遺伝子治療市場 規模・シェア分析 – 成長トレンドと予測（2025年～2030年）

遺伝子治療市場の概要：成長トレンドと予測（2025-2030年）

遺伝子治療市場は、2025年には97.4億米ドルと推定され、2030年には243.4億米ドルに達すると予測されており、予測期間（2025-2030年）中に年平均成長率（CAGR）20.11%で成長する見込みです。この市場は中程度の集中度を示し、北米が最大の市場であり、アジア太平洋地域が最も急速に成長しています。

市場概要

2024年だけでも9つの細胞・遺伝子治療薬が規制当局によって承認されたことは、臨床的および商業的実現可能性への信頼が高まっていることを示し、主要市場における償還経路を広げています。バイオ医薬品およびプライベートエクイティからの資金調達の増加は、後期段階の資産を加速させており、ウイルス性および非ウイルス性の製造能力の拡大は、これまでのサプライチェーンの摩擦を軽減しています。in vivo編集およびベクター工学における急速な進歩は、希少疾患を超えて、特に神経学および眼科学における高頻度疾患へと治療範囲を広げています。アジア太平洋地域の二桁の治験成長と北米の政策インセンティブは、多様な需要基盤を確保していますが、高額な製品価格と安全性モニタリング要件は、アクセスへの逆風となっています。

主要な市場動向

* ベクタータイプ別: アデノ随伴ウイルス（AAV）が2024年に遺伝子治療市場シェアの38.54%を占め、非ウイルス性デリバリー方法は2030年までにCAGR 24.34%で拡大すると予測されています。
* 適応症別: 腫瘍学が2024年に収益の42.92%を占めましたが、神経学分野は2030年までにCAGR 25.62%で進展しています。
* デリバリーモード別: in vivoアプローチが2024年に遺伝子治療市場規模の65.92%を占め、ex vivo方法は2025年から2030年の間にCAGR 23.07%で成長するでしょう。
* エンドユーザー別: 病院および診療所が2024年に遺伝子治療市場規模の59.22%を占め、専門治療センターは2030年までにCAGR 21.89%で成長すると見込まれています。
* 地域別: 北米が2024年に収益シェアの41.78%でリードし、アジア太平洋地域は同じ期間にCAGR 27.68%で加速すると予測されています。

市場を牽引する要因

* 臨床的・商業的実現可能性を示す規制当局の承認の増加: 主要な規制当局からの頻繁な承認は、開発リスクを低減し、上市までの期間を短縮しています。米国FDAは2024年までに合計37の細胞・遺伝子製品を承認しており、再生医療先進治療（RMAT）指定のような専用の枠組みを適用することで、対象プログラムの開発期間を約40%短縮しています。欧州のPRIMEスキームや英国の2025年におけるポイントオブケア製造に関する規則も市場参入を容易にしています。
* ベクター工学およびin vivo編集プラットフォームにおける継続的な技術進歩: 強化されたカプシドライブラリ、機械学習による配列最適化、新規脂質構造は、組織指向性を高め、免疫原性を低減しています。ペンシルベニア大学医学部の研究者は、in vivoで数ヶ月間持続するDNA搭載脂質ナノ粒子を報告しており、慢性疾患に対する持続的な投与の可能性を開いています。AI支援アルゴリズムは設計サイクルを短縮し、編集精度を高めています。
* グローバルなウイルスベクターおよび非ウイルス製造インフラの拡大: 大規模な設備投資は、生産ラインの能力と高度化を促進しています。ノボノルディスクによる2024年のCatalentの165億米ドルでの買収は、大手製薬会社がサプライチェーンのエンドツーエンドの管理を確保していることを示しています。非ウイルス性脂質ナノ粒子プラットフォームは、製造コストを最大60%削減し、より大きなペイロードを搭載できるため、多遺伝子疾患に対する技術的障壁を取り除いています。
* 遺伝子治療R&Dへのバイオ医薬品およびプライベートエクイティからの資金調達の増加: 広範な市場の変動にもかかわらず、資金流入は堅調です。2024年には、後期段階の資産に対する競争が激化し、フェーズIIおよびIIIのライセンスアウト契約の初期価値が35%増加しました。プライベートエクイティグループも下流へと進出しており、CarlyleとSK Capitalによる2025年のbluebird bioの買収は、鎌状赤血球症およびβサラセミアの承認済み治療薬に商業化資金を注入しています。

市場を抑制する要因

* 高額な治療費によるアクセスおよび費用負担の障壁: 単回投与治療薬の定価は37万3,000米ドルから425万米ドルに及び、支払者の予算を圧迫し、治療法への社会的な資金提供意欲を試しています。革新的な償還オプション（成果ベース契約、償却モデル、保証など）が登場していますが、複雑なデータ共有と長期的な追跡インフラが必要です。
* 製造の複雑さとGMPグレードベクターの供給制約: 積極的な能力増強にもかかわらず、GMPグレードのAAVおよびレンチウイルスベクターの供給は、2025年の予測需要の4分の1しか満たしていません。生産サイクルは9ヶ月を超えることがあり、上市までの期間を遅らせ、在庫リスクを生み出します。
* 長期モニタリングを必要とする安全性への懸念: 厳格な規制監視がある地域では特に、安全性への懸念が長期的な影響を及ぼす可能性があります。
* プラスミド/カプシド原材料の不足: サプライチェーンの回復力が限られている地域では、原材料の不足が短期的な制約となります。

セグメント分析

* ベクタータイプ別: AAVベクターは、その良好な安全性と持続的な遺伝子発現により、2024年に遺伝子治療市場シェアの38.54%を占めました。しかし、非ウイルス性脂質ナノ粒子システムは、より大きな遺伝子ペイロードを運び、製造経済性を簡素化するため、2030年までにCAGR 24.34%で最も急速に成長する代替手段となっています。
* 適応症別: 腫瘍学アプリケーションは、CAR-Tの承認と固形腫瘍を対象とした豊富なパイプラインに支えられ、2024年に収益の42.92%を占めました。しかし、神経学分野は2030年までにCAGR 25.62%で最高の成長軌道を描いています。血液脳関門を通過する新規カプシドや精密なin vivo編集ツールにより、レット症候群やハンチントン病などの疾患に直接介入できるようになっています。
* デリバリーモード別: 直接投与（in vivo）は、局所注射がベクター効率を最大化する眼科、筋疾患、肝疾患の承認により、2024年に収益の65.92%を占めました。一方、ex vivo工学は、製造の自動化、ウイルス形質導入の改善、同種異系プラットフォームが患者あたりのコストを削減するため、CAGR 23.07%で成長する見込みです。
* エンドユーザー別: 病院および学術医療センターは、遺伝子治療の注入に必要な多分野チームと管理された環境を備えているため、2024年に投与量の59.22%を占めました。しかし、専門注入施設は2030年までにCAGR 21.89%で成長すると予測されています。これらの施設は、運営モデルが効率的であるため、治療場所のコストを削減し、患者の利便性を向上させます。

地域分析

* 北米: 2024年には世界の収益の41.78%を占め、寛容な規制環境、豊富なベンチャーキャピタル、広範な臨床インフラに支えられています。米国は2024年だけで34のファーストインクラス遺伝子治療薬を承認し、製品上市における中心的な役割を強調しています。
* 欧州: 強固な科学的成果を維持し、EMAの適応経路により画期的な治療法が迅速化されています。2025年7月に施行される英国の分散型製造枠組みは、物流負担を軽減し、ポイントオブケア生産を刺激する可能性があります。
* アジア太平洋: CAGR 27.68%で最も急速な成長を記録しています。中国は400以上の細胞ベースの治験を実施し、国内のベクター工場に多額の投資を行っており、需要と供給の両面でエンジンとしての地位を確立しています。日本の再生医療に対する迅速承認経路やシンガポールのデジタルライセンスポータルも承認プロセスを合理化しています。

競争環境

競争環境は中程度に細分化されており、経験豊富な製薬大手と機敏なバイオテクノロジー革新企業が混在しています。ノバルティス、ファイザー、ロシュなどの大手製薬会社は、特許切れを相殺するためにプラットフォーム技術を買収しています。2025年第1四半期には90件の提携活動があり、カプシド工学、非ウイルス性デリバリー、スケーラブルな製造に対する活発な探索が反映されています。技術差別化が競争優位性を推進しており、Krystal Biotechは独自のHSV-1ベクターを活用し、反復局所投与を可能にしています。

このレポートは、遺伝子治療市場の詳細な分析を提供しています。遺伝子治療市場は、ウイルスまたは非ウイルスベクターを用いて患者の遺伝物質を挿入、サイレンシング、または編集し、遺伝性疾患や後天性疾患を治療する、1回または複数回の投与による収益として定義されています。ただし、直接的なゲノム改変を伴わない操作細胞の増殖や再注入のみの治療（例：自己幹細胞輸注）は対象外です。

市場規模は、2025年には97.4億米ドルと評価されており、2030年までに243.4億米ドルに達すると予測されています。この成長は、ベクタータイプ、適応症、デリバリーモード、エンドユーザー、および地域（北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東・アフリカ、南米）といった多様なセグメントによって推進されています。

市場成長の主な推進力は、臨床的および商業的実現可能性を示す規制当局の承認数の増加、ベクター工学およびin-vivo編集プラットフォームにおける継続的な技術進歩、グローバルなウイルスベクターおよび非ウイルス製造インフラの拡大です。さらに、商業用AAV CDMO（受託開発製造機関）能力の急速な拡大、遺伝子治療R&Dへのバイオ医薬品およびプライベートエクイティ資金の増加、希少疾患遺伝子治療の採用拡大も重要な要因となっています。

一方で、市場の成長を抑制する要因も存在します。高額な治療費によるアクセスと費用負担の障壁、製造の複雑さ、GMPグレードベクターの供給制約は製品の入手可能性を制限し、コストを上昇させています。また、長期的なモニタリングを必要とする安全性への懸念や、GMPグレードのプラスミド/カプシド原材料の不足がCMC（化学・製造・品質管理）のタイムラインを延長させることも課題となっています。

レポートの主要な知見として、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターがその安全性プロファイルと持続的な発現により、2024年の収益の38.54%を占め、世界の売上を牽引していることが挙げられます。地域別では、アジア太平洋地域が政府からの強力な資金提供、中国における臨床試験件数の拡大、日本およびシンガポールにおける承認経路の合理化により、27.68%という高い年平均成長率（CAGR）を示し、急速に成長しています。高額な治療費への対応として、医療システムは成果ベースの契約、分割払い、CMS細胞・遺伝子治療アクセスモデルのような州による共同購入モデルを採用しています。現在の市場成長を最も制限しているのは、製造の複雑さとGMPグレードベクターの供給不足であり、これが製品供給とコストに影響を与えています。

本レポートは、規制当局、病院の薬剤師、CDMO幹部、臨床研究者への一次調査、およびFDA、EMA、臨床試験データベース、業界財務データなどの二次調査を組み合わせた堅牢な調査手法に基づき、市場規模の算出と予測を行っています。競合環境分析では、市場集中度、市場シェア、Novartis AG、Gilead Sciences Inc.、F. Hoffmann-La Roche Ltdなど主要企業のプロファイルが提供されています。将来の展望として、ホワイトスペースと未充足ニーズの評価を通じて、市場の新たな機会が特定されています。

1. はじめに

• 1.1 調査の前提条件と市場の定義

• 1.2 調査範囲

2. 調査方法

3. エグゼクティブサマリー

4. 市場概況

• 4.1 市場概要

• 4.2 市場促進要因
  • 4.2.1 臨床的および商業的実現可能性を示す規制承認数の増加

  • 4.2.2 ベクター工学およびin-vivo編集プラットフォームにおける継続的な技術進歩

  • 4.2.3 世界的なウイルスベクターおよび非ウイルス製造インフラの拡大

  • 4.2.4 商業用AAV CDMO能力の急速な拡大

  • 4.2.5 遺伝子治療R&Dへのバイオ医薬品およびプライベートエクイティ資金の増加

  • 4.2.6 希少疾患遺伝子治療の採用拡大

• 4.3 市場抑制要因
  • 4.3.1 高額な治療費がアクセスと手頃な価格の障壁を生み出す

  • 4.3.2 製造の複雑さとGMPグレードベクターの供給制約

  • 4.3.3 長期的なモニタリングを必要とする安全性への懸念

  • 4.3.4 GMPグレードのプラスミド/カプシド原材料の不足がCMCのタイムラインを延長

• 4.4 規制環境

• 4.5 ポーターの5つの力分析
  • 4.5.1 新規参入者の脅威

  • 4.5.2 買い手の交渉力

  • 4.5.3 供給者の交渉力

  • 4.5.4 代替品の脅威

  • 4.5.5 競争の激しさ

5. 市場規模と成長予測（米ドル建て）

• 5.1 ベクタータイプ別
  • 5.1.1 アデノウイルスベクター

  • 5.1.2 アデノ随伴ウイルスベクター

  • 5.1.3 レンチウイルスベクター

  • 5.1.4 レトロウイルスベクター

  • 5.1.5 ヘルペスウイルスベクター

  • 5.1.6 その他のベクタータイプ

• 5.2 適応症別
  • 5.2.1 腫瘍学

  • 5.2.2 希少代謝性疾患

  • 5.2.3 眼科学

  • 5.2.4 神経学 / 中枢神経系

  • 5.2.5 心血管系および筋骨格系

  • 5.2.6 その他の適応症

• 5.3 送達モード別
  • 5.3.1 生体内遺伝子導入

  • 5.3.2 生体外遺伝子導入

• 5.4 エンドユーザー別
  • 5.4.1 病院および診療所

  • 5.4.2 専門治療 / 輸液センター

  • 5.4.3 学術機関および研究機関

• 5.5 地域別
  • 5.5.1 北米

  • 5.5.1.1 米国

  • 5.5.1.2 カナダ

  • 5.5.1.3 メキシコ

  • 5.5.2 欧州

  • 5.5.2.1 ドイツ

  • 5.5.2.2 英国

  • 5.5.2.3 フランス

  • 5.5.2.4 イタリア

  • 5.5.2.5 スペイン

  • 5.5.2.6 その他の欧州

  • 5.5.3 アジア太平洋

  • 5.5.3.1 中国

  • 5.5.3.2 日本

  • 5.5.3.3 インド

  • 5.5.3.4 オーストラリア

  • 5.5.3.5 韓国

  • 5.5.3.6 その他のアジア太平洋

  • 5.5.4 中東およびアフリカ

  • 5.5.4.1 GCC

  • 5.5.4.2 南アフリカ

  • 5.5.4.3 その他の中東およびアフリカ

  • 5.5.5 南米

  • 5.5.5.1 ブラジル

  • 5.5.5.2 アルゼンチン

  • 5.5.5.3 その他の南米

6. 競合情勢

• 6.1 市場集中度

• 6.2 市場シェア分析

• 6.3 企業プロファイル（グローバルレベルの概要、市場レベルの概要、主要セグメント、利用可能な財務情報、戦略情報、主要企業の市場ランキング/シェア、製品・サービス、および最近の動向を含む）
  • 6.3.1 ノバルティスAG

  • 6.3.2 ギリアド・サイエンシズ社

  • 6.3.3 F. ホフマン・ラ・ロシュ社

  • 6.3.4 ブルーバード・バイオ社

  • 6.3.5 ユニキュアN.V.

  • 6.3.6 アムジェン社

  • 6.3.7 バイオジェン社

  • 6.3.8 アステラス製薬株式会社

  • 6.3.9 サレプタ・セラピューティクス社

  • 6.3.10 レジェンクスバイオ社

  • 6.3.11 クリスタル・バイオテック社

  • 6.3.12 オーチャード・セラピューティクスplc

  • 6.3.13 ロケット・ファーマシューティカルズ社

  • 6.3.14 エディタス・メディシン社

  • 6.3.15 インテリア・セラピューティクス社

  • 6.3.16 サンガモ・セラピューティクス社

  • 6.3.17 CSLベーリング

  • 6.3.18 マスタング・バイオ社

  • 6.3.19 ポセイダ・セラピューティクス社

  • 6.3.20 ジェネレーション・バイオ社

7. 市場機会と将来展望