ゴーシェ病治療薬市場 規模・シェア分析 – 成長動向と予測 (2025年～2030年)

ゴーシェ病治療薬市場は、2025年には12.5億米ドル、2030年には13.9億米ドルに達すると予測されており、予測期間（2025年～2030年）における年平均成長率（CAGR）は2.10%と見込まれています。本市場は、疾患タイプ（タイプ1、タイプ2、タイプ3）、治療タイプ（酵素補充療法、基質還元療法、その他の療法）、投与経路（経口、静脈内）、流通チャネル（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）、および地域（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、南米）によってセグメント化されています。

ゴーシェ病の概要
ゴーシェ病は、グルコセレブロシダーゼ（GCase）酵素の欠乏によって引き起こされる稀なライソゾーム蓄積症です。この酵素は、脂肪の一種であるグルコセレブロシドを分解する役割を担っています。GCaseが不足すると、グルコセレブロシドがマクロファージ内に蓄積し、肝臓や脾臓の腫大、貧血、骨疾患、場合によっては神経学的問題などの症状を引き起こします。

市場の成長要因
市場の成長は、ゴーシェ病に対する意識の向上、早期診断の進展、酵素補充療法（ERT）および基質還元療法（SRT）における治療法の進歩、そして支援的な規制措置によって推進されています。
特に、意識向上キャンペーンは市場成長に重要な役割を果たしています。例えば、2023年11月には、カナダの13の希少疾患団体が武田薬品工業カナダ社と協力し、「I Am Number 12」キャンペーンを展開しました。このキャンペーンは、カナダ人の12人に1人が生涯に希少疾患に遭遇することを強調し、カナダ国立ゴーシェ財団も参加してゴーシェ病の有病率上昇を訴え、市場の発展を促進しました。
さらに、世界中の政府がゴーシェ病患者が必要な治療を受けられるよう、財政援助、医療給付、政策支援を提供しています。インド保健・家庭福祉省は、2024年8月に希少疾患患者に対し最大57,514米ドル（500万インドルピー）の財政支援を発表しました。ゴーシェ病を含む63の希少疾患が「希少疾患国家政策（NPRD）」の対象となっており、このような取り組みは市場に良い影響を与えると期待されています。

市場の阻害要因
一方で、発展途上国における治療へのアクセスと利用可能性の制限、高額な治療費、そして厳格な規制承認が、市場の発展を妨げる主要な要因となっています。

主要な市場トレンドと洞察

1. 酵素補充療法（ERT）セグメントが予測期間中に最大のシェアを占めると予測
酵素補充療法（ERT）は、ゴーシェ病の標準的な治療法であり、不足しているGCase酵素を補充することで、ライソゾームに蓄積したグルコセレブロシドの分解を助けます。ゴーシェ病の有病率の増加、希少疾患研究への投資の拡大、医療保険および償還政策の拡充などが、このセグメントの拡大を支える主要な要因です。
国立ゴーシェ財団のデータによると、ゴーシェ病は一般人口では出生40,000人に1人の割合で発生しますが、東欧系アシュケナージ系ユダヤ人の間では約450人に1人と有病率が高く、このコミュニティでは最大10人に1人が変異遺伝子の保因者である可能性があります。
また、専門薬局と主要市場プレーヤー間の酵素補充薬の流通契約は、未充足のニーズに対応し、患者や医療提供者が治療の適用範囲を得て管理するのに役立っています。例えば、2024年4月には、Edenbridge PharmaceuticalsがOrsini Specialty Pharmacyと流通契約を締結し、Yargesa（ミグルスタット）カプセル100mgの主要な流通パートナーとしてOrsiniを指定しました。これにより、ゴーシェ病治療の選択肢の利用可能性が強化され、市場の成長と競争が促進されると期待されています。
さらに、新しい治療選択肢の開発に向けた研究開発活動の増加は、酵素補充療法の適用範囲を広げ、セグメントの拡大を強化すると予想されます。2024年8月には、CANbridge Pharmaceuticals Inc.が、ゴーシェ病タイプIおよびIIIの未治療の12歳以上の患者を対象としたCAN103主要試験から有望なトップライン結果を発表しました。CAN103試験の肯定的な結果は、新しい治療選択肢を導入し、未充足の医療ニーズに対応し、治療アプローチの進歩を促進することで、ゴーシェ病治療薬市場に大きな影響を与えると期待されています。

2. 北米がゴーシェ病治療薬市場を支配すると予測
北米市場は、先進治療法の臨床試験の増加、主要企業による提携や買収などの無機的成長戦略、患者支援ネットワークの拡大といった要因により、市場を支配すると予想されています。さらに、ライソゾーム蓄積症（LSD）の有病率の上昇、医療インフラと償還政策の拡充も、この地域の市場拡大を強化する要因です。
先進治療法の臨床試験の増加は、ゴーシェ病治療薬市場の著しい成長を牽引しています。これらの試験は、未充足の医療ニーズに対応するだけでなく、革新的な治療選択肢の開発に貢献し、患者の転帰と市場拡大を促進しています。例えば、2025年2月3日には、Spur Therapeuticsが米国食品医薬品局（FDA）から第2相終了（EOP2）会議で承認を受け、ゴーシェ病タイプ1を対象とした遺伝子治療候補FLT201の第3相試験への道が開かれました。
また、2023年2月には、Gain Therapeutics, Inc.が第19回WORLDSymposiumで、ゴーシェ病イニシアチブからの有望な前臨床結果を発表しました。神経障害性ゴーシェ病（nGD）の動物モデルで行われた研究では、GT-02329がβ-グルコセレブロシダーゼ（GCase）活性を回復させるだけでなく、有害な脂質基質の蓄積を抑制し、神経炎症を軽減し、神経筋機能を改善することが示されました。これらの進展は、治療へのアクセスを改善し、市場の発展を促進すると期待されています。
さらに、北米の主要企業は、新しい治療選択肢の開発のために提携などの無機的成長戦略を採用しており、市場の成長を後押ししています。例えば、2023年9月には、Neurocrine Biosciences, Inc.とVoyager Therapeutics, Inc.が、神経疾患を標的とする一連の遺伝子治療を推進するための戦略的提携を結びました。この提携の中心は、パーキンソン病、ゴーシェ病、およびその他のGBA1関連疾患に対処することを目的とした、Voyagerの前臨床GBA1遺伝子治療です。

競争環境
ゴーシェ病治療薬市場は、世界および地域で事業を展開する複数の企業の存在により、断片化された性質を持っています。主要なプレーヤーには、Sanofi、Protalix BioTherapeutics、Takeda Pharmaceutical、CANbridge Life Sciences Ltd.、Pfizer Inc.、Edenbridge Pharmaceuticals, LLC、Janssen Pharmaceuticals, Inc.、Spur Therapeutics、Gain Therapeutics, Inc.などが含まれます。

最近の業界動向
* 2024年3月: Centogene N.V.は武田薬品との提携を拡大し、ライソゾーム蓄積症（LSDs）患者の診断改善を目指しました。この協力により、ファブリー病、ゴーシェ病、ハンター症候群などの疾患に対する迅速で信頼性の高い診断アクセスが提供されることを目指しています。
* 2023年11月: Freeline Therapeutics Holdings plcは、新たに設立されたポートフォリオ企業であるSyncona Ltd.との全額現金による買収契約を発表しました。この動きは、Freelineの事業を強化し、ゴーシェ病を標的とする遺伝子治療候補FLT201の進展を加速させます。

このレポートは、ゴーシェ病治療薬市場に関する包括的な分析を提供しています。市場の定義、調査範囲、および調査方法に関する詳細な仮定に基づいて、市場のダイナミクス、セグメンテーション、競争環境、市場機会、将来のトレンドなど、多角的な視点から市場を深く掘り下げています。

1. 市場概要と予測
ゴーシェ病治療薬市場は、2024年には12.2億米ドルと推定されています。2025年には12.5億米ドルに達すると見込まれており、その後、2025年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）2.10%で着実に成長し、2030年には13.9億米ドルに達すると予測されています。本レポートでは、2019年から2024年までの過去の市場規模データに加え、2025年から2030年までの詳細な市場予測が提供されています。

2. ゴーシェ病の概要
ゴーシェ病は、遺伝性の代謝疾患であり、3つの異なるタイプに分類されます。
* タイプ1: 最も一般的なタイプの一つで、脾臓、肝臓、血液、骨に主に影響を及ぼし、神経症状は通常見られません。
* タイプ2: 稀な神経病型で、生後6ヶ月未満の乳児に発症し、重篤な神経学的症状を伴います。
* タイプ3: 最も広範なタイプであり、骨や臓器の異常に加え、進行性の神経学的問題を引き起こします。

3. 市場の推進要因
市場の成長を促進する主要な要因としては、以下の点が挙げられます。
* 酵素補充療法（ERT）や基質還元療法（SRT）といった治療法の継続的な進歩と革新。
* 世界的に拡大する医療保険の適用範囲と、治療薬に対する償還政策の改善。
* ゴーシェ病の有病率の増加、それに伴う疾患への一般および医療従事者の意識向上、および医学研究における目覚ましい進展。

4. 市場の抑制要因
一方で、市場の成長を妨げる可能性のある要因も存在します。
* 特に発展途上国における、高価な治療薬へのアクセスと利用可能性の制限。
* 新薬開発における厳格かつ複雑な規制承認プロセス。

5. ポーターのファイブフォース分析
市場の競争環境を包括的に評価するため、ポーターのファイブフォース分析が実施されています。これにより、新規参入の脅威、買い手/消費者の交渉力、供給者の交渉力、代替製品の脅威、および既存企業間の競争の激しさといった側面から、市場の構造と魅力を分析しています。

6. 市場セグメンテーション
ゴーシェ病治療薬市場は、以下の多角的な要素に基づいて詳細にセグメント化されており、各セグメントの市場規模と予測は収益（米ドル）ベースで算出されています。
* 疾患タイプ別: タイプ1、タイプ2、タイプ3。
* 治療タイプ別: 酵素補充療法、基質還元療法、その他の療法。
* 投与経路別: 経口、静脈内。
* 流通チャネル別: 病院薬局、小売薬局、オンライン薬局。
* 地域別: 北米（米国、カナダ、メキシコ）、ヨーロッパ（ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペイン、その他ヨーロッパ）、アジア太平洋（中国、日本、インド、オーストラリア、韓国、その他アジア太平洋）、中東およびアフリカ（GCC諸国、南アフリカ、その他中東およびアフリカ）、南米（ブラジル、アルゼンチン、その他南米）。

7. 地域別分析
地域別に見ると、2025年には北米がゴーシェ病治療薬市場において最大の市場シェアを占めると予測されています。これは、先進的な医療インフラ、高い疾患認識度、および有利な償還政策に支えられています。一方、アジア太平洋地域は、予測期間（2025年～2030年）において最も高い年平均成長率で成長すると推定されており、これは医療アクセスの改善、経済成長、および疾患意識の向上に起因すると考えられます。本レポートでは、これらの主要地域に加え、合計17カ国の詳細な市場規模と予測も提供されており、地域ごとの市場特性を深く理解することができます。

8. 主要企業
市場における主要なプレーヤーとしては、Sanofi、Pfizer Inc.、Takeda Pharmaceutical、Janssen Pharmaceuticals, Inc.、Protalix BioTherapeuticsなどが挙げられます。これらの企業は、研究開発、製品ポートフォリオ、および市場戦略において重要な役割を担っています。

9. 市場機会と将来のトレンド
レポートでは、市場における新たな機会と将来のトレンドについても分析されており、ステークホルダーが戦略的な意思決定を行う上で役立つ情報が提供されています。

以上が、ゴーシェ病治療薬市場に関する本レポートの主要なポイントの概要です。

1. はじめに

• 1.1 調査の前提と市場の定義
• 1.2 調査範囲

2. 調査方法

3. エグゼクティブサマリー

4. 市場のダイナミクス

• 4.1 市場概要
• 4.2 市場の推進要因
  • 4.2.1 酵素補充療法および基質減少療法の進歩
  • 4.2.2 医療保障と償還政策の拡大
  • 4.2.3 ゴーシェ病の有病率の増加、意識の高まり、および医学研究の進歩
• 4.3 市場の阻害要因
  • 4.3.1 発展途上国におけるアクセスと利用可能性の制限
  • 4.3.2 厳格な規制承認プロセス
• 4.4 ポーターの5つの力分析
  • 4.4.1 新規参入の脅威
  • 4.4.2 買い手/消費者の交渉力
  • 4.4.3 供給者の交渉力
  • 4.4.4 代替品の脅威
  • 4.4.5 競争の激しさ

5. 市場セグメンテーション（金額別市場規模）

• 5.1 疾患タイプ別
  • 5.1.1 タイプ1
  • 5.1.2 タイプ2
  • 5.1.3 タイプ3
• 5.2 治療タイプ別
  • 5.2.1 酵素補充療法
  • 5.2.2 基質補充療法
  • 5.2.3 その他の治療法
• 5.3 投与経路別
  • 5.3.1 経口
  • 5.3.2 静脈内
• 5.4 流通チャネル別
  • 5.4.1 病院薬局
  • 5.4.2 小売薬局
  • 5.4.3 オンライン薬局
• 5.5 地域別
  • 5.5.1 北米
  • 5.5.1.1 米国
  • 5.5.1.2 カナダ
  • 5.5.1.3 メキシコ
  • 5.5.2 ヨーロッパ
  • 5.5.2.1 ドイツ
  • 5.5.2.2 イギリス
  • 5.5.2.3 フランス
  • 5.5.2.4 イタリア
  • 5.5.2.5 スペイン
  • 5.5.2.6 その他のヨーロッパ
  • 5.5.3 アジア太平洋
  • 5.5.3.1 中国
  • 5.5.3.2 日本
  • 5.5.3.3 インド
  • 5.5.3.4 オーストラリア
  • 5.5.3.5 韓国
  • 5.5.3.6 その他のアジア太平洋
  • 5.5.4 中東およびアフリカ
  • 5.5.4.1 GCC
  • 5.5.4.2 南アフリカ
  • 5.5.4.3 その他の中東およびアフリカ
  • 5.5.5 南米
  • 5.5.5.1 ブラジル
  • 5.5.5.2 アルゼンチン
  • 5.5.5.3 その他の南米

6. 競争環境

• 6.1 企業プロフィール
  • 6.1.1 サノフィ
  • 6.1.2 プロタリックス・バイオセラピューティクス
  • 6.1.3 武田薬品工業
  • 6.1.4 キャンブリッジ・ライフサイエンス株式会社
  • 6.1.5 ファイザー株式会社
  • 6.1.6 エデンブリッジ・ファーマシューティカルズLLC
  • 6.1.7 ヤンセンファーマ株式会社
  • 6.1.8 スパー・セラピューティクス
  • 6.1.9 ゲイン・セラピューティクス株式会社
• *リストは網羅的ではありません

7. 市場機会と将来のトレンド