世界の低分子創薬市場：治療領域別、プロセス/フェーズ別、薬剤種類別、技術別、エンドユーザー別、地域別（2025年～2030年）

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低分子創薬市場規模は2025年に619.3億米ドル、2030年には年平均成長率8.76%で942.4億米ドルに達すると予測されています。経口治療薬への持続的な依存、AIを活用したデザインツールの利用拡大、創薬に特化したCROへの着実なアウトソーシングにより、生物製剤への投資が増加しているにもかかわらず、低分子は医薬品パイプラインの中心的存在であり続けています。

先進的な計算化学手法の導入では北米がリードしており、研究開発能力を最も急速に拡大しているのはアジア太平洋地域です。がん領域は依然として最大の治療分野であり、引き続きプレシジョン・メディシン・プログラムを惹きつけていますが、抗菌薬耐性が世界的な保健上の優先事項を鮮明にしているため、感染症プロジェクトはさらに急成長しています。
技術スペシャリスト、バーチャルバイオテクノロジー、従来型医薬品メーカーが、差別化された専門知識とファースト・イン・クラスの知的財産を求めてしのぎを削る中、競争は激しさを増しています。

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レポートの主な要点

• 治療領域別では、がん領域が2024年の低分子創薬市場シェアの33.25%を占め、感染症領域は2030年まで年平均成長率9.65%で拡大すると予測。
• プロセス別では、リード最適化が2024年の売上高の29.74%を占め、標的同定とバリデーションは2030年までCAGR 9.5%で成長する見込み。
• 薬剤の種類別では、合成低分子が2024年の売上高の76.41%を占め、PROTACsと分子接着剤がCAGR 9.37%で急成長しています。
• 技術別では、ハイスループット・スクリーニングが2024年に35.43%のシェアでトップですが、AI主導のデザイン・プラットフォーム市場規模はCAGR 9.7%で進展しています。
• エンドユーザー別では、製薬企業が2024年の支出額の44.34%を占め、バイオテクノロジー企業がCAGR 9.87%で最も急速に上昇。
• 地域別では、2024年の収益シェアは北米が41.23％、2030年までのCAGRはアジア太平洋が9.67％と予測。

慢性・加齢性疾患の世界的な負担増が経口低分子治療薬の需要を維持

人口の高齢化と生活習慣病が経口剤の長期使用を促し、慢性疾患における低分子創薬市場を支えています。経口錠剤は、生物製剤の注射剤に比べて輸送、保管、投与が容易であり、コールドチェーン能力が限られている医療システムにおいて決定的な優位性を保っています。2024年に神経変性疾患の治療薬として承認されたいくつかの脳浸透性薬剤は、低分子が生物学的製剤では到達できないターゲットに到達することを示しており、中枢神経系治療における低分子の関連性を強化して^{います [1]}。また、支払者は、経口投与薬を糖尿病や高血圧などの広範な疾患の治療費を管理するルートと見なしています。

製薬企業の研究開発投資を促進する化学合成と生物製剤の優れた製造性とコスト効率

化学合成プラットフォームは、細胞培養ベースの生物製剤製造よりも10～100倍低いコストで、キログラム単位の原薬を製造することができます。予測可能なスケールアップと長い保存期間により、企業は物流予算を圧迫することなく、幅広い患者集団にサービスを提供することができます。価格圧力が強まる中、経営幹部は創薬ポートフォリオにおける低分子化合物の配分を維持または引き上げています。これは、高血圧治療薬などの競争力のあるカテゴリーにおいて、より低いCOGSが持続可能な粗利益率を支えるからです。

AIを活用した計算化学と予測モデリングの急速な成熟により、ヒットからリードまでのタイムラインが短縮

ディープラーニングモデルにより、数十億の仮想構造を数日でタンパク質ポケットに対してスクリーニングし、実験作業を最も有望なケモタイプに絞り込みます。AtomNetは、従来のハイスループットスクリーニングに匹敵するヒット率を達成しましたが、試薬と労働時間ははるかに少なくて^{済みました[2]}。これらのアルゴリズムは、物理化学的特性の予測も改善し、最適化された溶解度と毒性プロファイルで動物実験に入るリード化合物を生み出します。反復サイクルの高速化は、イノベーターが複数のプロジェクトを並行して進め、同等の費用でファネルを拡大できることを意味します。

統合されたエンド・ツー・エンドのCRO/CDMOサービスモデルにより、資金負担の軽いバーチャル・バイオ探索プログラムが可能になります。

現在、専門プロバイダーは、インシリコ設計、医薬品化学、ADME-毒性プロファイリング、前臨床製造を1つの契約にまとめています。バーチャル・バイオベンチャーはこうしたネットワークを活用し、生物学と戦略に重点を置いた無駄のないチームを運営する一方、ほとんどのベンチ業務をアウトソーシングしています。これにより固定インフラが削減され、アーリーステージでの支出を30～40％削減することができます。このモデルはまた、同じパートナーが探索からIND取得を可能にする試験までシームレスにプログラムを進め、全体的なスケジュールを短縮することができるため、スケールアップを加速させます。

複雑な疾患別の臨床開発コストと後期失敗率の上昇

疾患関連モデルの進歩にもかかわらず、神経変性プログラムのフェーズ2での減少率は依然として高く、失敗を含めると、1つの薬剤を上市するための総費用は28億ドルに達します。単一のパイプラインを保有する中小企業は、たった一度の不本意な結果によって存続の危機に直面するため、多くの企業が開発の早い段階でリスク分担のための提携を求めるようになっています。スポンサーは、トランスレーショナルバイオマーカーやアダプティブデザイン試験を取り入れるようになってきていますが、多因子疾患におけるヒトでの有効性の予測にはまだ苦戦しています。

生物学的製剤、細胞・遺伝子治療薬へのパイプラインの集中が加速し、低分子化合物プログラムから資金が流出

生物学的製剤の世界的な売上は低分子医薬品の3倍のスピードで拡大しており、ベンチャー企業や企業の資金が不釣り合いに集まっています。米国における低分子の価格交渉期間が9年であるのに対し、生物製剤は13年であるなどの規制条項は、取締役会の優先順位をさらに傾かせています。大手製薬企業グループは、一次医療分野における特定の低分子医薬品のフランチャイズを存続させながらも、それに応じてポートフォリオのウェイトを変更しています。

セグメント分析

治療領域別 感染症が増加する中、がん領域が優勢

がん領域は、低分子創薬市場における2024年の売上高の33.25%を占め、免疫療法のバックボーンと相性の良い変異特異的阻害剤から引き続き利益を得ています。KRAS、RET、FGFRの変異を対象としたプログラムが早期治療段階にまで拡大しており、医薬品化学の需要を支えています。感染症探索は、規模は小さいものの、官民パートナーシップが耐性の脅威をターゲットとする抗生物質や抗ウイルス剤のパイプラインを後押ししているため、年平均成長率9.65%と予測され、加速しています。中枢神経系の候補化合物は血液脳関門透過化学の改良を活用し、代謝性疾患と心血管疾患は次世代酵素モジュレーターによって安定した活動を維持しています。消化器疾患と呼吸器疾患は、慢性炎症経路に標的メカニズムを適用するニッチ企業を惹きつけて^{います [3]} 。

パンデミック時代のサーベイランス・インフラの回復により、広域抗ウイルス薬のスクリーニング・イニシアチブが強化され、耐性メカニズムを回避する化学物質の長期的な機会が増加すると予想されます。オンコロジーの強力な知的財産環境は、プレミアム価格とベンチャー企業の支援を正当化し続け、そのシェアは突出しています。しかし、抗体薬物複合体との競争は、併用レジメンが治療予算をシフトさせるにつれて、2030年以降の成長を抑制する可能性があります。進化する病原体の状況から、診療報酬の枠組みがスチュワードシップに配慮した薬剤に報いるものであれば、感染症領域のシェアは過去のベースラインから相対的に上昇する可能性があります。

プロセス／フェーズ別 リード最適化の複雑さが収益を牽引

リード最適化は、反復化学サイクル、SAR分析、ADME-Tox試験の並行実施で最大の労力と試薬予算を必要とするため、低分子創薬市場規模全体における2024年の支出の29.74%を吸収しました。新しい物理情報に基づく生成モデルは、調整された効力と選択性を持つアナログを提案しますが、医薬品化学者は臨床グレードのプロファイルを達成するために、依然として多段階合成とスカフォールドホッピングを行っています。標的の同定と検証は、CRISPR遺伝子編集スクリーニング、シングルセルオミックス、ネットワーク生物学のおかげで、年平均成長率9．

現在では、DNAコード化ライブラリーとバーチャル・ドッキングを融合させ、膨大な化学的空間をふるいにかけてヒット化合物を生み出しています。フラグメントベースのキャンペーンは、FBDD由来の化合物が最近承認されたことからも明らかなように、他の方法では困難なターゲットに出発点を提供します。前臨床試験における候補化合物の選択段階は、より早い段階で負債を取り除くインシリコ毒性学の改善によって恩恵を受けますが、決定的な動物試験は依然として必須です。バイオインフォマティクス、化学、INDコンサルタントを統合したエンド・ツー・エンドのプラットフォームプロバイダーは、スポンサーがスピードとリスク軽減されたワークフローを求めていることから、シェアを拡大しています。

薬剤の種類別： 合成分子が過半数を維持する一方、分解薬が急増

2024年の低分子創薬市場シェアは合成低分子が76.41%を占め、スケーラブルなプロセスと規制当局への精通度に対する数十年にわたる投資が明らかに。多様な複素環コア設計、フッ素化戦略、コンフォメーション制約により、経口生物学的利用可能なプロフィールを持つファースト・イン・クラスの薬剤が提供され続けています。PROTACおよび分子接着剤分解剤は、年平均成長率9.37％で拡大しており、内因性ユビキチン機構を利用することで、以前は治療不可能であったタンパク質クラスを開拓しています。この方法は、発がん因子の酵素的機能と足場機能の両方を中和することができ、マルチターゲットプログラムを促進します。

天然物誘導体は、その複雑な立体化学が高い標的親和性を与えるため、今なお技術革新を刺激しています。化学酵素的合成とメタゲノム・マイニングの進歩は、抗生物質や免疫調節のための海洋や植物の代謝産物への関心を復活させています。ペプチド模倣体やヌクレオシド類似体は、代謝活性化経路を利用して選択性を高めることができる抗ウイルスや腫瘍の適応をサポートし、ポートフォリオを充実させます。全体として、多様化によって創薬パイプラインはリスクプロファイルのバランスを保っています。

技術別 AI主導の設計がイノベーションを加速

ハイスループット・スクリーニングは2024年の売上高シェア35.43%を維持し、予測可能な計算モデルがない治療法にとって不可欠な存在であり続けています。しかし、AI主導の設計は年平均成長率9.7%で拡大し、多くのグリーンフィールド探索イニシアチブを下支えすると予測されています。物理学に基づくニューラルネットワークは現在、結合速度論、オフターゲット毒性、合成の実現可能性を同時に予測し、化学者が最初にデジタルでマルチパラメーター最適化を評価することを可能にしています。フラグメント・ベースの創薬では、低温電子顕微鏡による構造と機械学習によるフラグメント・リンキングにより、効能を迅速に構築できます。

Structure-basedデザインは、AlphaFold予測を含む高解像度タンパク質データを活用し、従来のスクリーニングでは到達できなかったアロステリックポケットを可視化します。DNAコード化ライブラリーは、共有結合および非共有結合メカニズムに対する迅速な親和性プロファイリングを容易にします。これらのプラットフォームを組み合わせることで、プロジェクトのサイクルを短縮し、コストを削減することができるため、アセットライトモデルを求める大手製薬企業やベンチャー企業の両方からの関心を集めています。

エンドユーザー別：製薬企業が規模を拡大、バイオテクノロジー企業が新規性を牽引

製薬会社は、広範な化合物ライブラリー、グローバルな化学チーム、統合された薬事専門知識を活用することで、低分子創薬市場における2024年の支出額の44.34%を獲得しました。多くの製薬会社は、インフラを重複させることなくアルゴリズムの能力を提供するAIの専門家と資本提携することで、社内の能力を増強しています。バイオテクノロジー企業は、シリーズAやシリーズBラウンドで資金を調達することが多く、反復合成やバイオアッセイを信頼できるCROネットワークに委託するバーチャルラボを運営しています。そのCAGR 9.87%は、従来とは異なるターゲットやモダリティに取り組む機敏さを反映しています。

学術センターは、標的探索のブレークスルーにおいて依然として極めて重要であり、着実にライセンスプログラムを供給しています。NIHのBlueprint Neurotherapeuticsプログラムのような政府出資のトランスレーショナルネットワークは、非希少資本と経験豊富なプロジェクトマネジメントを提供し、引き渡し段階での科学的リスクを軽減します。一方、CROは、化合物の履歴、アッセイ性能、規制文書をリアルタイムで追跡する統合データプラットフォームを提供する戦略的パートナーへと進化しています。

地域分析

北米は、成熟したベンチャーエコシステム、世界トップクラスの学術機関、およびブレークスルー指定や希少疾病指定を通じた迅速な審査をサポートする規制の枠組みにより、低分子創薬市場の2024年の売上高の41.23%を生み出しました。インフレ抑制法は低分子医薬品の償還に不確実性をもたらしますが、ボストン、サンディエゴ、トロントのような技術の中心地では、AIを活用した創薬スタートアップのインキュベーションが続いています。多くのグローバル企業は、学際的な才能と資本を利用するため、米国に計算化学チームの拠点を置いています。

アジア太平洋地域は、2025年から2030年にかけて年平均成長率9.67%で拡大すると予測されています。中国のバイオテクノロジー企業は現在、ファースト・イン・クラスのプログラムを立ち上げており、2024年の世界的な導入契約の31%は中国から調達した資産が関与しています。政府の優遇措置、現地のベンチャーファンド、急速に拡大するCRO能力がこの地域の台頭を支えています。日本は数十年にわたる医薬品化学の卓越性を活用し、インドは強力な合成化学教育とコスト優位性から発見志向のCROクラスターを構築しています。

ヨーロッパは、イギリス、ドイツ、スイスの活気あるバイオテクノロジー回廊と、古くからの製薬企業の本社が融合しています。ホライズンヨーロッパの資金援助と官民イニシアチブが、AIモデリングと構造生物学を融合させた国境を越えたコンソーシアムを支えています。大陸の規制当局は化学合成による環境廃棄物に対する監視を強化しており、より環境に優しいプロセス化学の処置を促しています。中東や南米の新興市場では、人材不足と規制の成熟が依然として制約要因となっているものの、石油 ドルやバイオ商品からの収益をリサーチパークに振り向ける動きが見られます。

競争環境

競争分野は非常に細分化されており、大手製薬企業、中規模のケミストリーハウス、AIネイティブの新興企業、フルサービスのCROで構成されています。戦略的提携は、アルゴリズム設計と実績のあるウェットラボの実行を組み合わせたパートナーとして盛んに行われています。最近の取引では、Gilead Sciences社がGenesis Therapeutics社と提携し、AIを活用したドッキングを抗ウイルス剤の探索に活用しています。大手製薬会社は社内のリソースと、先行リスクを抑える買収オプションの仕組みのバランスを取っています。

専門企業は、かつて治療不可能と考えられていた転写因子や足場となるタンパク質をターゲットとした分解ライブラリーの特許取得にしのぎを削っています。WuXi AppTecやCharles River LaboratoriesなどのCRO大手は、化学者をスポンサーのスプリントチームに組み込む複数年の探索フレームワークを確保し、これらのベンダーをフィー・フォー・サービスのサプライヤーではなく、共同イノベーターとして位置づけています。

ベンチャーキャピタルはIsomorphic LabsやBenevolentAIのようなAIファーストのプラットフォームに資金を提供し続けています。予測毒性学、RNA結合性低分子化合物、エコフレンドリー化学にはホワイトスペースが残っており、ニッチ企業の参入が期待されています。

最近の産業動向

• 2025年4月 マウントサイナイがAI低分子創薬センターを立ち上げ、腫瘍学と神経変性プログラムのために機械学習と医薬品化学を融合。
• 2025年2月 2025年2月：Variational AIが、迅速なヒット化合物創出のためのEnki基盤モデルを拡大するため、550万米ドルのシードエクステンションラウンドをクローズ。
• 2025年2月 神経・免疫領域の創薬パイプラインに共有結合化学技術を応用するため、武田薬品と提携。
• 2024年9月 ギリアド・サイエンシズとジェネシス・セラピューティクスがマルチターゲットAIに関する提携を開始。

低分子創薬産業レポート目次
1. はじめに
1.1 前提条件と市場定義
1.2 調査範囲
2. 調査方法
3. エグゼクティブサマリー
4. 市場概況
4.1 市場概要
4.2 市場促進要因
4.2.1 経口低分子治療薬の需要を支える慢性・加齢性疾患の世界的な負担増
4.2.2 製薬企業の研究開発投資を後押しする化学合成と生物製剤の優れた製造性とコスト効率
4.2.3 AIを活用した計算化学と予測モデリングの急速な成熟により、ヒットからリードへのタイムラインが短縮
4.2.4 統合されたエンド・ツー・エンドのCRO/CDMOサービスモデルにより、資金負担の軽い仮想バイオテクノロジー探索プログラムが可能に
4.2.5 新規低分子医薬品の承認速度を速める規制当局のファスト・トラック指定（ブレークスルー、希少疾病、優先審査
4.2.6 遺伝的に定義された患者集団を対象とした標的療法や精密低分子療法の台頭の高まり
4.3 市場の阻害要因
4.3.1 複雑な適応症における臨床開発コストの増大と後期段階の失敗率
4.3.2 生物学的製剤、細胞・遺伝子治療へのパイプラインの急増による低分子治療プログラムからの資金流出
4.3.3 化学中間体の標的外毒性や環境への影響に関する世界的な規制当局の監視の強化
4.3.4 主要出発原料や先端中間体のサプライチェーンの脆弱性がタイムラインリスクを増幅
4.4 規制上の見通し
4.5 技術的展望
4.6 ポーターのファイブフォース分析
4.6.1 新規参入者の脅威
4.6.2 買い手の交渉力
4.6.3 供給者の交渉力
4.6.4 代替品の脅威
4.6.5 競争ライバルの激しさ
5. 市場規模・成長予測（金額別）
5.1 治療領域別
5.1.1 がん領域
5.1.2 中枢神経系
5.1.3 循環器
5.1.4 呼吸器
5.1.5 代謝障害
5.1.6 消化器系
5.1.7 感染症
5.1.8 自己免疫疾患
5.1.9 その他の治療分野
5.2 プロセス／フェーズ別
5.2.1 ターゲット同定とバリデーション
5.2.2 ヒットの創出と選択
5.2.3 リードの同定
5.2.4 リードの最適化
5.2.5 前臨床候補化合物の選択
5.3 医薬品の種類別
5.3.1 合成低分子化合物
5.3.2 天然物誘導体
5.3.3 ペプチドミメティクス
5.3.4 PROTACs & 分子グルー
5.3.5 ヌクレオシド類似体
5.4 技術別
5.4.1 ハイスループット・スクリーニング（HTS）
5.4.2 フラグメントベースの創薬（FBDD）
5.4.3 構造ベースのドラッグデザイン（SBDD）
5.4.4 計算／AI駆動設計
5.4.5 DNAコード化ライブラリースクリーニング
5.4.6 CRISPRを用いたターゲットバリデーション
5.4.7 バイオアッセイ開発とセルベースプラットフォーム
5.5 エンドユーザー別
5.5.1 製薬会社
5.5.2 バイオテクノロジー企業
5.5.3 学術・研究機関
5.5.4 CRO（医薬品開発業務受託機関）
5.6 地域別
5.6.1 南米アメリカ
5.6.1.1 米国
5.6.1.2 カナダ
5.6.1.3 メキシコ
5.6.2 ヨーロッパ
5.6.2.1 ドイツ
5.6.2.2 イギリス
5.6.2.3 フランス
5.6.2.4 イタリア
5.6.2.5 スペイン
5.6.2.6 その他のヨーロッパ
5.6.3 アジア太平洋
5.6.3.1 中国
5.6.3.2 日本
5.6.3.3 インド
5.6.3.4 オーストラリア
5.6.3.5 韓国
5.6.3.6 その他のアジア太平洋地域
5.6.4 中東・アフリカ
5.6.4.1 GCC
5.6.4.2 南アフリカ
5.6.4.3 その他の中東・アフリカ地域
5.6.5 南米アメリカ
5.6.5.1 ブラジル
5.6.5.2 アルゼンチン
5.6.5.3 その他の南米アメリカ
6. 競争環境
6.1 市場集中度
6.2 市場シェア分析
6.3 企業プロフィール（グローバルレベルの概要、市場レベルの概要、主要事業セグメント、財務、従業員数、主要情報、市場ランク、市場シェア、製品・サービス、最近の動向の分析を含む）
6.3.1 ICON plc
6.3.2 Charles River Laboratories
6.3.3 Promega Corporation
6.3.4 Eurofins Discovery
6.3.5 Schrödinger Inc.
6.3.6 Labcorp Drug Development
6.3.7 Thermo Fisher Scientific Inc.
6.3.8 Jubilant Biosys Ltd.
6.3.9 Syngene International Ltd.
6.3.10 Curia Global Inc.
6.3.11 Evotec SE
6.3.12 WuXi AppTec
6.3.13 GenScript Biotech
6.3.14 ChemPartner
6.3.15 Domainex Ltd.
6.3.16 BenevolentAI
6.3.17 Insilico Medicine
6.3.18 AstraZeneca
6.3.19 Pfizer Inc.
6.3.20 BioDuro-Sundia
6.3.21 HitGen Inc.
6.3.22 Atomwise Inc.
7. 市場機会と将来展望
7.1 ホワイトスペースとアンメットニーズ評価

 

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