中東・アフリカ地域
- 5.6.5 南米アメリカ
- 5.6.5.1 ブラジル
- 5.6.5.2 アルゼンチン
- 5.6.5.3 その他の南米アメリカ
6. 競争環境
- 6.1 市場集中度
- 6.2 戦略的な動き(M&A、提携、資金調達)
- 6.3 市場シェア分析
- 6.4 企業プロフィール(グローバルレベルの概要、市場レベルの概要、主要事業セグメント、財務、従業員数、主要情報、市場ランク、市場シェア、製品・サービス、最近の動向の分析を含む)
- 6.4.1 IQVIA Holdings Inc.
- 6.4.2 Laboratory Corporation of America Holdings (Labcorp)
- 6.4.3 ICON plc
- 6.4.4 Syneos Health
- 6.4.5 Parexel International Corp.
- 6.4.6 Thermo Fisher Scientific Inc. (PPD)
- 6.4.7 Lilly (Lilly Clinical Innovation)
- 6.4.8 Pfizer Inc.
- 6.4.9 Medpace Holdings Inc.
- 6.4.10 Charles River Laboratories International Inc.
- 6.4.11 Caidya
- 6.4.12 ACM Global Laboratories
- 6.4.13 Wuxi AppTec Co. Ltd.
- 6.4.14 ClinChoice
- 6.4.15 KCR S.A.
- 6.4.16 Pharmaron Inc.
- 6.4.17 Novotech
- 6.4.18 Aragen Life Sciences Ltd.
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