市場調査レポート

ヘモグロビン症 市場規模と展望, 2026年~2034年

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## ヘモグロビン症市場に関する詳細な市場調査レポート要約

### 市場概要

世界のヘモグロビン症市場は、2025年には96.7億米ドルの規模に達すると評価されており、2026年の104.8億米ドルから2034年までに205.0億米ドルへと成長し、2026年から2034年までの予測期間において年平均成長率(CAGR)8.75%で拡大すると予測されています。この市場成長は、鎌状赤血球症(SCD)やβサラセミアといったヘモグロビン症の有病率の増加が、効果的な治療法への需要を押し上げていることに大きく起因しています。加えて、細胞ベースの治療法の進歩、新生児スクリーニングプログラムの拡大、そして罹患率の高い地域における政府の支援イニシアチブも、市場の成長を強力に牽引する要因となっています。

現在の市場は、輸血依存性βサラセミアを根治することを目指す、単回投与の遺伝子治療へと大きくシフトしています。これは、慢性的な支持療法から、一度の投与で持続的な効果をもたらす細胞治療へと治療パラダイムが転換していることを示しており、市場の拡大に寄与しています。また、新生児スクリーニングイニシアチブの導入が拡大していることも、ヘモグロビン症の早期診断と治療採用を促進する重要なトレンドです。このスクリーニングの拡大は、これまで診断が見過ごされがちであった状況から、疾患の早期発見へと移行させ、結果として治療法へのアクセスを大きく広げています。

### 成長要因

ヘモグロビン症市場の成長を推進する主要な要因は以下の通りです。

1. **ヘモグロビン症の世界的な有病率増加:** 鎌状赤血球症やβサラセミアなどのヘモグロビン症の世界的な有病率が著しく増加しており、これが効果的で革新的な治療法に対する切迫した需要を生み出しています。これらの疾患の罹患患者数の増加は、より優れた診断ツールと治療法の開発を加速させ、結果として市場全体の成長に大きく貢献しています。この有病率の増加は、特に遺伝的要因や地理的分布の偏りにより、特定の地域で顕著であり、これらの地域での治療ニーズが市場拡大の原動力となっています。

2. **造血幹細胞移植(HSCT)の改善:** 造血幹細胞移植は、ヘモグロビン症に対する根治的な治療法の一つとして確立されています。近年、移植技術の安全性とアクセシビリティが大幅に向上しています。これには、より適合性の高いドナーの特定技術の進歩、移植前処置レジメンの最適化、そして合併症管理の改善が含まれます。これらの進歩により、以前は移植が困難であった患者群にも治療の道が開かれ、より多くの患者がHSCTの恩恵を受けられるようになっています。治療アクセスの拡大は、ヘモグロビン症市場全体の成長をさらに加速させています。

### 阻害要因

市場の成長を抑制する主な要因は以下の通りです。

1. **遺伝子治療および細胞治療の高コスト:** ヘモグロビン症に対する遺伝子治療や細胞治療は、画期的な治療効果が期待される一方で、その開発および提供にかかるコストが極めて高額です。この高額な治療費は、特に低・中所得国における治療の普及を著しく制限しています。多くの患者が経済的な理由からこれらの先進的な治療にアクセスできない状況が生まれ、治療の公平性を損なうだけでなく、市場全体の成長を抑制する主要な要因となっています。高コストは、医療システムにおける償還モデルの課題も引き起こし、広範な導入への障壁となっています。

### 機会

市場に新たな成長機会をもたらす要因は以下の通りです。

1. **高額治療に対するバリューベース支払いフレームワークの導入拡大:** 高額な先進治療薬の費用対効果を評価し、その治療が患者にもたらす価値に基づいて支払いが行われる「バリューベース支払いフレームワーク」の導入が世界的に拡大しています。この革新的な償還モデルは、治療の臨床的価値と患者アウトカムに基づいた支払いメカニズムを提供することで、高額な遺伝子治療や細胞治療に対するアクセスを改善する可能性を秘めています。この動きは、患者の経済的負担を軽減し、より多くの患者が先進治療を受けられるようになることで、ヘモグロビン症市場に大きな成長機会を創出すると期待されています。

### 地域分析

ヘモグロビン症市場は、地域によってその成長と特徴が異なります。

1. **北米:**
2025年には、北米がヘモグロビン症市場を支配し、市場シェアの38.77%を占めました。この優位性は、遺伝子編集技術と幹細胞移植の強力な導入、米国食品医薬品局(FDA)によるCASGEVYのような新規治療法の迅速な承認、そして手厚い償還政策によってもたらされています。これらの要因は、ヘモグロビン症治療の普及を強力に支援しています。さらに、主要な製薬企業や学術機関による多額の研究開発投資も、この地域の市場成長を支える重要な要素です。
* **米国:** 米国市場の成長を牽引する重要な要因の一つは、新生児スクリーニングプログラムへの連邦政府による投資です。2025会計年度には、米国保健資源サービス局(HRSA)が、鎌状赤血球症(SCD)新生児スクリーニングフォローアッププログラムの助成対象25団体それぞれに、追加で65,500米ドルの資金を配分しました。このイニシアチブは、SCDと診断された乳幼児の早期発見とケアへのアクセスを強化し、患者の転帰改善に貢献し、ひいては市場全体の規模を拡大しています。
* **カナダ:** カナダのヘモグロビン症市場の成長を促進する主要な要因は、州レベルでの遺伝子治療アクセスプログラムの拡大です。2024年には、オンタリオ州保健省が、輸血依存性βサラセミアの患者が専門治療センターを通じて新たな遺伝子編集治療を受けられるようにするための資金提供経路を発表しました。このようなイニシアチブの下で、患者は早期に治療にアクセスできるようになり、遺伝子治療へのアクセス強化がカナダのヘモグロビン症市場規模と全体の成長を直接的に後押ししています。

2. **アジア太平洋地域:**
アジア太平洋地域は、2026年から2034年にかけて年平均成長率(CAGR)10.13%で最も急速に成長する地域として台頭しています。この成長は、インド、タイ、東南アジア諸国などにおける鎌状赤血球症とβサラセミアの高い有病率に起因しています。加えて、政府支援のスクリーニングプログラムや啓発活動の拡大が早期診断を促進しており、専門病院や移植センターといった医療インフラの改善が治療へのアクセシビリティを高めています。
* **中国:** 中国のヘモグロビン症市場の成長を促進する重要な要因は、政府による遺伝子治療研究への投資です。2024年には、中国国家バイオテクノロジー開発センター(CNCBD)が、鎌状赤血球症とサラセミアを標的とした遺伝子編集プロジェクトへの資金提供を発表しました。このイニシアチブは、中国国内での先進治療の開発を支援し、輸入治療への依存度を低減することを目的としています。国内イノベーションの促進を通じて、これらの投資は中国のヘモグロビン症市場全体の成長に貢献しています。
* **インド:** インドのヘモグロビン症市場の成長を牽引する主要な要因は、2023年7月に開始された国家鎌状赤血球貧血撲滅ミッション(NSCAEM)です。このプログラムは、2047年までに鎌状赤血球症を撲滅することを目指し、特に部族地域や高リスク地域を対象としています。2024年6月までに、3.37億人以上の人々がスクリーニングされ、約14万人の患者と97.5万人の保因者が特定されました。早期発見とタイムリーなケアは健康転帰を改善し、これがインドのヘモグロビン症市場規模と全体の成長を大きく後押ししています。

3. **ドイツ (欧州市場の一例として):**
ドイツのヘモグロビン症市場の成長を促進する重要な要因は、鎌状赤血球症(SCD)の若年患者が小児期から成人期へのケア移行を円滑にするための特別なプログラムの導入です。2022年には、小児科および成人血液学チームの医師らが、この移行を導くための全国的な計画を策定しました。継続的なケアと若年患者へのより良いサポートを確保することにより、これらのプログラムは健康転帰を改善し、治療へのアクセスを増やし、結果としてドイツのヘモグロビン症市場規模を押し上げています。

### セグメント分析

市場は疾患タイプ、治療タイプ、エンドユーザーによって詳細に分析されています。

1. **疾患タイプ別:**
* **鎌状赤血球症:** 2025年には、鎌状赤血球症セグメントが市場を支配し、収益シェアの58.37%を占めました。この成長は、鎌状赤血球症の高い有病率と、新生児スクリーニングプログラムの拡大による早期診断の進展、そしてCASGEVYやLYFGENIAといった革新的な治療法の承認に起因しています。これらの要因が相まって、鎌状赤血球症の治療需要が大幅に増加し、セグメントの成長を牽引しています。
* βサラセミアも主要なヘモグロビン症の一つであり、市場において重要な位置を占めています。

2. **治療タイプ別:**
* **幹細胞移植:** 幹細胞移植は、年平均成長率(CAGR)9.76%で最も急速に成長すると予測されています。この治療法は、慢性的な輸血やキレート療法への依存を減らすことができるため、患者の生活の質を大幅に向上させます。加えて、移植技術の継続的な進歩、政府の支援イニシアチブ、そして有病率の高い地域における専門移植センターの設立が、患者のこれらの治療へのアクセスを向上させており、結果としてこのセグメントの成長を強力に推進しています。

3. **エンドユーザー別:**
* **病院:** 2025年には、病院セグメントが市場を支配しました。これは、病院が輸血サービス、幹細胞移植、新規遺伝子・細胞治療の投与など、高度な診断および治療施設を提供していることに起因しています。さらに、新たに承認された遺伝子治療の認定治療センターとして専門病院が指定されることで、患者の先進治療へのアクセスが促進され、このセグメントの成長を推進しています。病院は、複雑な治療プロトコルと高度な医療機器を必要とするヘモグロビン症治療の中心的な役割を担っています。

### 競争環境

世界のヘモグロビン症市場は細分化されており、主要な製薬およびバイオテクノロジー企業がかなりの市場シェアを獲得しています。確立された企業は、革新的な治療法、広範な臨床試験ネットワーク、そして遺伝子・細胞ベースの治療法および支持療法に焦点を当てた強力な研究開発パイプラインを通じて、市場におけるリーダーシップを維持しています。市場の主要プレーヤーには、Novartis AG、Vertex Pharmaceuticals、CRISPR Therapeutics、Bluebird Bio、Pfizer Inc.、およびBristol Myers Squibbなどが挙げられます。

業界プレーヤーは、市場での競争力を維持するために、新製品の発売や製品承認といった様々な戦略を採用する傾向にあります。例えば、バイオテクノロジー企業であるTessera Therapeuticsは、鎌状赤血球症に対するin vivo遺伝子治療に焦点を当てることで、ヘモグロビン症市場において台頭しています。同社の主要候補TESS-101は、独自のGene Writingプラットフォームを用いて、鎌状赤血球症の原因となるゲノムを直接編集するアプローチを取っています。このように、Tessera Therapeuticsはヘモグロビン症市場における重要なプレーヤーとして注目を集めています。


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Report Coverage & Structure

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    • 競争環境
      • ヘモグロビン症市場のプレーヤー別シェア
      • M&A契約と提携分析
    • 市場プレーヤー評価
      • Sangamo Therapeutics, Inc.
        • 概要
        • 企業情報
        • 収益
        • 平均販売価格
        • SWOT分析
        • 最近の動向
      • Global Blood Therapeutics, Inc.
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      • Bioverativ Inc.
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      • Celgene Corporation
      • Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
      • Merck & Co. Inc.
      • Biogen Inc.
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      • その他
    • 調査方法
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[参考情報]
ヘモグロビン症は、赤血球内で酸素を運搬するヘモグロビンの構造異常や、その構成成分であるグロビン鎖の合成量減少によって引き起こされる遺伝性疾患の総称でございます。その機能障害は酸素運搬能力の低下を招き、貧血、臓器損傷など多岐にわたる臨床症状を引き起こします。世界的には、特定の地域、特にマラリア流行地域で高い有病率を示し、公衆衛生上の重要な課題となっております。

ヘモグロビン症は大きく二つのカテゴリーに分類されます。一つは、ヘモグロビンのアミノ酸配列変化による「構造異常ヘモグロビン症」で、代表的な鎌状赤血球症は、ベータグロビン鎖の変異による異常ヘモグロビンSの産生で、赤血球が鎌状に変形し血管閉塞を引き起こします。ヘモグロビンC、D、Eなどもこのタイプに含まれます。もう一つは、グロビン鎖の合成量が遺伝子の欠失や変異によって減少する「サラセミア」でございます。これはアルファサラセミアとベータサラセミアに分けられ、その重症度は軽症の保因者から、定期的な輸血を要する重症型(サラセミアメジャー)まで幅広く存在いたします。

診断は、貧血や赤血球形態異常の血液検査から始まり、異常ヘモグロビンの種類特定にはヘモグロビン電気泳動や高速液体クロマトグラフィー(HPLC)が用いられます。より詳細な診断や保因者スクリーニング、出生前診断には、DNAシーケンシングやリアルタイムPCRなどの遺伝子検査が不可欠でございます。遺伝子検査技術は、特定の遺伝子変異を同定し、正確な診断とリスク予測に貢献します。また、一部地域では、早期発見・早期介入のため新生児スクリーニングプログラムにヘモグロビン症の検査が導入されております。

治療と管理は病型と重症度によって異なります。重度の貧血を伴う患者様、特にサラセミアメジャーの場合、定期的な輸血と、長期輸血による鉄過剰症を防ぐための鉄キレート療法が重要でございます。鎌状赤血球症では、疼痛発作管理、感染症予防、ハイドロキシ尿素による症状緩和などが主な治療法です。根本的な治療法として、適合するドナーからの造血幹細胞移植が挙げられますが、合併症のリスクも伴うため、適用される患者様は限られております。

近年、ヘモグロビン症の治療には新たな技術開発が進展しております。特に、遺伝子治療やゲノム編集技術が注目されており、患者様自身の細胞に正しいグロビン遺伝子を導入したり、異常な遺伝子を直接修復したりすることを目指しております。CRISPR/Cas9システムを用いたゲノム編集による臨床試験も進行中で、ベータサラセミアや鎌状赤血球症の根本治療への期待が高まっております。iPS細胞技術を用いた疾患モデル構築も、病態解明や新薬開発に貢献する関連技術です。これらの最先端技術の進展は、ヘモグロビン症患者様の生活の質の向上と、病気の克服に向けた大きな可能性を秘めております。